Il farmaco oncologico Jazz Rylaze è approvato dalla FDA per il trattamento di LLA e LBL

Pochi giorni fa, Rylaze, un farmaco oncologico di Jazz Pharmaceuticals, è stato approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 mese che sono allergici all'asparaginasi derivata da E. coli e che hanno sviluppato leucemia linfoblastica acuta (LLA) o linfa linfoblastica. Per i pazienti adulti con tumori (LBL), il farmaco è approvato come componente di un regime di chemioterapia multi-farmaco.

Circa 5.700 pazienti sviluppano LLA negli Stati Uniti ogni anno e circa la metà di loro sono bambini. Si stima che il 20% dei pazienti sia allergico all'asparaginasi standard derivata da E. coli e il trattamento clinico richiede sostituti che possono essere tollerati dal corpo di questo tipo di paziente. Secondo la FDA, c'è stata una mancanza di terapie alternative nel mondo per molti anni. Jazz Pharmaceuticals è il primo farmaco approvato dall'agenzia. Il farmaco può essere utilizzato in pazienti con ipersensibilità all'asparaginasi derivata da E. coli, che è un linfoide acuto Parte integrante del regime chemioterapico per la leucemia cellulare (LLA). Rylaze fornisce una scelta significativa per questi pazienti.

Rylaze è stato approvato sulla base dei dati parziali dello studio di fase II dello studio di fase II/III, che ha valutato diversi regimi di dosaggio del farmaco. Lo studio di fase II sta studiando la somministrazione intramuscolare (IM) e la parte di fase III valuterà l'efficacia della somministrazione endovenosa di farmaci. Il Centro di eccellenza oncologica della FDA ha dichiarato in un comunicato stampa: "Questa approvazione può fornire una componente chiave di trattamenti potenzialmente curativi per bambini e pazienti adulti con questo tipo di leucemia, portando soluzioni alternative da fonti sostenibili".

Il farmaco è stato designato dalla FDA come farmaco per malattie rare per il trattamento di LLA / LBL nel giugno 2021. Dopo che il BLA del farmaco è stato approvato, il farmaco ha aderito al programma Real-time Oncology Review (RTOR) per la revisione, che è un'iniziativa del Centro di eccellenza oncologica della FDA per fornire ai pazienti trattamenti antitumorali sicuri ed efficaci. Secondo Jazz Pharmaceuticals, il farmaco è l'unico prodotto per il trattamento dell'erwinia asparaginasi ricombinante in grado di mantenere livelli clinicamente significativi di attività dell'asparaginasi per tutto il periodo di trattamento. L'azienda prevede che questo nuovo trattamento sarà disponibile a metà luglio.

Il farmaco è stato valutato in uno studio su 102 pazienti allergici o inattivati silenziosamente all'asparaginasi derivata da E. coli. L'indicatore principale del test è se il paziente ha raggiunto e mantenuto un certo livello di attività dell'asparaginasi. Lo studio ha rilevato che dopo che la dose raccomandata di 25 mg/m² è stata iniettata per via intramuscolare ogni 48 ore, il livello target di attività dell'asparaginasi è stato raggiunto nel 94% dei pazienti.

Le reazioni avverse più comuni del farmaco includono ipersensibilità, tossicità pancreatica, trombosi, sanguinamento e tossicità epatica. Un'analisi retrospettiva dei dati del Pediatric Oncology Group di oltre 8.000 pazienti ha rilevato che se questi pazienti sono ad alto rischio o a rischio standard, i primi soccorritori lenti, a causa della tossicità correlata al farmaco, i risultati di sopravvivenza dei pazienti che alla fine non hanno ricevuto un ciclo completo di trattamento Si è verificata una riduzione significativa.

Dopo l'approvazione, Jazz ha dichiarato che continuerà a collaborare con la FDA e presenterà ulteriori dati per l'intera coorte di pazienti per valutare la somministrazione intramuscolare di Rylaze e altre misure di somministrazione.