VISEN Pharmaceuticals annuncia l'approvazione della sua applicazione di studio clinico TransCon C-Type Natriuretic Peptide Phase II China

7 gennaio 2021, Shanghai, Cina / VISEN Pharmaceuticals, che si concentra sul trattamento delle malattie endocrine, ha annunciato oggi di aver presentato TransCon CNP (transcon C-type) per l'iniezione alla National Medical Products Administration (NMPA) della Cina. Peptide natriuretico) per la nuova applicazione di studio clinico farmacologico di fase II per i pazienti con acondroplasia (ACH). Lo studio clinico ACcomplisH China sarà presto lanciato in Cina e raggiungerà una partnership con ACcomplisH (un tipo TransCon C sviluppato da Ascendis Pharma). (Gli studi clinici globali di fase II sui peptidi natriuretici) sono sincronizzati a livello globale. TransCon CNP fornisce continuamente CNP attivo per inibire la via di segnalazione del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3) sovraattivata. Viene somministrato una volta alla settimana e viene lentamente rilasciato. È progettato per aiutare i bambini con ACH a ricostruire l'equilibrio della crescita ossea, migliorando e prevenendo le complicanze ACH. TransCon CNP ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e dalla Commissione europea.

I pazienti con acondroplasia affrontano molteplici dilemmi e devono essere risolti

La condroplasia è la statura corta asimmetrica più comune. È causato da una mutazione attivante autosomica dominante nel gene del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3), che porta agli effetti delle vie di segnalazione FGFR3 e CNP. Lo squilibrio è una malattia genetica autosomica dominante. Circa l'80% dei pazienti ha genitori normali e la malattia è causata da una mutazione genica patogena nel neonato [1]. Secondo i dati attualmente noti, l'incidenza di ACH nelle nascite vive è di 1:25.000 [2], colpendo circa 250.000 persone in tutto il mondo [3]. I pazienti di solito hanno arti corti, teste grandi e caratteristiche facciali con fronte prominente e retrazione della faccia media. L'ipotonia durante l'infanzia è una manifestazione tipica. Per età adulta, l'altezza è solo di circa 1,3 metri [4]. Inoltre, L'ACH può anche causare una varietà di gravi complicazioni, tra cui la riduzione del magnum del forame, l'apnea del sonno e le infezioni croniche dell'orecchio, che aumentano il rischio di morte e la scarsa qualità della vita.

Per la maggior parte dei pazienti con ACH, la diagnosi può essere effettuata attraverso risultati clinici e di imaging specifici. Per alcuni pazienti con diagnosi poco chiara o manifestazioni atipiche, la diagnosi può essere confermata dal rilevamento di mutazioni geniche eterozigoti FGFR3. In termini di trattamento, attualmente non ci sono farmaci molto efficaci approvati per il trattamento di ACH2 nel mercato globale. A causa della mancanza di metodi di trattamento fondamentali, al fine di prevenire e controllare una varietà di comorbilità, i pazienti potrebbero doversi sostenere elevate spese mediche, il che comporta un pesante onere per gli individui, le famiglie e il sistema di sicurezza sociale. Poiché i pazienti hanno difficoltà a vivere da soli, difficoltà di istruzione e occupazione, basso reddito e altri fattori, è difficile per loro integrarsi nella società, il che aumenta ulteriormente il peso della vita, il che a sua volta porta alla mancanza di lavoro familiare e all'aumento della spesa per la sicurezza sociale. Pertanto, è urgente accelerare la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci per la causa della malattia per ridurre l'onere per i pazienti, le famiglie e la società.

La ricerca clinica TransCon CNP Phase II è sincronizzata a livello globale, accelerando il processo di sviluppo

Secondo i dati preclinici e clinici, il percorso CNP può promuovere la crescita. L'aumento del CNP può compensare gli effetti delle mutazioni FGFR3, promuovendo così la crescita ossea. Tuttavia, l'emilizione del CNP naturale nell'uomo è breve, solo 2-3 minuti [5], che richiede infusione endovenosa continua, il che rende difficile l'applicazione clinica.

Attualmente, TransCon CNP è l'unico CNP ad azione lunga al mondo che è in fase clinica o di commercializzazione utilizzando la tecnologia brevettata di "Coniugazione transitoria", e la sua emibilità può raggiungere le 120 ore [6]. I risultati degli esperimenti sugli animali mostrano che TransCon CNP può migliorare la crescita ossea dei topi modello di acondroplasia e prevenire la chiusura prematura della cartilagine del forame magnum [7]. I dati dello studio clinico globale di fase I condotti da Ascendis Pharma hanno dimostrato la farmacocinetica e la sicurezza cardiovascolare negli studi preclinici ed è stato ben tollerato. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi o la comparsa di anticorpi anti-CNP [8].

"Il nostro studio ACcomplisH China approvato questa volta in Cina è una parte importante del piano di sviluppo clinico globale. Dopo aver dimostrato e comunicato ripetutamente la sua razionalità e sicurezza, abbiamo ottenuto la nuova approvazione della sperimentazione clinica farmacologica. Questa sarà una parte importante dello sviluppo della cartilagine. Per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione sottocutanea TransCon CNP una volta alla settimana in pazienti con incompletezza, uno studio clinico multi-centro, randomizzato, controllato, di fase II. Il Dr. Jun Yang, Chief Medical Officer di VISEN Pharmaceuticals, ha dichiarato: "Lo scopo principale della ricerca è valutare il trattamento. La sicurezza e il suo effetto sul tasso di crescita annuale a 12 mesi. Accelereremo i progressi della ricerca e dello sviluppo globali garantendo al contempo la sicurezza dei pazienti e la qualità delle sperimentazioni.

VISEN Pharmaceuticals si impegna a "patient first" e promuove il processo di ricerca e sviluppo globale con dati clinici cinesi

Negli ultimi anni, il mio paese ha attribuito grande importanza alla gestione delle malattie rare e ha adottato una serie di misure volte a promuovere lo sviluppo della prevenzione e della cura delle malattie rare. L'articolo 60 del capitolo V della legge di base sull'igiene medica e la promozione della salute promulgata nel 2020 stabilisce chiaramente che il paese istituisce e migliora un sistema clinico di revisione e approvazione dei farmaci orientato alla domanda e sostiene i farmaci urgentemente necessari nella pratica clinica e nella prevenzione e trattamento delle malattie rare e delle principali malattie. La ricerca e la produzione di medicinali per malattie e altri farmaci soddisfano le esigenze di prevenzione e trattamento delle malattie.

"Grazie al supporto del governo e agli sforzi incessanti di molti partner, questo CNP TransCon ha raggiunto uno studio clinico di fase II in Cina in modo sincrono con il mondo. Questo aiuterà più pazienti cinesi ACH a guadagnare potenziale di patogenesi per la prima volta. Trattamento efficace. Inoltre, i dati clinici cinesi serviranno come importante supporto per accelerare il processo globale di ricerca e sviluppo di questo farmaco innovativo, aiutando così i pazienti ACH in tutto il mondo. Lu Anbang, CEO di VISEN Pharmaceuticals, ha sottolineato: "VISEN aderisce all'obiettivo del "paziente prima di tutto". In futuro, continueremo a lavorare attivamente con i partner per aumentare congiuntamente l'attenzione della società sui pazienti affetti da ACH in Cina, accelerare il miglioramento dello status quo della diagnosi e del trattamento ACH in Cina e contribuire alla realizzazione precoce di "Healthy China 2030"!"

Informazioni su VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals si impegna a diventare un esperto nel campo dei trattamenti endocrini, introducendo i principali metodi di trattamento e farmaci al mondo in Cina, sperando di consentire a più pazienti cinesi di beneficiare in precedenza dei piani di trattamento avanzati e affidabili del mondo.

VISEN Pharmaceuticals è stata fondata nel 2018 da un investitore congiunto guidato da Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) e Vivo Capital. Sofinnova Ventures ha partecipato al primo round di investimenti. VISEN Pharmaceuticals Ascendis è autorizzata esclusivamente a sviluppare e promuovere le sue soluzioni di terapia endocrina nella Grande Cina e autorizzata a coprire la Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan.

Informazioni sulla tecnologia TransConTM

TransCon si riferisce a "connessione temporanea" (coniugazione transitoria). La piattaforma tecnologica TransCon sviluppa nuovi piani di trattamento attraverso tecnologie innovative per ottimizzare potenzialmente gli effetti del trattamento, tra cui efficacia, sicurezza e frequenza di dosamento.

La molecola TransCon è composta da tre parti: il prototipo di farmaco non modificato, la molecola portante inerte che protegge il prototipo di farmaco e la struttura di connessione che collega temporaneamente le due. Quando le tre parti sono combinate, la molecola portante può inattivare il prototipo di farmaco e non essere cancellata dal corpo. Quando viene iniettato nel corpo umano, in condizioni fisiologiche di pH e temperatura corporea, il farmaco prototipo attivo e non modificato verrà rilasciato in modo controllato. Poiché il farmaco prototipo non è modificato, il suo meccanismo farmacologico originale può essere mantenuto. La tecnologia TransCon può essere ampiamente applicata a proteine, peptidi o piccole molecole in vari campi terapeutici e può essere applicata sistemicamente o localmente.

Dichiarazione previsione

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sui futuri progressi della ricerca clinica di TransCon CNP, che comportano risultati attesi con rischi e incertezze. Questa affermazione si basa sulle ipotesi e le stime di VISEN Pharmaceuticals ed è soggetta a rischi e incertezze. Tutte le informazioni contenute nel presente comunicato stampa sono disponibili solo alla data del presente comunicato stampa. VISEN Pharmaceuticals dichiara che quando si verificano nuove informazioni, eventi futuri o altre circostanze, la società non ha alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali nel presente comunicato stampa per i motivi di cui sopra.