Il recettore periferico κ oppioidi (KOR) agonista Korsuva (difelikefalin) si applica per l'elenco!

Cara Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove sostanze chimiche che mirano ad alleviare il prurito prendendo di mira selettivamente i recettori degli oppioidi kappa periferici (KOR). Recentemente, la società ha annunciato di aver presentato una nuova domanda di farmaco (NDA) per l'iniezione di Korsuva (CR845, difelikefalin) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento del prurito da moderato a grave nei pazienti con emodialisi. In precedenza, la FDA ha concesso a Korsuva una designazione di farmaco rivoluzionaria (BTD) per questa indicazione. Cara Therapeutics ha chiesto alla FDA di condurre una revisione prioritaria della NDA. Se approvato, il suo ciclo di revisione sarà abbreviato di 4 mesi rispetto alle revisioni regolari.

Il prurito cronico associato alla malattia renale (CKD-aP) è una malattia che si verifica in pazienti con malattia renale cronica sottoposta a emodialisi. Molti pazienti con dialisi (60-70%) prurito e il 30-40% dei casi sono segnalati come moderati o gravi.

Il principio attivo farmaceutico di Korsuva è la difelikefalina, che è un agonista KOR di prima classe che agisce sul sistema nervoso periferico umano e su alcune cellule immunitarie.

La struttura chimica della difelikefalina (fonte d'immagine: medkoo.com)

La NDA si basa sui dati positivi di due studi clinici chiave di fase 3, tra cui lo studio KALM-1 e lo studio globale KALM-2 condotto negli Stati Uniti, nonché sui dati di supporto di altri 32 studi clinici. Negli studi clinici di fase 3, i pazienti con emodialisi con CKD-aP da moderato a grave, dopo aver ricevuto l'iniezione di Korsuva, hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nell'intensità del prurito e negli indicatori di qualità della vita.

Derek Chalmers, Presidente e CEO di Cara Therapeutics, ha dichiarato: "La presentazione della NDA di iniezione Korsuva segna un'importante pietra miliare per i pazienti con Cara ed emodialisi con prurito intrattabile. Vorrei ringraziare tutto il team Cara per i loro incessanti sforzi. Scoperta, sviluppo e completamento internamente di presentazioni NDA, nonché pazienti, ricercatori e personale sul campo che partecipano a studi clinici. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA durante il processo di revisione e continuare a concentrarci su Korsuva insieme al nostro partner commerciale Vifor Pharma Preparations per il lancio dell'iniezione negli Stati Uniti.

Il prurito cronico associato alla malattia renale (CKD-aP) è un prurito generalizzato refrattario, che si verifica frequentemente e intensamente in pazienti con malattia renale cronica sottoposta a dialisi. Prurito è stato riportato anche in pazienti con CKD stadio III-V senza dialisi. Studi completi, longitudinali e multinazionali stimano che la prevalenza ponderata di CKD-aP nei pazienti con malattia renale allo stadio finale (ESRD) sia di circa il 40%, e circa il 25% dei pazienti segnala un forte prurito.

La maggior parte dei pazienti con dialisi (dal 60% al 70% circa) rapporto prurito, di cui dal 30% al 40% riportano prurito moderato o grave. Gli ultimi dati dell'ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) mostrano che tra i pazienti con prurito, circa il 59% dei pazienti sviluppa sintomi ogni giorno o quasi ogni giorno per più di un anno. In considerazione della sua relazione con CKD / ESRD, la maggior parte dei pazienti avrà sintomi che durano mesi o anni. Gli attuali farmaci antipruritici, come antistaminici e corticosteroidi, non possono fornire un sollievo coerente e adeguato. Il prurito cronico da moderato a grave ha ripetutamente dimostrato di ridurre direttamente la qualità della vita, causare sintomi che compromettono la qualità della vita (come la scarsa qualità del sonno) e sono associati alla depressione. CKD-aP è anche un predittore indipendente della mortalità nei pazienti con emodialisi, che è principalmente correlato all'aumento del rischio di infiammazione e infezione.