Gilead Yescarta è stata approvata dalla FDA degli Stati Uniti per nuove indicazioni: il tasso di remissione complessivo è del 91%!

Kite Pharma, una società di terapia cellulare sotto Gilead, ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato una nuova indicazione per la terapia cellulare CAR-T CD19 Yescarta (axicabtagene ciloleucel): per il trattamento di precedenti pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario (R /R) (FL) che hanno ricevuto 2 o più terapie sistemiche.

In particolare, Yescarta è la prima terapia cellulare CAR-T approvata per il trattamento dell'indolento FL. Questa indicazione è approvata per l'approvazione accelerata in base ai dati del tasso di risposta. In precedenza, la FDA ha concesso a Yescarta la qualifica rivoluzionaria dei farmaci e la qualifica di revisione prioritaria per il trattamento di FL.

Inoltre, questa approvazione segna anche la terza indicazione che la terapia cellulare sviluppata da Kite ha ricevuto l'approvazione normativa. Nel luglio 2020 e dicembre 2020, l'altra terapia cellulare CAR-T CD19 dell'azienda è stata approvata dagli Stati Uniti e dall'Unione Europea, diventando la prima terapia cellulare CAR-T al mondo per il trattamento del linfoma delle cellule del mantello (MCL). Il farmaco è specificamente adattato ai sintomi: Per il trattamento di pazienti adulti con linfoma delle cellule del mantello recidivante o refrattario (R / R MCL). Nello studio clinico pivotal ZUMA-2, il tasso di risposta oggettivo (ORR) di una singola infusione di Tecartus era dell'87% e il tasso di risposta completo (CR) era del 67%.

L'approvazione di Yescarta per la nuova indicazione per R/R FL si basa sui risultati dello studio clinico pivotal ZUMA-5 (NCT03105336). ZUMA-5 è uno studio di fase II a braccio singolo, multi-centro e open-label in corso, che arruola pazienti adulti con iNHL recidivante o refrattario, inclusi i sottotipi FL e linfoma a zona marginale (MZL). Questi pazienti hanno precedentemente ricevuto almeno due trattamenti sistemici, tra cui una combinazione di anticorpi monoclonali anti-CD20 e agenti alchilanti. Lo scopo dello studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola infusione di Yescarta in questa popolazione di pazienti. L'endpoint primario dello studio è stato il tasso di risposta oggettivo (ORR) valutato dall'Independent Review Committee (IRC) secondo la classificazione di Lugano (2014). Gli endpoint secondari includono il tasso di risposta completo (CR), la durata della risposta (DOR), la sopravvivenza senza progressione (PFS), la sopravvivenza complessiva (OS), la sicurezza, i livelli di cellule CAR-T e citochine.

I risultati hanno mostrato che tra tutti i pazienti con R/R FL (81 pazienti valutabili per l'analisi dell'efficacia), il 91% dei pazienti ha ricevuto una singola infusione di Yescarta ha mostrato una risposta al trattamento (ORR =91%), che includeva il 60% dei pazienti Raggiungere la remissione completa (CR =60%). Con un follow-up mediano di 14,5 mesi, il DOR mediano non era ancora stato raggiunto. Nel set di dati dell'analisi della sicurezza (n=146), l'incidenza della sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 3 o superiore (CRS) e della neurotossicità era rispettivamente dell'8% e del 12%.

FL è un tipo di linfoma non hodgkin (iNHL) in cui i tumori maligni crescono lentamente ma diventano più aggressivi nel tempo. FL è il linfoma indolento più comune e il secondo tipo più comune di linfoma al mondo. Fl rappresenta circa il 22% dei casi confermati di linfoma in tutto il mondo. Attualmente, i pazienti con FL indolento recidivante o refrattario che hanno ricevuto 2 o più terapie sistemiche hanno opzioni di trattamento limitate.

Yescarta è una terapia cellulare CAR-T CD19, che è stata acquisita da Geely Dehao per acquisire Kite per 11,9 miliardi di dollari. Negli Stati Uniti, Yescarta è stato approvato dalla FDA nell'ottobre 2017. È la prima terapia cellulare CAR-T per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario (LBLC). Le indicazioni specifiche sono: utilizzate in passato Trattamento di pazienti adulti con LBCL recidivante o refrattario con 2 o più terapie sistemiche, tra cui linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastino a grandi cellule B (PMBCL), linfoma a cellule B di alto grado Tumor (HGBL) e DLBCL (oe trasformando FL, TFL) derivato dal linfoma follicolare (FL). Yescarta non è adatto per il trattamento del linfoma primario del sistema nervoso centrale.

In Cina, Yescarta (iniezione Yikelilunsai [pianificata], nome in codice FKC876) è stata sviluppata da Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd. (FOSUN Kite), una joint venture fondata da Shanghai Fosun Pharmaceutical Group e Kate Pharmaceuticals. A metà marzo 2020, Fosun Kate ha annunciato che il Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration (NMPA) ha presentato una nuova domanda di farmaco (NDA) per il prodotto di terapia cellulare CAR-T Yiqililunsai injection (pianificato). ) Incluso nella revisione prioritaria per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo un trattamento sistemico di seconda linea o superiore, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) non specificato, il linfoma primario mediastinale delle cellule B (PMBCL), il linfoma a cellule B di alto grado e il DLBCL trasformato da linfoma follicolare.

L'iniezione di Yijililunsai (nome in codice FKC876) è un prodotto di terapia cellulare CAR-T autologo con targeting CD19 che Fosun Kate ha introdotto la tecnologia Yescarta (axicabtagene ciloleucel) di Kate Pharmaceuticals ed è stato autorizzato a produrre localmente in Cina.

Questo prodotto è il primo prodotto di terapia cellulare CAR-T che Fosun Kate ha promosso la commercializzazione in Cina, ed è anche il primo prodotto di terapia cellulare CAR-T ufficialmente accettato dalla National Medical Products Administration (NMPA) per applicazioni di marketing. Come nuovo metodo di trattamento del tumore, FKC876 può portare nuova speranza e opportunità per i pazienti cinesi con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo aver ricevuto un trattamento sistemico di seconda linea o superiore.