Ivacaftor(VX-770) CAS NO:873054-44-5

Descrizione del prodotto:

Nome prodotto: Ivacaftor(VX-770) CAS NO:873054-44-5

Sinonimi:

[14C]-Ivacaftor; Kalydeco;

N-(2,4-ditert-butile-5-idrossifenile)-4-oxo-1H-quinoline-3-carboxamide;

N-[2,4-bis(1,1-dimethylethyl)-5-idrossifenile]-1,4-dihydro-4-oxoquinoline-3-carboxaraide;

N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-idrossifenil]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide;

Proprietà chimiche e fisiche

Aspetto : polvere bianca

Saggio : 98,0%

Densità:1.187g/cm3

Punto di ebollizione:550,4 gradi centigradi a 760 mmHg

Punto di flash:286,7 gradi centigradi

Ivacaftor (nome commerciale Kalydeco, sviluppato come VX-770) è un farmaco usato per trattare la fibrosi cistica in persone con determinate mutazioni nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), che rappresentano il 4-5% di casi di fibrosi cistica, ed è incluso in un farmaco combinato, lumacaftor/ivacaftor, che viene utilizzato per trattare le persone con fibrosi cistica che hanno la mutazione F508 in CFTR.

Ivacaftor è stato sviluppato da Vertex Pharmaceuticals in collaborazione con la Fondazione Fibrosi Cistica ed è il primo farmaco che tratta la causa sottostante piuttosto che i sintomi della malattia. È stato approvato dalla FDA nel gennaio 2012, ed è stato chiamato "il più importante nuovo farmaco del 2012", e "un farmaco meraviglia". Si tratta di uno dei farmaci più costosi, che costano oltre 300.000 dollari all'anno, che ha portato a critiche di Vertex per l'alto costo. Il farmaco di combinazione è stato approvato dalla FDA nel luglio 2015.

La fibrosi cistica è causata da uno qualsiasi dei diversi difetti nella proteina CFTR, che regola il flusso di liquidi all'interno delle cellule e colpisce i componenti del sudore, dei fluidi digestivi e del muco. Uno di questi difetti è la mutazione G551D, in cui la glicina aminoacido (G) nella posizione 551 viene sostituita con acido aspartico(D). G551D è caratterizzato da una proteina CFTR disfunzionale sulla superficie cellulare. Nel caso del G551D, la proteina viene trasportata nell'area corretta, la superficie cellulare epiteliale, ma una volta lì la proteina non può trasportare cloruro attraverso il canale. Ivacaftor, un potenziatore CFTR, migliora il trasporto di cloruro attraverso il canale ione legando direttamente ai canali per indurre una modalità non convenzionale di gating che a sua volta aumenta la probabilità che il canale sia aperto.

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Etichetta sexy: ivacaftor(vx-770) cas no:873054-44-5, produttori, fornitori, fabbrica, acquisto, in magazzino

• Un paio di: 2,4-Dicloro-5,6-trimetilenepirimidina CAS 5466-43-3
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