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Astellas e Minovia Therapeutics hanno recentemente annunciato una cooperazione strategica globale e un accordo di licenza per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi progetti di terapia cellulare per il trattamento delle malattie causate da mitocondri malfunzionanti. Minovia è un'azienda in fase clinica e la prima azienda ad utilizzare la terapia cellulare mitocondriale. Spera di portare terapie che cambiano la vita ai pazienti con malattie mitocondriali. Attraverso la sua piattaforma proprietaria di terapia di potenziamento mitocondriale (MAT), Minovia è in fase di sviluppo clinico C'è un progetto di terapia cellulare autologa in corso in cui MAT è usato per trattare le malattie mitocondriali primarie e secondarie.
Attraverso questa cooperazione strategica, Astellas e Minovia mirano ad accelerare la creazione di un progetto di terapia cellulare mitocondriale allogenica. Le due società studieranno congiuntamente le terapie cellulari candidate nel progetto di terapia cellulare. Queste cellule sono derivate dall'ingegneria genetica proprietaria di Astellas, dalle cellule staminali pluripotenti indotte e migliorate utilizzando la tecnologia della piattaforma MAT proprietaria di Minovia. L'obiettivo di questi progetti è quello di ripristinare i tessuti del paziente trasferendo mitocondri sani, trattando così le malattie causate dalla disfunzione mitocondriale.
Questa collaborazione è essenziale per accelerare lo sviluppo di opzioni di trattamento allogeneico per i pazienti con malattie mitocondriali causate da disfunzione mitocondriale. Secondo i termini dell'accordo, Minovia riceverà un anticipo in contanti di 20 milioni di dollari. Attraverso un progetto di ricerca congiunto con Minovia, se Astellas sviluppa e commercializza candidati alla malattia causati da disfunzione mitocondriale, Minovia ha diritto a ricevere fino a $ 420 milioni in futuri pagamenti per lo sviluppo, la regolamentazione e il commercio da Astellas.
Minovia è un'azienda leader nel campo della terapia cellulare mitocondriale, che utilizza il trasferimento mitocondriale per fornire mitocondri sani alle cellule malate nei pazienti. Minovia ha una piattaforma tecnologica unica chiamata Mitochondrial Enhancement Therapy (MAT). Su questa piattaforma, le cellule del paziente vengono separate, caricate con mitocondri sani ottenuti da donatori sani, e quindi le cellule vengono reinfuse nel corpo del paziente. Minovia sta attualmente utilizzando MAT per la ricerca, lo sviluppo e la ricerca clinica sulle malattie mitocondriali.

Programma MAT
Secondo il sito web di Minovia, la procedura MAT include: (1) la produzione di prodotti mitocondriali qualificati da cellule donatrici sane; (2) mobilitare le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche dei pazienti (HSPC) nel sangue periferico e raccoglierle attraverso l'aferesi; (3) Schermo autologo CD34+HSPC da prodotti aferesici; (4) CD34+HSPC autologo sottoposto a screening è potenziato con mitocondri sani; (5) CD34+HSPC potenziato con mitocondriale viene reinfuso nel sangue del paziente.
Astellas partecipa alla promozione di progetti di terapia cellulare differenziata allogenica e pronta all'uso derivati da cellule staminali pluripotenti attraverso la sua controllata statunitense Astellas Institute for Regenerative Medicine (AIRM) e Universal Cells. A seguito delle recenti acquisizioni di Mitobridge e Nanna Therapeutics, la nuova collaborazione con Minovia espande le capacità di Astellas nella biologia mitocondriale.
Naoki Okamura, Astellas Representative Director, Executive Vice President, Chief Strategy Officer e Chief Financial Officer, ha dichiarato: "Astellas posiziona la biologia mitocondriale come uno degli obiettivi primari della nostra strategia di ricerca e sviluppo per sviluppare applicazioni terapeutiche. Per i pazienti con malattie mitocondriali le cui esigenze mediche non sono soddisfatte. L'obiettivo primario include cecità e rigenerazione, biologia ASIM, biologia mitocondriale, regolazione genica e immuno-oncologia. Tra questi, l'obiettivo della biologia mitocondriale è quello di stabilire una piattaforma di terapia cellulare mitocondriale. Minovia è un pioniere nella terapia cellulare mitocondriale con una tecnologia unica che può migliorare la consegna di mitocondri sani alle cellule del paziente. Questa cooperazione strategica con Minovia accelererà e amplierà le nostre opzioni di trattamento per i pazienti con disfunzione mitocondriale".
La dott.sse Natalie Yivgi Ohana, co-fondatrice e CEO di Minovia, ha dichiarato: "Siamo lieti e onorati di lavorare con Astellas. Condividiamo con Astellas la loro passione per la scienza mitocondriale e il loro apprezzamento per i pazienti che hanno bisogno di nuove terapie. Impegno. Mentre Minovia continua a sviluppare terapie di potenziamento mitocondriale, riteniamo che questa partnership sia essenziale per accelerare lo sviluppo di trattamenti cellulari allogenici pronti all'uso per i pazienti con malattie mitocondriali causate da disfunzione mitocondriale".