La FDA degli Stati Uniti ha concesso a Novartis la designazione di farmaco rivoluzionario per il potente e selettivo inibitore del fattore B iptacopan!

Novartis ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a iptacopan (LNP023) una qualifica farmacologica rivoluzionaria per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e un raro trattamento pediatrico per la glomerulopatia C3 (C3G) Idoneità alla malattia (RPD) . Nell'ottobre di quest'anno, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso a iptacopan la qualifica di farmaco prioritario (PRIME) per il trattamento della C3G.

iptacopan è un inibitore del fattore B di prima classe, orale, potente, selettivo, di piccole dimensioni e reversibile. Il fattore B è una serina proteasi chiave nel percorso alternativo del sistema del complemento. Oltre a EPN e C3G, iptacopan è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di altre malattie renali in cui il sistema del complemento è interessato e ha esigenze significative insoddisfatte, tra cui nefropatia IgA (IgAN) e sindrome emolitica uremica atipica (SEUa), nefropatia membranosa (MN ).

Novartis prevede di presentare il primo lotto di domande di indicazione alla FDA statunitense nel 2023. In molte malattie causate dal complemento, iptacopan ha il potenziale per diventare il primo inibitore della via del complemento a ritardare la progressione della malattia. Sulla base della prevalenza della malattia e dei dati ad interim positivi dello studio di fase 2, iptacopan ha ottenuto anche l'Orphan Drug Designation (ODD) per il trattamento dell'IgAN dalla FDA degli Stati Uniti e dall'EMA dell'UE per il trattamento di C3G e EPN.

La struttura chimica di iptacopan (fonte immagine: medchemexpress.cn)

BTD è un nuovo canale di revisione dei farmaci creato dalla FDA nel 2012. Ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione per il trattamento di malattie gravi o pericolose per la vita, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco è in uno o più Nuovi farmaci che hanno migliorato in modo significativo gli endpoint clinicamente significativi. I farmaci ottenuti dalla BTD possono ricevere una guida più approfondita, inclusi funzionari di alto livello della FDA durante la ricerca e lo sviluppo, per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

La FDA ha concesso a iptacopan il BTD per il trattamento della EPN sulla base dei risultati ad interim positivi dello studio di Fase II in corso del Progetto 2. I dati mostrano che iptacopan è significativamente efficace nei pazienti con EPN che sono ancora anemici e dipendenti da trasfusioni di sangue nonostante ricevano lo standard terapia anti-complemento e pazienti affetti da EPN che non hanno precedentemente ricevuto terapia naive anti-C5 (naive anti-C5) come monoterapia di benefici terapeutici.

La EPN è una rara malattia del sangue pericolosa per la vita caratterizzata da emolisi guidata dal complemento, trombosi e ridotta funzionalità del midollo osseo, che porta ad anemia, affaticamento e altri sintomi debilitanti, che possono influire sulla qualità della vita dei pazienti. Sebbene l'attuale standard di trattamento sia la terapia anti-C5 Soliris (eculizumab) o Ultomiris (ravulizumab), un'ampia percentuale di pazienti affetti da EPN è ancora anemica e dipendente dalla trasfusione di sangue.

Lo stato delle malattie rare pediatriche (RPD) della FDA&è per malattie gravi o pericolose per la vita che colpiscono principalmente meno di 200.000 persone sotto i 18 anni di età. La C3G è una forma estremamente rara e grave di glomerulonefrite primaria, caratterizzata da un disturbo della regolazione del complemento.

La C3G viene solitamente diagnosticata negli adolescenti e nei giovani adulti. La prognosi della malattia è infausta. Circa il 50% dei pazienti sviluppa una malattia renale allo stadio terminale (ESRD) entro 10 anni e il 50-70% dei pazienti presenta una recidiva dopo il trapianto di rene. In tutto il mondo, l'incidenza annuale di C3G è di 1-2 parti per milione. Ci sono circa 10.000 casi negli Stati Uniti, circa 10.500 casi in Europa, circa 3.200 casi in Giappone e circa 32.000 casi in Cina.

I dati positivi di Fase II di iptacopan per il trattamento della EPN sono stati annunciati alla conferenza dell'European Association of Blood and Bone Marrow Transplantation (EBMT) ad agosto di quest'anno. I risultati dell'analisi ad interim di Fase II per il trattamento della C3G sono stati presentati all'American Society of Nephrology (ASN) nell'ottobre di quest'anno. Annunciato alla riunione annuale. Novartis ha pianificato di avviare studi clinici di fase III in più indicazioni.