La FDA degli Stati Uniti ha concesso la qualifica fast track di AstraZeneca Lokelma (ciclosilicato di zirconio di sodio)

AstraZeneca ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso un nuovo farmaco orale che abbassa il potassio Lokelma (ciclosilicato di zirconio di sodio) designazione fast track (FTD): per l'iperkaliemia ricorrente sottoposta a dialisi cronica (HK), ridurre gli esiti cardiovascolari correlati all'aritmia.

L'iperkaliemia (HK) è una malattia comune nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) e insufficienza cardiaca (HF), che colpisce dal 24% al 48% dei pazienti con insufficienza renale cronica (3-4) e / o HF avanzata. Dopo che i pazienti sono stati sottoposti a emodialisi cronica, HK è ancora un peso. Tra i pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD) sottoposti a emodialisi cronica, l'HK è associata a mortalità per tutte le cause e CV e ad un aumentato rischio di ospedalizzazione.

Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo di farmaci e la revisione rapida di malattie gravi per affrontare gravi esigenze mediche insoddisfatte in aree chiave. Ottenere qualifiche accelerate per i farmaci in fase di sviluppo significa che le aziende farmaceutiche possono interagire con la FDA più frequentemente durante la fase di ricerca e sviluppo. Dopo aver presentato una domanda di marketing, hanno diritto all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria se soddisfano gli standard pertinenti. Inoltre, sono anche idonei per la revisione a rotazione.

Questo FTD si basa sul potenziale di Lokelma di ridurre gravi esiti cardiovascolari avversi in questa popolazione di pazienti per affrontare le gravi esigenze mediche insoddisfatte. Attualmente, AstraZeneca sta studiando Lokelma nello studio di fase 3 DIALIZE-Outcomes. Lo studio DIALIZE-Outcomes fa parte del CRYSTALIZE Evidence Project, che consiste in oltre 50 studi clinici e di prove del mondo reale per studiare i potenziali benefici di Lokelma nella gestione dell'iperkaliemia ricorrente (HK) attraverso il lignaggio cardiorenale. Attualmente, lo studio DIALIZE-Outcomes è in corso e i risultati sono attesi nel 2024.

Mene Pangalos, Executive Vice President of Research and Development di AstraZeneca Biopharmaceuticals, ha dichiarato: "Lo studio DIALIZE-Outcomes è il primo studio di esito cardiovascolare in assoluto che utilizza leganti del potassio in emodialisi e ha il potenziale per cambiare lo standard di cura per questi pazienti. La FDA. La decisione ha dimostrato l'importanza di questo studio, che fornirà informazioni importanti per la capacità di Lokelma di ridurre le complicanze cardiovascolari legate all'iperkaliemia nei pazienti in emodialisi cronica".

L'iperkaliemia (solitamente classificata come livello sierico di potassio >5,0 mmol/ L) è una malattia grave caratterizzata da un aumento del contenuto di potassio nel sangue, che si verifica frequentemente in pazienti con malattia renale cronica (CKD) e / o insufficienza cardiaca (HF) Tra questi, i pazienti in emodialisi o i pazienti che usano farmaci cardiaci convenzionali (come gli inibitori del sistema renina-angiotensina-aldosterone) sono a più alto rischio di iperkaliemia. A livello globale, ci sono 700 milioni di pazienti con CKD e 64 milioni di pazienti con HF. HK colpisce dal 24% al 48% dei pazienti con CKD avanzata (stadio 3-4) e/o HF.

Il principio attivo farmaceutico di Lokelma è il ciclosilicato di zirconio di sodio, che è un legante ionico di potassio insolubile in acqua e non assorbibile, adatto per il trattamento dell'iperkaliemia adulta. L'innovativa tecnologia di cattura ionica adottata dal ciclosilicato di zirconio di sodio ha un'elevata selettività agli ioni di potassio, e quindi ha un tempo di insorgenza più rapido e una migliore tolleranza. Indipendentemente dalla potenziale causa di iperkaliemia e indipendentemente dall'età, dal sesso, dalla razza, dalla comorbilità o dall'uso combinato di RAASi, il ciclosilicato di zirconio di sodio può ridurre il livello di potassio nel sangue del paziente e mantenerlo a un livello normale.

Fino ad ora, Lokelma è stato approvato per il trattamento di pazienti con iperkaliemia (HK) negli Stati Uniti, nell'Unione Europea, in Canada, Cina (compresa la Cina continentale e Hong Kong), Russia e Giappone. Nel 2020, l'aggiornamento dell'etichetta di Lokelma negli Stati Uniti e nell'Unione Europea: includere un regime di dosaggio specifico per il trattamento dell'iperkaliemia nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD) sottoposti a dialisi cronica.

In Cina, Lokelma (ciclosilicato di zirconio di sodio) è stato approvato nel gennaio 2020 per il trattamento dell'iperkaliemia adulta. Il campo del trattamento farmacologico dell'iperkaliemia ha vissuto un periodo vuoto di quasi 60 anni. Come primo farmaco innovativo ad essere commercializzato in Cina, l'approvazione di Lokelma (Libezol, polvere di ciclosilicato di zirconio di sodio) segna l'inizio del trattamento dell'iperkaliemia. La Cina ha inaugurato una nuova era.