La FDA americana ha approvato Livmarli: il primo farmaco per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma è un'azienda biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di terapie innovative per il trattamento di malattie rare del fegato. Di recente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la soluzione orale di Livmarli (maralixibat), che viene assunta per via orale una volta al giorno per il trattamento della colestasi nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età ≥ 1 anno. Prurito. L'ALGS è una rara malattia epatica ereditaria che colpisce 2000-2500 bambini negli Stati Uniti.

L'ALGS è causata da dotti biliari anormali, che possono portare a una malattia epatica progressiva. I dotti biliari anormali o stretti possono causare colestasi e gli acidi biliari si accumulano nel fegato, il che può portare a infiammazioni e danni al fegato e impedire al fegato di funzionare correttamente. La colestasi dell'ALGS è associata al prurito. Il prurito è uno dei sintomi più comuni e gravi associati alla ALGS ed è anche una delle indicazioni più comuni per il trapianto di fegato nei pazienti con ALGS.

Vale la pena ricordare che Livmarli è il primo e unico farmaco approvato per il trattamento del prurito colestatico dell'ALGS, che porterà un cambiamento significativo nel modello di trattamento dell'ALGS. Livmarli è stato approvato attraverso un processo di revisione prioritaria. In precedenza, la FDA ha concesso a Livmarli la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) e la designazione di farmaco innovativo (BTD) per il trattamento della ALGS.

Oltre ad approvare Livmarli, la FDA ha anche emesso un voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (PRV) a Mirum per premiare l'azienda per i suoi eccezionali contributi allo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie rare. Questo PRV può essere riscattato per la revisione prioritaria di eventuali nuove domande di farmaco successive e può essere venduto o trasferito.

L'ingrediente farmaceutico attivo della soluzione orale di Livmarli è maralixibat, un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileale (IBAT) somministrato per via orale con un assorbimento minimo. L'ALGS è una rara malattia del fegato e non esiste un trattamento riconosciuto, quindi c'è un bisogno medico importante e urgente insoddisfatto. L'approvazione di Livmarli sul mercato porterà la prima opzione di trattamento farmacologico per questa malattia devastante, fornirà un piano di trattamento significativo e, in definitiva, ridurrà la necessità di trapianto di fegato.

Livmarli è stata approvata dalla FDA, sulla base di studi ICONIC chiave e dati di 5 anni provenienti da studi di supporto. Questi dati insieme costituiscono un forte corpo di prove per Livmarli per il trattamento di 86 pazienti con ALGS. I dati dello studio ICONIC hanno mostrato che dopo aver ricevuto il trattamento con Livmarli, il prurito dei pazienti è stato ridotto in modo statisticamente significativo (p<0,0001) e="" sono="" stati="" migliorati="" altri="" marker="" di="" malattia="" epatica="">