Il primo ormone della crescita settimanale Skytrofa ad essere lanciato negli Stati Uniti

La società biofarmaceutica danese Ascendis Pharma ha recentemente annunciato il lancio di Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, ormone della crescita Longpei) nel mercato statunitense, un ormone della crescita a lunga durata d'azione iniettato una volta alla settimana per il trattamento dei bambini' s deficit dell'ormone della crescita GHD, in particolare: pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno, con un peso di almeno 11,5 kg (25,4 libbre) e deficit di crescita dovuto a insufficiente secrezione di ormone della crescita endogeno (GH). VISEN Pharmaceuticals ha la licenza esclusiva di Skytrofa nella Grande Cina e sta attualmente conducendo studi clinici di fase 3 del prodotto.

Il deficit dell'ormone della crescita nell'infanzia (GHD) è una malattia grave e rara causata da un'insufficienza dell'ormone della crescita secreto dalla ghiandola pituitaria. I bambini con GHD non sono solo di bassa statura, ma presentano anche anomalie metaboliche, problemi psicosociali, deficit cognitivi e scarsa qualità della vita. Per decenni, lo standard di cura per il GHD è stato quello di iniettare hGH per via sottocutanea una volta al giorno per migliorare la crescita e gli effetti metabolici. Per gli operatori sanitari e i pazienti, l'onere del trattamento delle iniezioni giornaliere è elevato, il che può portare a una scarsa compliance e ridurre l'effetto complessivo del trattamento.

Skytrofa è stato approvato dalla FDA statunitense nell'agosto di quest'anno. È il primo e unico prodotto settimanale dell'ormone della crescita per il trattamento della GHD nei bambini. ) È anche il primo prodotto approvato dalla FDA ad utilizzare la tecnologia TransCon. L'approvazione include nuovi autoiniettori Skytrofa® e cartucce che consentono alle famiglie di conservare i farmaci a temperatura ambiente fino a 6 mesi dopo la prima rimozione dal frigorifero. Passando alle iniezioni una volta alla settimana, si prevede che i pazienti che in precedenza si erano iniettati una volta al giorno ridurranno il numero di giorni di iniezione all'anno del 86%.

Skytrofa è un profarmaco a lunga durata d'azione dell'ormone della crescita umano (hGH), somministrato una volta alla settimana, e l'ormone della crescita (somatropina) che rilascia è lo stesso dell'ormone della crescita nel prodotto dell'ormone della crescita una volta al giorno. I dati clinici mostrano che, rispetto ai prodotti a base di ormone della crescita una volta al giorno, Skytrofa una volta alla settimana mostra un tasso di crescita annualizzato (AHV) più elevato nella settimana 52 e ha sicurezza e tollerabilità simili.

In termini di nuovi farmaci per la GHD, nel settembre 2020, il derivato dell'ormone della crescita a lunga durata d'azione Sogroya (somapacitan-beco) di Novo Nordisk's una volta alla settimana è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti per il trattamento della GHD negli adulti . Sogroya è la prima terapia con ormone della crescita umano (hGH) per il trattamento del GHD adulto che richiede solo iniezioni sottocutanee una volta alla settimana, mentre altri preparati di hGH approvati dalla FDA devono essere iniettati giornalmente. Sogroya è modificato dall'hGH naturale per migliorare il suo legame con l'albumina della proteina plasmatica (albumina), rendendolo adatto per il dosaggio una volta alla settimana. Attualmente, Sogroya sta anche sviluppando un trattamento per la GHD nei bambini.

Skytrofa (TransCon hGH) è l'unico profarmaco al mondo'l'ormone della crescita umano progettato con la tecnologia brevettata di"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Il meccanismo d'azione del farmaco's è diverso dagli analoghi dell'ormone della crescita ad azione prolungata di altre tecnologie'. Può garantire il rilascio dell'ormone della crescita umano attivo e non modificato nel corpo umano per 7 giorni, assicurando che la distribuzione tissutale dell'ormone della crescita umano attivo nel corpo sia coerente con l'ormone della crescita ricombinante una volta al giorno (rhGH). Negli Stati Uniti e in Europa, TransCon hGH ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento della GHD.

ALTISSIMI RISULTATI DELLA RICERCA

La FDA ha approvato Skytrofa per il trattamento della GHD nei bambini, sulla base dei risultati dello studio internazionale di fase 3 sull'altezza. Questo è uno studio randomizzato, in aperto, controllato con farmaco positivo in 161 bambini appena trattati con GHD, che confronta Skytrofa una volta alla settimana con un prodotto a base di somatropina (GenotropinGHD) una volta al giorno.

I risultati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: alla settimana 52, Skytrofa non era inferiore all'hGH giornaliero e migliore dell'hGH giornaliero in termini di tasso di crescita annualizzato (AHV, unità: cm/anno) e aveva un sesso di sicurezza simile. I dati specifici sono che utilizzando l'analisi della covarianza (ANCOVA) del gruppo intention-to-treat, l'AHV nel gruppo di trattamento con Skytrofa era di 11,2 cm/anno e il gruppo di hGH giornaliero era di 10,3 cm/anno (la differenza tra i due gruppi : 0,9 cm/anno, IC 95%: 0,2-1,50).

Vale la pena ricordare che ad ogni follow-up, l'AHV del gruppo di trattamento con Skytrofa era superiore a quello del gruppo di trattamento giornaliero con hGH e la differenza di trattamento ha raggiunto la significatività statistica dalla 26a settimana (inclusa la 26a settimana). La percentuale di pazienti con scarsa risposta (AHV<8,0 cm/anno)="" nel="" gruppo="" di="" trattamento="" con="" skytrofa="" e="" nel="" gruppo="" di="" trattamento="" giornaliero="" con="" hgh="" è="" stata="" rispettivamente="" del="" 4%="" e="" dell'11%.="" tutte="" le="" analisi="" di="" sensibilità="" completate="" nello="" studio="" supportano="" i="" risultati="" principali,="" dimostrando="" la="" robustezza="" di="" questi="">