Takeda darvadstrocel ha presentato domanda per l'elenco in Giappone: trattamento della fistola perianale complessa in pazienti con malattia di Crohn luminale (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ha recentemente annunciato di aver presentato una domanda al Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Benessere (MHLW) per produrre e vendere darvadstrocel (codice di sviluppo: Cx601) per il trattamento della fistola anale complessa della malattia di Crohn (CD) inattiva /leggermente attiva nei pazienti adulti.

Darvadstrocel è una sospensione di cellule staminali adipose amplificate (eASC) allogeneica (o derivata da donatore) utilizzata per trattare fistole perianali complesse in pazienti adulti con CD luminale inattivo o leggermente attivo. darvadstrocel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) nell'Unione Europea, negli Stati Uniti e in Giappone rispettivamente nel 2009, 2017 e 2019. Inoltre, darvadstrocel è stato anche premiato con la Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) per il trattamento della fistola perianale complessa in pazienti adulti con CD dalla FDA degli Stati Uniti.

Nell'Unione Europea, darvadstrocel è stato approvato nel marzo 2018 (nome commerciale: Alofisel) per il trattamento di fistole perianali complesse in pazienti con CD luminare inattivo / leggermente attivo. Darvadstrocel viene somministrato localmente per il trattamento di fistole perianali complesse in pazienti adulti con CD che non rispondono ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Darvadstrocel deve essere usato dopo il trattamento della fistola.

I documenti di candidatura includono i dati di due studi clinici: Darvadstrocel-3002, uno studio giapponese, e studi ADMIRE-CD in Europa e Israele. Darvadstrocel-3002 è uno studio multi-centro, open-label, incontrollato di fase 3 condotto su 22 pazienti adulti giapponesi con CD luminale inattivo / leggermente attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza del darvadstrocel nel trattamento delle fistole anale complesse Sesso. I risultati della ricerca saranno annunciati nel corso di una recente conferenza scientifica. ADMIRE-CD è uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato di fase 3 condotto su 212 pazienti adulti con CD luminale inattivo / leggermente attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza del darvadstrocel nel trattamento delle fistole anale complesse.

La malattia di Crohn (CD) è una malattia infiammatoria cronica dell'apparato digerente, che colpisce circa 70.000 persone in Giappone. I pazienti con CD possono sperimentare fistole perianali complesse, che possono causare forti dolori, gonfiore, infezione e scarico anale. Nonostante i progressi in medicina e chirurgia, le complesse fistole perianali in CD sono ancora una sfida per i medici da trattare e hanno un impatto negativo sulla qualità della vita dei pazienti.