La FDA americana approva l'Isturisa (osilodrostat), il primo farmaco che risolve direttamente l'eccessiva secrezione di cortisolo!

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato Isturisa® (osilodrostat, compressa orale) per il trattamento di pazienti adulti con sindrome di Cushing 0010010 # 39; s (CS), in particolare: la chirurgia ipofisaria non può essere eseguito o è stato eseguito un intervento chirurgico. Pazienti adulti che sono ancora malati. La sindrome di Cushing 0010010 # 39; s (CS) è una malattia rara causata da un'eccessiva secrezione di cortisolo da parte delle ghiandole surrenali. Isturisa è il primo farmaco approvato dalla FDA che risolve direttamente l'eccessiva produzione di cortisolo bloccando 11 β-idrossilasi e prevenendo la biosintesi del cortisolo.

Isturisa® fornirà 1 mg, 5 mg e 10 mg compresse rivestite con film. Il vantaggio di Isturisa® è che può controllare o normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti adulti con CS e ha una sicurezza gestibile, rendendo questo prodotto una valida opzione di trattamento per i pazienti con CS.

Isturisa è stata sviluppata da Novartis. A luglio 2019, la società ha venduto tre farmaci endocrini alla casa farmaceutica italiana Recordati per $ 390 milioni: Isturisa, due farmaci per il trattamento dell'acromegalia Signifor (pasireotide diaspartato) e farmaci a lunga durata Signifor LAR (pasireotide) pamoato).

Nell'Unione Europea, Isturisa è stata approvata a gennaio 2020 per il trattamento della sindrome di Cushing (CS) endogena negli adulti. Il principio farmaceutico attivo di Isturisa® è l'osilodrostato, un inibitore della sintesi del cortisolo che agisce inibendo l'11-β idrossilasi, responsabile del passaggio finale della biosintesi del cortisolo surrenale. Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, Isturisa ha ottenuto lo status di farmaco orfano.

formula strutturale chimica osilodrostat (Fonte: medchemexpress.cn)

I dati dell'intero programma clinico indicano che Isturisa può normalizzare i livelli di cortisolo nella maggior parte dei pazienti e migliorare le varie caratteristiche cliniche e la qualità della vita della malattia, fornendo in tal modo significativi benefici clinici in aree in cui non sono soddisfatte le esigenze mediche. In particolare, nello studio LINC-3, alla fine del periodo di sospensione casuale di 8 settimane (Settimana 34), la percentuale di pazienti nel gruppo Isturisa che rimanevano nel normale intervallo di corticosteroidi era significativamente più alta di nel gruppo placebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). Il controllo del livello di cortisolo è l'obiettivo principale dei pazienti con CS. Nello studio, le reazioni avverse più comuni di Isturisa sono state insufficienza surrenalica, mal di testa, vomito, nausea, affaticamento ed edema.

Mary Thanh Hai, MD, direttore ad interim della seconda sala del FDA Center for Drug Evaluation and Research, ha dichiarato: 0010010 quot; FDA sostiene lo sviluppo di trattamenti sicuri ed efficaci per le malattie rare. Questo nuovo trattamento può aiutare i pazienti con la sindrome di Cushing, che è una malattia rara, un'eccessiva produzione di cortisolo mette i pazienti a rischio di altri problemi medici. Aiutando i pazienti a raggiungere i normali livelli di cortisolo, questo farmaco è un'importante opzione di trattamento per gli adulti con malattia di Cushing 0010010 # 39; s. 0010010 quot;

Sintomi della sindrome di CS-Cushing (Fonte immagine: omicsonline.org)

Secondo Baidu Encyclopedia, la sindrome di Cushing 0010010 # 39; s (CS) è anche nota come ipercortisolismo (ipercortisolismo). In passato, alcune persone lo chiamavano anche sindrome di Cushing 0010010 # 39; s. Cortisolo) produce una serie di manifestazioni cliniche, note anche come sindrome di Cushing endogena. L'età di alta incidenza è compresa tra 20 e 40 e il rapporto tra l'incidenza maschile e femminile è di circa 1: 3.

Secondo la sua eziologia, può essere diviso in due tipi: ACTH dipendente e non dipendente. Le manifestazioni principali sono la faccia della luna piena, l'aspetto sanguinante, l'obesità centripeta, l'acne, le strisce viola, l'ipertensione, il diabete secondario e l'osteoporosi. Inoltre, l'applicazione a lungo termine di glucocorticoidi ad alte dosi o l'abuso di alcol a lungo termine può anche causare manifestazioni cliniche simili alla sindrome di Cushing 0010010 # 39; nota come esogena, derivata da farmaci o Sindrome simile a Cushing.