L'agonista del recettore κ degli oppioidi (KOR) Korsuva riceve una revisione prioritaria dalla FDA degli Stati Uniti!

Cara Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove sostanze chimiche volte ad alleviare il prurito mirando selettivamente ai recettori oppioidi kappa periferici (KOR). Recentemente, l'azienda e il suo partner Vifor Pharma hanno annunciato congiuntamente che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) per l'iniezione di Korsuva (CR845, difelikefalin) e ha concesso la revisione prioritaria, il farmaco per il trattamento dell'emodialisi Il prurito del paziente&è da moderato a grave.

Se approvato, Korsuva sarà il primo trattamento per il trattamento del prurito da moderato a grave nei pazienti in emodialisi. In precedenza, la FDA ha concesso a Korsuva una designazione di farmaco rivoluzionario (BTD) per il trattamento di questa indicazione. La FDA ha designato il" Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA) data obiettivo il 23 agosto 2021. La FDA ha dichiarato che attualmente non prevede di convocare una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda.

Il prurito correlato alla malattia renale cronica (CKD-aP) è una malattia che si verifica in pazienti con malattia renale cronica sottoposti a emodialisi. Molti pazienti in dialisi (60-70%) avvertiranno prurito e il 30-40% dei casi viene segnalato come moderato o grave.

L'ingrediente farmaceutico attivo di Korsuva è la difelikefalina, un agonista KOR di prima classe che agisce sul sistema nervoso periferico umano e su alcune cellule immunitarie.

La struttura chimica della difelikefalin (fonte dell'immagine: medkoo.com)

Korsuva NDA si basa su dati positivi di due studi clinici chiave di Fase 3, tra cui lo studio KALM-1 e lo studio globale KALM-2 condotto negli Stati Uniti, oltre a dati di supporto da altri 32 studi clinici. Negli studi clinici di fase 3, i pazienti in emodialisi con CKD-aP da moderata a grave, dopo aver ricevuto l'iniezione di Korsuva, hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nell'intensità del prurito e negli indicatori della qualità della vita.

Il dottor Derek Chalmers, Presidente e CEO di Cara Therapeutics, ha dichiarato:" La FDA ha accettato l'NDA per le iniezioni di Korsuva e ha concesso una revisione prioritaria. Questa è una tappa importante per i pazienti in terapia e in emodialisi con prurito intrattabile. Korsuva ha il potenziale per cambiare radicalmente il modello di trattamento per questo grave bisogno insoddisfatto. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA durante il processo di revisione e, insieme al nostro partner commerciale Vifor Pharma, continueremo a concentrarci sulla preparazione per il lancio dell'iniezione Korsuva negli Stati Uniti."

Il prurito cronico associato a malattia renale (CKD-aP) è un prurito refrattario a tutto il corpo, che si verifica frequentemente e intensamente nei pazienti con malattia renale cronica sottoposti a dialisi. È stato anche segnalato prurito in pazienti con insufficienza renale cronica in stadio III-V senza dialisi. Studi completi, longitudinali e multinazionali stimano che la prevalenza ponderata di CKD-aP nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD) è di circa il 40% e circa il 25% dei pazienti riferisce un forte prurito.

La maggior parte dei pazienti in dialisi (circa dal 60% al 70%) riferisce prurito, di cui il 30% al 40% riferisce prurito moderato o grave. Gli ultimi dati dell'ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) mostrano che tra i pazienti con prurito, circa il 59% dei pazienti presenterà sintomi ogni giorno o quasi ogni giorno per più di un anno. In considerazione della sua relazione con CKD / ESRD, la maggior parte dei pazienti presenterà sintomi che durano mesi o anni e gli attuali farmaci antipruriginosi, come antistaminici e corticosteroidi, non possono fornire un sollievo coerente e adeguato. È stato ripetutamente dimostrato che il prurito cronico da moderato a grave riduce direttamente la qualità della vita, causa sintomi che compromettono la qualità della vita (come la scarsa qualità del sonno) e sono associati alla depressione. La CKD-aP è anche un predittore indipendente di mortalità nei pazienti in emodialisi, che è principalmente correlata all'aumento del rischio di infiammazione e infezione.