Clofenac meglumine soft capsule rompendo la difficile situazione di nessun farmaco disponibile per i pazienti ATTR-PN in Cina

Di recente sono stati annunciati ufficialmente i vincitori del Galen Award 2020. La capsula molle meglumina di Pfizer&per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR-PN) ha vinto il" most Il Galen Award è riconosciuto come il più alto riconoscimento nell'industria farmaceutica e biomedica. Mira a lodare i contributi eccezionali della ricerca e innovazione medica e scientifica nel campo della ricerca e dell'innovazione. È noto come" Premio Nobel nell'industria farmaceutica." Si dice che il premio abbia un meccanismo di selezione estremamente rigoroso, con un'enfasi particolare sull'originalità e la svolta del prodotto. Se sono state apportate innovazioni eccezionali per migliorare la salute umana è il criterio di selezione più importante per il Galen Award, ed è il clofenac L'innovazione rivoluzionaria riconosciuta delle capsule molli meglumine sta estendendo la durata della vita dei pazienti ATTR-PN in Cina e migliorando la loro qualità di vita.

Primo e unico farmaco innovativo ATTR-PN approvato dalla Cina GG

GG quot; Se sei malato, devi prendere medicine." Questa barzelletta su Internet viene utilizzata nei pazienti domestici con polineuropatia da amiloidosi da transtiretina (ATTR-PN), ma è come una maledizione difficile da spezzare. Per molto tempo, i pazienti ATTR-PN Di fronte al dilemma di nessuna medicina disponibile, le cose hanno inaugurato una svolta fino a febbraio di quest'anno.

Il 5 febbraio 2020 è un giorno insolito per la maggior parte delle persone. Tuttavia, per il signor Ji di 65 anni, ha un significato estremamente speciale, perché in questo giorno, l'azienda farmaceutica di fama mondiale Pfizer La preparazione orale dello stabilizzatore della transtiretina dell'azienda' clorfenaconazolo meglumina capsula molle è stata ufficialmente approvata dalla National Medical Products Administration per il trattamento dei pazienti adulti sintomatici di stadio I ATTR-PN. Questo è il primo e unico obiettivo in Cina. L'innovativo farmaco approvato per la commercializzazione della malattia colma il vuoto in cui non esiste un farmaco efficace nel campo del trattamento ATTR-PN. Il signor Ji ha descritto la buona notizia come una luce, che illumina la strada lunga e buia su cui ha lottato per tre anni.

Tre anni fa, dopo essersi trasferito in diversi grandi ospedali terziari, al signor Ji è stata finalmente diagnosticata la polineuropatia da amiloidosi da transtiretina, o ATTR-PN in breve. La patogenesi della malattia era dovuta alla transtiretina (TTR) IV. L'instabilità aggregata porta al ripiegamento errato dei monomeri e alla deposizione anormale di amiloide, che si manifesta principalmente come una disfunzione neurologica simmetrica che progredisce dall'estremità distale dell'arto all'estremità prossimale, che può coinvolgere i nervi motori, sensoriali e autonomici, ed è accompagnata da cuore, danni ad altri organi come reni e occhi. A causa di fattori come la scarsa consapevolezza dell'ATTR-PN e la scarsa specificità dei sintomi clinici, è facile ricevere una diagnosi errata e ritardare.

Prima della comparsa delle capsule molli di clofenac meglumine, non esisteva alcun farmaco approvato per il trattamento dell'ATTR-PN nel mondo. Le opzioni di trattamento disponibili erano solo un trattamento sintomatico. A causa della mancanza di opzioni di trattamento mirate, la prognosi dei pazienti non era ideale. Ed è proprio quando non è disponibile alcuna medicina, il signor Ji ha lottato per tre anni sulla via della ricerca di cure mediche dopo l'inizio della malattia. Nelle sue parole:" Perché non c'è controllo della droga, ogni giorno di questi tre anni è come camminare sulla punta di un coltello, molto senza speranza." Il mercato delle capsule molli di clofenac meglumine è un ATTR come il signor Ji - i pazienti con PN portano speranza.

È il primo lotto di nuovi farmaci d'oltremare necessari dal punto di vista clinico

Fino ad ora, non ci sono statistiche esatte sui pazienti ATTR-PN. Tuttavia, negli ultimi anni, ci sono stati casi di ATTR-PN in neurologia, oftalmologia e cardiologia in diverse regioni della Cina. Con la grave situazione di diagnosi clinica, già nel 2018 Il 1 ° novembre 2015, le capsule molli di clofenac meglumine sono state incluse nel" First Batch of Clinically Needed Overseas New Drugs" elenco. L'elenco è principalmente per la prevenzione e il trattamento di persone gravemente pericolose per la vita o che incidono gravemente sulla qualità della vita. E non esistono cure efficaci o nuovi farmaci con evidenti vantaggi clinici. Grazie alla politica di revisione e approvazione accelerata del governo cinese sulla lista, il meglumine chlorfenac è ​​stato approvato in Cina, offrendo ai pazienti cinesi con ATTR-PN un piano di trattamento preciso e mirato.

Negli ultimi anni, poiché le autorità cinesi di regolamentazione dei farmaci hanno prestato sempre più attenzione allo sviluppo dell'industria biofarmaceutica, stabilito un meccanismo di revisione prioritaria e creato un canale verde per l'approvazione, il lancio di farmaci, in particolare l'approvazione di farmaci innovativi, è continuare ad accelerare, consentendo a più pazienti cinesi di beneficiare e godere degli stessi trattamenti avanzati e innovativi di altri pazienti nel mondo. In questa fase, ci sono ancora molte esigenze dei pazienti nel campo del trattamento che non sono state soddisfatte. Pertanto, non vediamo l'ora di aziende farmaceutiche più innovative con un senso di responsabilità sociale d'impresa in futuro per accelerare l'introduzione di farmaci più clinicamente necessari in Cina e collaborare con i dipartimenti governativi e tutti i ceti sociali stanno lavorando insieme per esplorare una migliore accessibilità ai farmaci programmi, di cui beneficeranno molti pazienti cinesi.