Risdiplam CAS 1825352-65-5

Descrizione del prodotto:

Nome prodotto: risdiplam CAS NO: 1825352-65-5

Sinonimi:

Imeglimin;

UNII-UU226QGU97;

7-ammino-2,3-diidro-1H-inden-4-olo;

Amplificatore chimico GG; Proprietà fisiche:

Aspetto: solido o in polvere

Dosaggio: ≥98,0%

Densità: 1,29 ± 0,1 g / cm3 (prevista)

Solubilità: DMSO:< 1="" mg="" ml="" (insolubile="" o="" leggermente="" solubile)="" (gg="" lt;="" 1="" mg="" ml="" si="" riferisce="" al="" prodotto="" leggermente="" solubile="" o="">

Conservazione: 0-4 ℃ per brevi periodi (giorni o settimane) o -20 ℃ per lunghi periodi (mesi)

Risdiplam (RG7916; RO7034067) è un modificatore di splicing pre-mRNA SMN2 distribuito per via orale, distribuito centralmente e perifericamente che aumenta i livelli di sopravvivenza della proteina del motoneurone (SMN).

Risdiplam modula lo splicing pre-mRNA di SMN2 verso la produzione di mRNA SMN2 a lunghezza intera e aumenta i livelli di proteina SMN. Risdiplam è un modificatore dello splicing SMN2, che porta ad un aumento del trascritto a lunghezza intera di SMN2 e quindi della proteina SMN funzionale. L'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo I rimane la malattia genetica più comune che causa la morte durante l'infanzia. Caratterizzato da una progressiva debolezza dei muscoli motori e respiratori, questo disturbo neuromuscolare autosomico recessivo è causato da bassi livelli della proteina del motoneurone di sopravvivenza (SMN) a causa dell'inattivazione delle delezioni bi-alleliche e di altre mutazioni disabilitanti nel gene del motoneurone 1 di sopravvivenza (SMN1).

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• Un paio di: Meloxicam CAS 71125-38-7
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