La FDA statunitense approva la tossina botulinica Botox di AbbVie: il trattamento dell'iperattività neurogenica del detrusore nei bambini!

AbbVie (AbbVie) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il Botox (onabotulinotoxinA) per il trattamento di pazienti pediatrici ≥5 anni con risposta o intolleranza insufficienti ai farmaci anticolinergici. Iperattività detrusore (muscolo vescicale) associata a malattie neurologiche. Questa pietra miliare segna la 12a indicazione terapeutica che il Botox è stato approvato negli Stati Uniti.

Vale la pena ricordare che il Botox è la prima e unica neurotossina approvata per il trattamento di bambini con iperattività neurogenica del detrusore. Ora, per i bambini con iperattività detrusore neurogenica che non hanno una risposta sufficiente ai farmaci anticolinergici, c'è una nuova opzione di trattamento che può essere utilizzata prima dell'intervento chirurgico. Il botox previene selettivamente il rilascio del neurotrasmettitore acetilcolina alla giunzione neuromuscolare bloccando la trasmissione degli impulsi nervosi al muscolo (in questa indicazione, il muscolo vescicale), riducendo temporaneamente la contrazione muscolare.

L'iperattività neurogenica del detrusore si verifica quando il midollo spinale e la vescica non sono in grado di comunicare in modo efficace, il che può essere correlato a malattie neurologiche come spina bifida e lesioni del midollo spinale. Di conseguenza, i muscoli della vescica si contraggono involontariamente, aumentando la pressione nella vescica e riducendo la capacità della vescica, che può causare perdite frequenti e accidentali di urina. Nel corso del tempo, l'aumento della pressione della vescica può anche causare danni alla vescica e ai reni.

Ci sono molte cause di iperattività neurogenica del detrusore nei bambini, come rabdomiosite, lesioni del midollo spinale e spina bifida. Tra questi, la spina bifida è la più comune, colpendo circa 1500-2000 bambini su oltre 4 milioni di bambini nati negli Stati Uniti ogni anno. Oltre il 90% dei pazienti con spina bifida ha sintomi del sistema urinario.

L'approvazione della nuova indicazione si basa sui dati di uno studio randomizzato in fase 3 in doppio cieco. Lo studio è stato condotto su più di 100 bambini con iperattività neurogenica del detrusore, valutato la sicurezza e l'efficacia del Botox e condotto uno studio di estensione a lungo termine. I risultati dello studio di fase 3 hanno mostrato che Botox® 200 unità (non più di 6U / kg) iniettate nel muscolo detrusore possono ridurre gli episodi di incontinenza urinaria diurna, che è l'endpoint primario dello studio, e diminuisce alla 6a settimana (momento principale) Pressione massima della vescica e aumentare la capacità della vescica. Le reazioni avverse più comuni nello studio sono state la batteriuria (20%), l'infezione del tratto urinario (7%), l'urina dei globuli bianchi (7%) ed ematuria (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Senior Vice President e Chief Scientific Officer Mitchell F. Brin, MD, ha dichiarato: "Il botox è la prima iperattività neurogenica del detrusore approvata per un controllo inadeguato delle malattie con farmaci anticolinergici. Neurotossine nei bambini con sintomi gravi. Questa pietra miliare segna la 12a indicazione terapeutica che botox è stato approvato negli Stati Uniti, aggiungendo un altro uso approvato al portafoglio di prodotti pediatrici. Basandoci sulla nostra tradizione di ricerca e sviluppo botox di 30 anni, continuiamo a perseguire senza risposta l'innovazione delle neurotossina per soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte dell'intero campo terapeutico.

Paul F. Austin, MD, direttore del Dipartimento di Urologia Pediatrica del Texas Children's Hospital e professore di urologia al Baylor College of Medicine, ha dichiarato: "Molti bambini con malattie neurologiche sottostanti possono sviluppare danni alla vescica e ai reni nel tempo. Ciò evidenzia l'importanza del trattamento. Nella cura dei bambini con detrusore neurogenico iperattività, ci sforziamo di ridurre la pressione della vescica e aumentare la capacità della vescica. In precedenza, ad eccezione della chirurgia, le opzioni di trattamento erano principalmente limitate ai farmaci anticolinergici, ma a lungo termine L'uso deve essere attentamente considerato. Una gestione efficace dell'iperattività del detrusore neurogenico richiede cure continue e vi è un'elevata necessità insoddisfatta di opzioni di trattamento alternative. Il botox ha dimostrato sicurezza ed efficacia e sarà accettato per i pazienti pediatrici anticolinergici la cui malattia non è adeguatamente gestita dai farmaci energetici alcalini e fornisce una nuova opzione di trattamento.

Botox è stato sviluppato da Allergan (acquisito da AbbVie). L'ingrediente principale del farmaco è la tossina botulinica di tipo A altamente purificata, che è un bloccante della conduzione nervosa utilizzato per trattare i muscoli iperattivi. Il botox è stato approvato per la prima volta nel 1989 per il trattamento dello spasmo facciale e dello strabismo. Nel 2000, è stato approvato per la distonia cervicale, e poi ulteriormente ampliato nel campo della bellezza, tra cui la rimozione delle rughe, il diradamento del viso, l'eliminazione delle linee delle sopracciglia e dei piedi di corvo, ecc. Negli ultimi anni, Botox è stato anche approvato per il trattamento di spasmi degli arti superiori, emicrania cronica, incontinenza urinaria neurogenica, vescica iperattiva, spasmi e grave sudorazione sotto le ascelle (iperidrosi) e altre indicazioni.

Il botox è il primo prodotto al mondo per il trattamento della tossina botulinica di tipo A. Negli Stati Uniti, botox è stato approvato dalla FDA per 12 indicazioni terapeutiche finora. Negli ultimi 30 anni, più di 100 milioni di bottiglie di Botox® e Botox® Cosmetic (Botox A) sono state vendute in tutto il mondo e più di 3.700 articoli sono stati pubblicati su riviste scientifiche e mediche. Botox® Neurotossina è uno dei farmaci più studiati al mondo.