Approvato dalla FDA statunitense Livmarli: il primo farmaco per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Presidente e CEO di Mirum, ha dichiarato:"Oggi è un grande giorno per la comunità ALGS. La FDA ha approvato un nuovo trattamento tanto necessario per affrontare uno degli effetti più debilitanti della malattia. Siamo grati per aver portato avanti questo. Pazienti, familiari e professionisti medici che hanno partecipato allo studio clinico Livmarli. Oggi è anche un giorno importante per Mirum, poiché abbiamo compiuto un passo avanti verso lo sviluppo di farmaci potenzialmente in grado di cambiare la vita per le malattie rare del fegato."

Il meccanismo e la struttura chimica di maralixibat

maralixibat è un nuovo inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) orale, minimamente assorbito, ed è in corso di valutazione per diverse malattie epatiche colestatiche rare. maralixibat può inibire il trasportatore apicale degli acidi biliari sodio-dipendente (ASBT), portando a una maggiore escrezione di acidi biliari nelle feci, con conseguente diminuzione dei livelli sistemici di acidi biliari, riducendo così potenzialmente il danno epatico mediato dagli acidi biliari e gli effetti e le complicanze correlati.

La sindrome di Alagille (ALGS) è una malattia genetica rara causata da dotti biliari anormali (restringimento, deformità, diminuzione del numero), che porta all'accumulo di bile nel fegato, che alla fine si sviluppa in una malattia del fegato. Si stima che l'incidenza di ALGS sia di un caso ogni 30.000 persone. Nei pazienti con ALGS, più sistemi di organi possono essere colpiti da mutazioni, inclusi fegato, cuore, reni e sistema nervoso centrale.

L'accumulo di acidi biliari ostacola il normale lavoro del fegato per eliminare le scorie dal sangue. Secondo recenti rapporti, il 60%-75% dei pazienti con ALGS riceve un trapianto di fegato prima di diventare adulti. Segni e sintomi causati dal danno epatico da ALGS possono includere ittero (ingiallimento della pelle), xantoma (che deforma i depositi di colesterolo sotto la pelle) e prurito. Il prurito sperimentato dai pazienti con ALGS è il più grave di tutte le malattie epatiche croniche e si verifica a 3 anni di età nella maggior parte dei bambini affetti.

Oltre all'ALGS, maralixibat è anche in fase avanzata di sviluppo clinico per il trattamento di altre rare malattie epatiche colestatiche, tra cui la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e l'atresia biliare. In precedenza, la FDA ha anche concesso la designazione di terapia innovativa (BTD) e la designazione di farmaco orfano (ODD) a maralixibat per il trattamento di queste due malattie.