Reblozyl richiede indicazioni estese negli Stati Uniti e in Europa: trattamento della -talassemia trasfusione-indipendente!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di licenza supplementare per prodotto biologico (sBLA) Reblozyl's (luspatercept-aamt) e ha concesso una revisione prioritaria: il farmaco è un agente di maturazione dei globuli rossi (EMA) first-in-class), utilizzato per pazienti adulti -talassemia (β-talassemia) non dipendenti da trasfusione (NTD) per il trattamento dell'anemia. La FDA ha fissato la data target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) della sBLA al 27 marzo 2022. Inoltre, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato una domanda di modifica di Classe II per Reblozyl per il trattamento dell'anemia negli adulti pazienti con NTDβ talassemia.

NTD beta talassemia è un termine usato per descrivere i pazienti che non richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (RBC) per tutta la vita per mantenere la sopravvivenza, sebbene possano richiedere trasfusioni occasionali o leggermente frequenti, di solito entro un periodo di tempo prescritto. I pazienti con NTD beta talassemia sperimenteranno anemia cronica e sovraccarico di ferro, che può portare a una serie di complicazioni cliniche e sono necessarie opzioni di trattamento urgenti. I dati degli studi clinici mostrano che nei pazienti adulti con NTD β talassemia, indipendentemente dal livello di emoglobina basale, Reblozyl può aumentare il livello di emoglobina del paziente&e migliorare la qualità della vita del paziente.

Reblozyl è stato originariamente sviluppato da BMS e Acceleron Pharmaceuticals. Dopo che Merck ha recentemente completato l'acquisizione di Acceleron per 11,5 miliardi di dollari, Reblozyl è ora sviluppato e commercializzato congiuntamente da BMS e Merck. Reblozyl è il primo agente di maturazione dei globuli rossi (EMA) ad essere utilizzato per il trattamento della -talassemia e dell'anemia correlata alla sindrome mielodisplastica (MSD) a rischio molto basso/basso/medio con l'approvazione normativa. Tra i gruppi di pazienti idonei, Reblozyl rappresenta un'importante categoria di trattamento. Va sottolineato che nei pazienti che necessitano di correggere immediatamente l'anemia, Reblozyl non è adatto come sostituto della trasfusione di globuli rossi.

L'ingrediente farmaceutico attivo di Reblozyl è luspatercept, che è un agente di maturazione dei globuli rossi (EMA) di prima classe in grado di regolare la maturazione dei globuli rossi tardivi. Luspatercept è una proteina di fusione solubile, che è formata dalla fusione del dominio Fc dell'IgG1 umana e del dominio extracellulare del recettore Activin IIB (ActRIIB). Come trappola del ligando, può regolare la maturazione tardiva dei globuli rossi attraverso un legame mirato. La superfamiglia del fattore di crescita trasformante (TGF)-β di ligandi specifici riduce l'attivazione della via di segnalazione Smad2/3, migliora la generazione di globuli rossi non validi, promuove la maturazione dei globuli rossi tardivi dei globuli rossi e aumenta i livelli di emoglobina.

Le applicazioni di modifica di Reblozyl sBLA e di Classe II si basano sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio cardine di Fase 2 BEYOND. Lo studio è stato condotto su pazienti adulti con NTD beta talassemia e ha valutato Reblozyl in combinazione con Best Supportive Care (BSC). I dati pubblicati nel giugno 2021 hanno mostrato che il 77,1% dei pazienti nel gruppo di trattamento con Reblozyl+BSC ha raggiunto livelli elevati di emoglobina (≥1,0 g/dL), mentre il gruppo con placebo+BSC è stato dello 0%. Inoltre, rispetto al gruppo placebo, anche i pazienti del gruppo Reblozyl hanno riportato risultati migliori.

Il dott. Noah Berkowitz, vicepresidente senior dello sviluppo dell'ematologia presso Bristol-Myers Squibb, ha dichiarato: "I pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente potrebbero non aver bisogno di trasfusioni di sangue per tutta la vita per sopravvivere, ma hanno bisogno di opzioni di trattamento efficaci perché devono affrontare un serie di anemia cronica e sovraccarico di ferro. Complicanze cliniche causate da Reblozyl. Reblozyl è un importante trattamento approvato da molti paesi (inclusi Stati Uniti e Unione Europea) per il trattamento dell'anemia correlata alla -talassemia e della sindrome mielodisplastica a basso rischio. Noi e Merck ci impegniamo a continuare a far progredire la pratica clinica del Progetto Reblozyl e non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA durante il processo di revisione per offrire una nuova opzione di trattamento a questo gruppo di pazienti svantaggiati."