Doptelet, agonista del recettore orale della trombopoietina di seconda generazione, è stato approvato dall'Unione europea!

L'azienda farmaceutica svedese Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) ha recentemente annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato l'espansione del campo di applicazione di Doptelet (avatrombopag) per il trattamento di malattie primarie inefficaci contro altri trattamenti (come corticosteroidi, immunoglobuline) Pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP).

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune caratterizzata da un basso numero di piastrine, che porta ad un aumento del rischio di lividi e sanguinamenti. Si stima che 100 persone su un milione abbiano l'ITP e quando i sintomi persistono per più di 12 mesi, la malattia è considerata cronica. L'incidenza dell'ITP primario nella popolazione adulta è di 3,3 ogni 100.000 persone all'anno. Al momento, non esiste una cura per l'ITP. Questi pazienti di solito recidivono dopo aver ricevuto vari trattamenti e hanno ancora bisogno di farmaci per ridurre il rischio di sanguinamento clinico maggiore.

Il principio farmaceutico attivo di Doptelet avatrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina orale di seconda generazione, una volta al giorno (TPO-RA) che può imitare gli effetti di TPO, che è il principale regolatore della normale produzione piastrinica.

Negli Stati Uniti, Doptelet è stato approvato dalla FDA nel maggio 2018 per il trattamento della trombocitopenia in pazienti adulti con malattia epatica cronica (CLD) che hanno intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico. Nel giugno 2019, la FDA ha approvato l'espansione del campo di applicazione di Doptelet per il trattamento della trombocitopenia in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) che non hanno risposto a terapie precedenti. Nell'Unione Europea, Doptelet è stato approvato nel giugno 2019 per l'uso in pazienti adulti con CLD che prevedono di sottoporsi a chirurgia invasiva per il trattamento della trombocitopenia grave.

Ravi Rao, Chief Medical Officer e Head of R&D di SOBI, ha dichiarato: "L'approvazione da parte dell'UE di Doptelet per le indicazioni ITP è una pietra miliare per i pazienti ITP in tutta Europa. Ci sono significative esigenze mediche nella popolazione di pazienti ITP che non sono state soddisfatte. Questa approvazione è molto importante. È una grande opportunità per noi di offrire ai pazienti una nuova opzione di trattamento. Doptelet fornirà ai pazienti e agli esperti medici un nuovo piano di trattamento orale senza alcuna restrizione sui tipi di cibo.