La FDA statunitense approva Hetlioz (tasimelteon): il primo farmaco per la sindrome di Smith-Maggie (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Hetlioz (tasimelteon) capsule e preparati liquidi per pazienti adulti e pediatrici, rispettivamente, per il trattamento della sindrome di Smith-Magenis (sindrome di Smith-Magenis, SMS). ) Disturbi del sonno notturno correlati.

Vale la pena ricordare che Hetlioz è il primo farmaco approvato dalla FDA statunitense per il trattamento dei pazienti affetti da SMS. L'SMS è un raro disturbo dello sviluppo neurologico. La sua caratteristica distintiva è l'inversione"" del ritmo circadiano, che rende estremamente difficile per i pazienti con SMS addormentarsi di notte. Si stima che gli SMS interessino circa 15.000 persone negli Stati Uniti.

Hetlioz è stato approvato attraverso un processo di revisione prioritaria. Tra questi, le capsule Hetlioz saranno immediatamente lanciate negli Stati Uniti e le preparazioni liquide Hetlioz dovrebbero essere lanciate negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2021.

La sindrome di Smith-Margilli (SMS) è un disturbo dello sviluppo causato dalla delezione di un piccolo segmento del cromosoma 17p umano. In casi più rari, l'SMS è causato da una mutazione puntiforme nel gene RAI1, che si trova nella regione mancante.

Si stima che negli Stati Uniti l'incidenza degli SMS nei neonati sia di 1 / 15.000-25.000. L'SMS di solito non viene ereditato, ma a causa della cancellazione de-novo. Le persone con SMS avranno alcuni problemi fisici, psicologici e comportamentali. Il sintomo più comune dell'SMS è un grave disturbo del sonno e la vita dei pazienti e delle loro famiglie è gravemente disturbata.

Tasimelteon struttura molecolare (fonte immagine: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) è un agonista del recettore della melatonina. Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, Hetlioz è stato approvato per il trattamento dei disturbi sonno-veglia non delle 24 ore (disturbo del sonno-veglia non delle 24 ore," Non-24" ;," non -24") in pazienti con cecità totale, e il farmaco è anche il primo farmaco One per questa indicazione.

L'approvazione di Hetlioz&per il trattamento dei disturbi del sonno notturno nei pazienti affetti da SMS si basa su un singolo studio di efficacia controllato con placebo per questa malattia rara. Lo studio ha esaminato adulti con SMS che assumevano capsule di Hetlioz e bambini con SMS che assumevano formulazioni liquide di Tetlioz. I dati mostrano che la sicurezza di Hetlioz è simile al precedente studio Hetlioz per Non-24, ed è simile anche tra adulti e bambini SMS.