La FDA approva il primo nuovo farmaco orale per la nefrite del lupus

Il 22 gennaio, Aurinia Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha approvato l'elenco di Lupkynis (voclosporin), combinato con la terapia immunosoppressiva per il trattamento della nefrite del lupus attivo adulto (LN). Lupkynis è il primo trattamento orale per lupus nefrite approvato dalla FDA.

La fuciclosporina è un analogo della ciclosporina. Dopo la modifica strutturale, l'attività viene aumentata di 3-4 volte e i relativi metaboliti vengono cancellati più velocemente, il che rende la relazione PK / PD più facile da prevedere. Rispetto alla ciclosporina, la ciclosporina ha anche i vantaggi di un minore impatto su colesterolo e trigliceridi e di un minor rischio di diabete.

Nello studio clinico chiave di fase III, la percentuale di pazienti che ricevono voclosporina combinata con terapia standard (SoC) per ottenere la remissione renale completa alla settimana 52 era quasi il doppio di quella del gruppo di terapia standard (40,8% vs 22,5%) e la creatinina proteica delle urine Il tasso di diminuzione del rapporto (UPCR) era il doppio di quello del gruppo di controllo. L'UPCR è un metodo standard utilizzato per monitorare i livelli proteici nel rene. L'intervento precoce e la remissione renale possono migliorare la prognosi a lungo termine e prevenire danni renali irreversibili.

Il più comune (> 3%) le reazioni avverse sono diminuzione del tasso di filtrazione glomerulare, ipertensione, diarrea, mal di testa, anemia, tosse, infezione del tratto urinario, dolore epigastrico, indigestione, perdita di capelli, insufficienza renale, dolore addominale, cavità orale Ulcere, affaticamento, tremori, lesione renale acuta e perdita di appetito.

La nefrite del lupus è una delle complicanze più gravi del lupus eritematoso sistemico (LES). Se scarsamente controllato, può causare danni renali permanenti e irreversibili, aumentando significativamente il rischio di insufficienza renale, eventi cardiovascolari e morte. Ci sono circa 200.000-300.000 pazienti affetti da LES negli Stati Uniti, di cui 1/3 è progredito in LN al momento della diagnosi. Rispetto ai caucasici, i pazienti neri e asiatici con LES hanno un rischio di quattro volte di sviluppare LN. Anche i neri e gli ispanici con LES tendono a sviluppare LN prima e hanno risultati più poveri.

LN è sempre mancato di farmaci efficaci per il trattamento. Il 17 dicembre 2020, GSK ha sviluppato una nuova indicazione per il belyumumab per i pazienti affetti da LN che stanno ricevendo terapie standard. È il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della nefrite del lupus. La fuciclosporina è la prima terapia orale approvata dalla FDA specificamente per il trattamento della LN.