L'agonista del recettore orale della trombopoietina di seconda generazione Doptelet (avatrombopag) sarà presto approvato nell'UE!

L'azienda farmaceutica svedese Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) ha recentemente annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere di revisione positivo, raccomandando l'approvazione per ampliare il campo di applicazione della Doptelet (avatrombopag) per il trattamento Pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica primaria (ITP) che non hanno risposto ad altri trattamenti (come i corticosteroidi). , immunoglobuline). Ora, i pareri di CHMP saranno sottoposti alla Commissione europea (CE) per la revisione, che di solito prende una decisione di revisione finale entro 2 mesi.

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune caratterizzata da un basso numero di piastrine, che porta ad un aumento del rischio di lividi e sanguinamenti. Si stima che 100 persone su un milione abbiano l'ITP e quando i sintomi persistono per più di 12 mesi, la malattia è considerata cronica. L'incidenza dell'ITP primario nella popolazione adulta è di 3,3 ogni 100.000 persone all'anno. Al momento, non esiste una cura per l'ITP. Questi pazienti di solito recidivono dopo aver ricevuto vari trattamenti e hanno ancora bisogno di farmaci per ridurre il rischio di sanguinamento clinico maggiore.

Il principio farmaceutico attivo di Doptelet avatrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina orale di seconda generazione, una volta al giorno (TPO-RA) che può imitare gli effetti di TPO, che è il principale regolatore della normale produzione piastrinica.

Negli Stati Uniti, Doptelet è stato approvato dalla FDA nel maggio 2018 per il trattamento della trombocitopenia in pazienti adulti con malattia epatica cronica (CLD) che hanno intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico. Nel giugno 2019, la FDA ha approvato l'espansione del campo di applicazione di Doptelet per il trattamento della trombocitopenia in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) che non hanno risposto a terapie precedenti. Nell'Unione Europea, Doptelet è stato approvato nel giugno 2019 per il trattamento della trombocitopenia grave in pazienti adulti con CLD che stanno pianificando di sottoporsi a chirurgia invasiva.

Ravi Rao, Chief Medical Officer e Head of Research and Development di SOBI, ha dichiarato: "Questa notizia è un passo importante nel fornire opzioni di trattamento ai pazienti ITP europei. L'opinione positiva odierna di CHMP è un'importante pietra miliare per i pazienti ITP in tutta Europa. Se lo ottieni Con l'approvazione della Commissione Europea, Doptelet fornirà ai pazienti e agli esperti medici un nuovo regime di trattamento orale senza alcuna restrizione sui tipi di cibo.