Alkindi Sprinkle approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti pediatrici con insufficienza surrenalica!

Eton Pharmaceuticals è un'azienda farmaceutica professionale dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative per malattie pediatriche rare. Recentemente, l'azienda ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato i granuli orali Alkindi Sprinkle (idrocortisone) come terapia alternativa per il trattamento dell'insufficienza surrenalica (AI) nei bambini di età inferiore ai 17 anni.

Alkindi Sprinkle è una formulazione in granuli di idrocortisone orale a rilascio immediato con una durata di 3 anni a temperatura ambiente e non richiede refrigerazione. Il farmaco dovrebbe essere disponibile nel quarto trimestre del 2020.

Vale la pena ricordare che Alkindi Sprinkle è il primo e unico granulo di idrocortisone approvato dalla FDA per il trattamento dei bambini con AI.

L'approvazione di Alkindi Sprinkle granuli orali è supportata da 6 studi clinici, incluso il primo e unico studio interventistico di Fase III che valuta l'idrocortisone orale nel trattamento dell'IA nei bambini di età inferiore agli 8 anni.

Prima dell'approvazione di Alkindi Sprinkle, l'idrocortisone orale, una formulazione in compresse di soli 5 mg e superiore, è stato approvato dalla FDA. Molti pazienti pediatrici richiedono basse dosi e flessibilità per una titolazione precisa. Pertanto, gli operatori sanitari devono tagliare o dividere le compresse di idrocortisone di alta qualità per ottenere la dose bassa richiesta dai bambini piccoli, che può portare a dosi imprecise.

Alkindi Sprinkle è prodotto utilizzando una tecnologia comprovata in commercio e ha 4 punti di forza: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, che consentiranno ai medici di eseguire una somministrazione personalizzata in base alle esigenze di ciascun paziente, secondo il dosaggio e le istruzioni di somministrazione.

Sean Brynjelsen, CEO di Eton Pharmaceuticals, ha dichiarato: “L'approvazione di Alkindi Sprinkle da parte della FDA è una svolta per i bambini con insufficienza surrenalica e per gli operatori sanitari. Siamo molto lieti di fornire un prodotto approvato dalla FDA in grado di fornire ai pazienti pediatrici un trattamento a basso dosaggio e dosaggio di idrocortisone. Non vediamo l'ora di fornire questo prodotto ai pazienti nei prossimi mesi."

L'insufficienza surrenalica (AI) nei bambini è una malattia rara caratterizzata dall'incapacità di sintetizzare e rilasciare idrocortisone (cortisolo) e talvolta anche aldosterone. Ciò può portare a ormoni maschili eccessivi (sviluppo sessuale femminile anormale, pubertà precoce, interruzione della crescita e bassa statura). La forma più comune di AI nei bambini è l'iperplasia surrenalica congenita (CAH), che è causata da difetti genetici. I pazienti con AI primaria o centrale (di secondo e terzo grado) hanno livelli di cortisolo insufficienti. La riduzione del cortisolo nel corpo può portare a conseguenze fatali, come la crisi surrenale. Per sopravvivere, i pazienti con IA devono essere integrati quotidianamente con cortisolo. Eton stima che l'IA pediatrica colpisca 5.000-11.000 bambini negli Stati Uniti.