Arikayce è approvato nell'UE: il primo farmaco per il trattamento della malattia polmonare del micobatterio nontubercolo (NTM) causata dal Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed è un'azienda biofarmaceutica globale dedicata a cambiare la vita dei pazienti con malattie gravi e rare. Recentemente, la società ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato Arikayce (sospensione dell'inalazione liposomiale amikacina) per il trattamento di pazienti adulti con opzioni limitate e nessuna fibrosi cistica per il trattamento del Mycobacterium avium (MAC) causata da infezione polmonare da micobatteri nontubercolari (NTM). Questa è una malattia polmonare debilitante cronica che può aumentare significativamente la morbilità e la mortalità dei pazienti. In precedenza, ad Arikayce è stata concessa la designazione di farmaco orfano per il trattamento delle infezioni polmonari NTM nell'Unione europea.

Negli Stati Uniti, Arikayce è stato approvato a settembre 2018 ed è attualmente l'unico farmaco per il trattamento delle malattie polmonari MAC. L'approvazione di Arikayce per la quotazione negli Stati Uniti e nell'Unione europea segna un'importante pietra miliare nel promuovere la cura dei pazienti affetti da malattia polmonare MAC.

Will Lewis, Presidente e CEO di Insmed, ha dichiarato: "Siamo molto lieti che l'Unione Europea (UE) abbia approvato per la prima volta un trattamento per aiutare a gestire questa malattia difficile da curare, fornendo un nuovo tipo di nuovo trattamento per i pazienti con poche opzioni terapeutiche. Trattamento. L'approvazione di oggi sottolinea il nostro impegno a servire la comunità di malattie polmonari MAC in tutto il mondo. Non vediamo l'ora di portare Arikayce a pazienti adatti nell'UE.

Questa approvazione si basa sui dati dello studio clinico globale di fase III CONVERT. Lo studio è stato condotto in pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC, e i risultati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: al 6 ° mese di trattamento, rispetto a un regime multi-farmaco basato su linee guida (MDR), Arikayce una volta al giorno Il trattamento combinato con MDR può aumentare significativamente il tasso di conversione della coltura di espettorato (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce è una nuova formulazione di amikacina una volta al giorno per l'inalazione. L'amikacina è un antibiotico amminoglicoside che ha un effetto terapeutico su una varietà di NTM, ma deve essere somministrato per via endovenosa e il suo uso è limitato a causa della sua grave tossicità per l'udito, l'equilibrio e la funzione renale.

L'avanzata tecnologia liposoma polmonare di Insmed utilizza liposomi neutri carichi per fornire l'amikacina direttamente ai polmoni, dove il farmaco verrà assorbito dai macrofagi polmonari infetti da NTM. Ciò prolunga il rilascio di aikacina nei polmoni riducendo al contempo l'esposizione sistemica, riducendo così la tossicità sistemica. La capacità di Arikayce di entrare direttamente nei polmoni ad alto livello lo rende un vantaggio differenziante dalla stella amika endovenosa. Arikayce utilizza il sistema di nebulizzazione Lamira prodotto da PARI Pharma GmbH per la somministrazione una volta al giorno.

Negli Stati Uniti, Arikayce è il primo e unico trattamento approvato per la malattia polmonare MAC. Il farmaco è stato approvato a settembre 2018 come parte di un programma combinato di farmaci antibatterici per il trattamento di pazienti adulti con opzioni di trattamento limitate o nessuna per trattare le infezioni polmonari NTM causate da MAC. In precedenza, la FDA ha concesso la designazione di Arikayce Orphan Drug Designation, Breakthrough Drug Designation e Qualified Infectious Disease Product (QIDP).

Insmed ha anche presentato una nuova domanda di farmaco per Arikayce in Giappone per il trattamento della malattia polmonare NTM causata da MAC che non ha una risposta sufficiente alle terapie precedenti. Le nuove linee guida internazionali sul trattamento pubblicate a luglio 2020 raccomandano che Arikayce sia utilizzato in combinazione con un regime multifarmaco (MDR) per i pazienti con malattia polmonare MAC che hanno fallito le terapie standard per almeno 6 mesi.