Novartis Kymriah approvato: trattamento di 2 tipi di neoplasie maligne b-cell!

Novartis ha recentemente annunciato che, nell'ambito del nuovo quadro normativo per i prodotti per la terapia cellulare, tissutale e genica (CTGTP), la Health Sciences Authority di Singapore (HSA) ha approvato Kymriah (tisagenlecleucel) come prima terapia commercializzata della cellula T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) di Singapore.

Kymriah è una terapia cellulare immunitaria a cellule T autologhe geneticamente modificata diretta dal CD19. È stato approvato per il trattamento di due tumori mortali. Le opzioni terapeutiche per questi due tumori sono limitate e la prognosi è stata storicamente scarsa. Urgente bisogno di terapia.

A differenza delle piccole molecole convenzionali o delle terapie biologiche, la terapia cellulare CAR-T è un prodotto di terapia cellulare T vivo. Il principio di Kymriah è quello di modificare geneticamente le cellule T del paziente per esprimere un recettore dell'antigene chimerico (CAR) progettato per colpire l'antigene CD19, che è una proteina antigene espressa sulla superficie di una varietà di cellule tumorali del sangue, tra cui cellule B Linfoma e cellule leucemie.

HSA ha approvato Kymriah: (1) per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B (ALL) bambini e giovani adulti con refrattario, ricaduta dopo il trapianto, seconda o multipla ricaduta da 2 a 25 anni; (2) È usato per trattare pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo aver ricevuto 2 o più terapie sistemiche.

Questa approvazione si basa sulla revisione di due studi clinici CAR-T registrati a livello globale, JULIET ed ELIANA. In questi studi, Kymriah ha dimostrato tassi di risposta forti e duraturi e una sicurezza costante in due popolazioni di pazienti difficili da trattare.

Kymriah è un metodo di trattamento personalizzato che modifica le cellule T del paziente per combattere e uccidere le cellule tumorali. Portare questo trattamento nuovo e innovativo a Singapore richiede la cooperazione di molte parti interessate del sistema sanitario. Ciò include l'ottenimento di approvazioni normative, la convalida e la formazione di centri di trattamento qualificati per indicazioni appropriate e l'integrazione di sistemi di erogazione per trattamenti personalizzati che prima non esistevano per garantire la consegna sicura e senza soluzione di continuità di Kymriah ai pazienti.

Singapore General Hospital (SGH) è il primo centro di trattamento Kymriah nel sud-est asiatico ad essere messo in funzione per il trattamento di r / r DLBCL adulto e giovani pazienti adulti r / r B-cell ALL. Novartis sta attualmente discutendo con il National University Hospital di Singapore (NUH) per espandere la possibilità di utilizzare Kymriah per adulti r / r DLBCL e bambini e giovani pazienti adulti r / r B-cell ALL.

Il professor William Hwang, direttore medico del National Cancer Center di Singapore, ha dichiarato: "La terapia CAR-T è un importante progresso nelle strategie di immunoterapia e un importante progresso nel trattamento del cancro individualizzato. Questa terapia ha mostrato grandi promesse come terapia salvavita. prospettive, e porta nuova speranza per i pazienti con cancro del sangue.