Nefecon (budesonide) ha chiesto di essere inserito nell'elenco nell'UE: ha il potenziale per la correzione della malattia!

La società biofarmaceutica svedese Calliditas Therapeutics ha recentemente annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di Nefecon' (Budesonide) e ha concesso una valutazione accelerata, che è un nuovo tipo di budesonide Preparazione orale, il farmaco è un down-regulator di IgA1, che tratta la nefropatia da IgA primaria (IgAN) mediante una down-regulation mirata di IgA1. Attualmente, Nefecon è anche sottoposto a revisione prioritaria da parte della FDA statunitense e l'agenzia prenderà una decisione di revisione prima del 15 settembre 2021.

Se approvato, Nefecon diventerà la prima terapia specificamente progettata e approvata per il trattamento dell'IgAN, con potenziale di correzione della malattia. Dopo l'approvazione, Calliditas intende commercializzare in modo indipendente Nefecon negli Stati Uniti e il farmaco dovrebbe essere sul mercato in Europa nella prima metà del 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO di Calliditas, ha dichiarato:"L'accettazione di Nefecon MAA da parte dell'EMA è un passo importante nei nostri sforzi per portare il primo farmaco approvato ai pazienti con IgAN. Non vediamo l'ora di lavorare con EMA e l'obiettivo è essere nel primo trimestre del 2022. Ottenuta l'approvazione per Nefecon."

Nefecon è una preparazione orale brevettata contenente un potente e noto principio attivo, budesonide, a rilascio mirato. Secondo il principale modello di patogenesi, la preparazione è progettata per fornire farmaci al cerotto di Peyer's nell'intestino tenue inferiore dove ha avuto origine la malattia. Nefecon deriva dalla tecnologia TARGIT, che consente alle sostanze di passare attraverso lo stomaco e l'intestino senza essere assorbite e possono essere rilasciate solo a impulsi quando raggiungono la parte inferiore dell'intestino tenue.

Come mostrato nell'ampio studio di Fase 2b completato da Calliditas, la combinazione di dose e profilo di rilascio ottimizzato è efficace per i pazienti con IgAN. Oltre agli effetti locali efficaci, un altro vantaggio dell'utilizzo di questo principio attivo è la sua bassa biodisponibilità, ovvero circa il 90% del principio attivo viene inattivato nel fegato prima di raggiungere la circolazione sistemica. Ciò significa che i farmaci ad alta concentrazione possono essere applicati localmente dove necessario, ma l'esposizione sistemica e gli effetti collaterali sono molto limitati.

Risultati della sperimentazione clinica NefIgArd parte A

Calliditas è l'unica azienda che ha ottenuto dati positivi in ​​studi clinici di fase 2b e fase 3 randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo di IgAN. Entrambi gli studi hanno raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave.

La richiesta di Nefecon MAA si basa sui dati positivi della parte A dello studio chiave di fase 3 di NefIgArd. Questo è uno studio multicentrico internazionale randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Nefecon e placebo in 200 pazienti adulti con IgAN. Come accennato in precedenza, rispetto al placebo, lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione della proteinuria e ha mostrato che l'eGFR era stabile a 9 mesi.

Le informazioni presentate includono anche i dati clinici dello studio NEFIGAN di Fase 2, che ha raggiunto anche gli endpoint primari e secondari dello studio NefIgArd. Entrambi gli studi hanno mostrato che Nefecon era generalmente ben tollerato e che i risultati dei due gruppi avevano una sicurezza simile.