La FDA statunitense ha concesso la revisione prioritaria di Tyvaso DPI (treprostinil, inalatore a polvere secca)

United Therapeutics ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la New Drug Application (NDA) per l'inalatore di polvere secca Tyvaso DPI (treprostinil per via inalatoria) e ha concesso la revisione prioritaria. Questo prodotto è usato per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e l'ipertensione arteriosa polmonare correlata alla malattia polmonare interstiziale (PH-ILD) e migliorare la capacità di esercizio del paziente.

United Therapeutics ha presentato un Priority Review Voucher (PRV) per Tyvaso DPI NDA per accelerare il ciclo di revisione della FDA. La società prevede che la FDA completerà la revisione nell'ottobre 2021. La FDA ha anche dichiarato di non aver riscontrato potenziali problemi di revisione.

Tyvaso DPI è la formula in polvere secca di nuova generazione di Tyvaso (treprostinil, soluzione per inalazione), che dovrebbe fornire un metodo di somministrazione più conveniente rispetto alla tradizionale terapia Tyvaso atomizzata.

La soluzione per inalazione di Tyvaso è stata approvata per la prima volta dalla FDA nel luglio 2009 per il trattamento di pazienti con ipertensione polmonare (PAH, gruppo 1 dell'OMS) e per migliorare la capacità di esercizio. Nell'aprile di quest'anno, la FDA ha approvato la seconda indicazione di Tyvaso per il trattamento di pazienti con ipertensione polmonare interstiziale correlata alla malattia polmonare (PH-ILD; Gruppo OMS 3) per migliorare le prestazioni di esercizio.

Vale la pena ricordare che Tyvaso è il primo e unico trattamento approvato per PH-ILD negli Stati Uniti, segnando una pietra miliare nel campo del PH-ILD. PH-ILD è una grave malattia pericolosa per la vita. Nello studio chiave INCREASE, il trattamento con Tyvaso ha migliorato significativamente la capacità di esercizio del paziente.

La struttura chimica di treprostinil

Treprostinil è una prostaciclina sintetica mimica, che agisce principalmente dilatando direttamente i letti arteriosi polmonari e sistemici e inibendo l'aggregazione piastrinica.

Combination Therapeutics ha lanciato una varietà di forme di dosaggio per treprostinil, tra cui: Tyvaso (soluzione per inalazione), Orenitram (compresse a rilascio prolungato) e Remodulin (iniezione). Attualmente, United Therapeutics sta anche sviluppando una polvere secca, Tyvaso DPI, che è la formula in polvere secca di prossima generazione di Tyvaso.

La New Drug Application (NDA) di Tyvaso DPI include i dati dello studio BREEZE. I risultati pubblicati a gennaio di quest'anno hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario. I dati hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità dei pazienti con PAH che passano dalla soluzione inalatoria di Tyvaso (treprostinil) a Tyvaso DPI. Inoltre, studi di farmacocinetica (PK) condotti su volontari sani hanno dimostrato che gli equivalenti di esposizione a treprostinil tra le soluzioni per inalazione di Tyvaso DPI e Tyvaso sono comparabili.

Se approvato, Tyvaso DPI dovrebbe compiere progressi significativi nel trattamento del treprostinil per via inalatoria, che offre il vantaggio di una somministrazione conveniente rispetto alla soluzione inalabile Tyvaso esistente.