CStone Pharmaceuticals ottiene l'approvazione della FDA per la nuova indicazione di Avatinib

Avapritinib, che è stato appena approvato per la commercializzazione in Cina nel marzo di quest'anno, ha ricevuto oggi buone notizie dagli Stati Uniti. La FDA ha approvato il prodotto per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata (SM avanzata). ) Pazienti adulti, inclusi SM aggressivo (ASM), SM con tumori ematologici (SM-AHN) e leucemia mastocitaria (MCL). Questa è anche la prima terapia di precisione al mondo' mirata specificamente ai principali geni guida della malattia. Ha mostrato risposte cliniche durature, inclusa la remissione completa, in pazienti con o senza pre-trattamento.

CStone Pharmaceuticals ha l'autorizzazione esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di avatinib nella regione della Grande Cina. Il 29 marzo di quest'anno, la National Medical Products Administration (NMPA) della Cina ha approvato avatinib come farmaco mirato di precisione per i tumori stromali gastrointestinali (GIST) da commercializzare in Cina. Avatinib è stato anche il primo farmaco approvato in Cina. I farmaci per il trattamento di precisione per il GIST mutante dell'esone 18 di PDGFRA hanno segnato anche l'ingresso di una nuova era di terapia di precisione basata sui geni driver nel trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST). Si ritiene che CStone Pharmaceuticals porterà le nuove indicazioni approvate dagli Stati Uniti questa volta ai pazienti domestici il più rapidamente possibile.

L'indicazione SM approvata dalla FDA questa volta è una malattia rara del sistema sanguigno. È una malattia clonale eterogenea caratterizzata da una proliferazione anormale di mastociti in uno o più tessuti ad eccezione della pelle, che può portare a mastociti eccessivi. Produzione e accumulo di mastociti nel midollo osseo e in altri organi, portando a una serie di gravi complicazioni come debolezza, disfunzione d'organo e insufficienza.

Resta inteso che la mastocitosi sistemica avanzata comprende tre sottotipi di mastocitosi aggressiva (ASM), mastocitosi con tumori ematologici correlati (SM-AHN) e leucemia mastocitaria (MCL). I pazienti con MS avanzata hanno ancora una prognosi sfavorevole dopo il trattamento. Prendendo come esempio i pazienti con MCL, la sopravvivenza globale mediana è inferiore a 6 mesi e le opzioni di trattamento sono limitate. In Cina non esistono farmaci terapeutici approvati. Resta inteso che non vi è stata alcuna ricerca clinica su nuovi farmaci per l'iperplasia dei mastociti e nessun farmaco terapeutico approvato a livello nazionale. La strada per la diagnosi dei pazienti è spesso difficile e tortuosa e la mancanza di opzioni di trattamento pone ulteriormente i pazienti di fronte a un dilemma.

Quasi tutti i casi di SM sono causati dalla mutazione KIT D816V, quindi la scelta di un trattamento a base di inibitori del kit è diventata la prima scelta. Avatinib è un inibitore di tipo 1 che agisce sulla conformazione dell'attivazione della chinasi. Può inibire una varietà di protein chinasi portatrici di mutazioni genetiche KIT e PDGFRA. Per le mutazioni KIT e PDGFRA (comprese le mutazioni KIT D816V, PDGFRα D842V e KIT esone 17) hanno mostrato una buona tolleranza e un effetto curativo forte e preciso.

Secondo l'ultima analisi dei dati clinici, i pazienti affetti da SM possono avere una remissione duratura diAvapritinibe sono ben tollerati. PerchéAvapritinibpuò mirare selettivamente alle mutazioni genetiche guida della malattia. Il farmaco ha il potenziale per cambiare radicalmente le prospettive di trattamento dei pazienti con SM avanzata.

Secondo i dati dello studio clinico di fase 1 EXPLORER e dello studio clinico di fase 2 PATHFINDER, la FDA statunitense ha concesso la piena approvazione ad avatinib per l'uso in pazienti adulti con SM avanzata. Ha dimostrato un'efficacia clinica di lunga durata nei pazienti con SM avanzato con diversi sottotipi di malattia. Tra i 53 pazienti valutabili con un periodo di follow-up mediano di 11,6 mesi, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 57% (95% CI: 42%, 70%) e il tasso di risposta completa/risposta ematologica completa è stato del 28% . La durata mediana della remissione è stata di 38,3 mesi.

Jeff Albers, CEO di Blueprint Medicines, si baserà su questi progressi e porterà i benefici del trattamento di precisione a una gamma più ampia di pazienti attraverso studi clinici su pazienti con mastocitosi sistemica non avanzata.

Attualmente, Avatinib è stato commercializzato con successo e CStone Pharmaceuticals ha firmato accordi di cooperazione strategica con partner come Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., ecc. ., per migliorare notevolmente l'accesso dei pazienti ai farmaci. Necessità urgenti in termini di disponibilità, accessibilità ai pagamenti, ecc. Entro un mese circa dall'approvazione, avatinib ha ricevuto il primo lotto di prescrizioni contemporaneamente in quasi 30 ospedali tra cui l'ospedale oncologico dell'Università di Pechino, l'ospedale popolare dell'Università di Pechino e l'affiliato all'ospedale Renji alla Scuola di Medicina dell'Università Jiaotong di Shanghai. Fornisce ufficialmente medicinali a più di 50 ospedali e farmacie extraospedaliere in molte province e città del paese.