La FDA statunitense ha concesso a Sanofi la qualifica fast track rilzabrutinib!

Sanofi ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) per il trattamento della trombocitopenia immunitaria (ITP). rilzabrutinib è un inibitore della tirosin chinasi (BTK) di Bruton&orale in fase di sviluppo. Il farmaco ha il potenziale per diventare il primo inibitore della BTK per il trattamento della ITP. Nell'ottobre 2018, la FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a rilzabrutinib per il trattamento della PTI. Dopo i risultati positivi dello studio di fase 1/2, Sanofi ha avviato uno studio clinico di fase 3 per valutare rilzabrutinib per la PTI.

Il farmaco orfano si riferisce ai farmaci utilizzati per la prevenzione, il trattamento e la diagnosi delle malattie rare e le malattie rare sono il termine generale per una classe di malattie con incidenza estremamente bassa, nota anche come" malattie orfane." Negli Stati Uniti, le malattie rare si riferiscono a malattie con meno di 200.000 pazienti. Gli incentivi per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare comprendono vari incentivi per lo sviluppo clinico, come crediti d'imposta relativi ai costi delle sperimentazioni cliniche, riduzioni delle tariffe degli utenti FDA e sperimentazioni cliniche. L'assistenza della FDA&nella progettazione dello studio e nel periodo di 7 anni di esclusiva di mercato per le indicazioni approvate dopo il lancio del farmaco.

Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo e la rapida revisione di farmaci per malattie gravi per far fronte a gravi esigenze mediche insoddisfatte in aree chiave. Ottenere qualifiche accelerate per farmaci sperimentali significa che le aziende farmaceutiche possono interagire con la FDA più frequentemente durante la fase di ricerca e sviluppo. Dopo aver presentato una domanda di marketing, sono idonei per l'approvazione accelerata e la revisione prioritaria se soddisfano gli standard pertinenti. Inoltre, sono idonei anche per la revisione progressiva.

La struttura chimica di rilzabrutinib (fonte immagine: pubchem)

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune rara e grave caratterizzata da distruzione piastrinica immuno-mediata e ridotta produzione di piastrine, con conseguente basso numero di piastrine nel sangue (trombocitopenia) e facile sanguinamento. E hanno un effetto negativo sulla qualità della vita dei pazienti. Per i pazienti con ITP che hanno ricevuto terapia corticosteroidea per recidiva o resistenza, esiste ancora una significativa esigenza medica insoddisfatta di ottenere una remissione rapida e duratura.

Rilzabrutinib è un inibitore della BTK orale, reversibile, covalente, in fase di sviluppo clinico per il trattamento delle malattie immuno-mediate. BTK partecipa alla risposta immunitaria innata e adattativa ed è una molecola segnale per malattie immuno-mediate. I dati della ricerca mostrano che rilzabrutinib può bloccare le cellule immunitarie infiammatorie, eliminare i segnali distruttivi degli autoanticorpi e prevenire la produzione di nuovi autoanticorpi senza impoverire le cellule B. Rilzabrutinib ha il potenziale per mirare alla patogenesi della malattia e non ha dimostrato di alterare l'aggregazione piastrinica. Il significato clinico di questi meccanismi è attualmente in fase di studio e la loro sicurezza ed efficacia non sono state ancora riviste da nessuna agenzia di regolamentazione.

Oltre all'ITP, rilzabrutinib è attualmente in fase 3 di trattamento clinico del pemfigo, una malattia immuno-mediata caratterizzata da vesciche sulla mucosa e sulla pelle. Inoltre, rilzabrutinib ha anche avviato studi clinici di fase 2 per il trattamento delle malattie autoimmuni IgG4.