L'innovativa tripla terapia di Vertex Trikafta tratta con successo i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni nella fase 3 dello studio globale!

Vertex Pharmaceuticals è leader mondiale nel trattamento della fibrosi cistica (CF). Recentemente, la società ha annunciato che è stato completato con successo uno studio globale di fase III che valuta la tripla terapia Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor) per il trattamento dei bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni. Secondo i risultati, la società presenterà una nuova domanda di farmaco supplementare (sNDA) alla FDA statunitense nel quarto trimestre del 2020 e successivamente presenterà le domande ad altre agenzie di regolamentazione in tutto il mondo.

Nell'ottobre 2019, Trikafta è stato approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti con FC con almeno una mutazione F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) ed età ≥12 anni, in particolare: ci sono 2 mutazioni F508del (F / F) o pazienti con una mutazione F508del e una mutazione funzionale minima (F / MF). La mutazione F508del è la mutazione più comune che causa la FC. Prima di questo, la FDA ha concesso a Trikafta la qualifica di revisione prioritaria, la qualifica accelerata e la qualificazione dei farmaci rivoluzionari (BTD).

La dott.ssa Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex e Executive Vice President of Global Drug Development and Medical Affairs, ha dichiarato:" Il nostro obiettivo è espandere le qualifiche terapeutiche a tutti i pazienti che possono trarre beneficio da questo farmaco trasformativo, tra i bambini di 6 anni -11 anni. I risultati positivi ottenuti nello studio di Fase 3 ci consentono di portare questo obiettivo un ulteriore passo avanti. Non vediamo l'ora di presentare un sNDA nei prossimi mesi e di portare Trikafta ai pazienti CF più giovani"

L'annuncio è uno studio globale di fase 3 in aperto di 24 settimane condotto su 66 bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni per valutare l'efficacia e la sicurezza di Trikafta. Nei pazienti arruolati nello studio, ci sono due mutazioni F508del o una mutazione F508del e una mutazione funzionale minima (F / MF) nel gene CFTR. I principali endpoint dello studio sono la sicurezza e la tollerabilità.

I risultati hanno mostrato che Trikafta era generalmente ben tollerato dopo 24 settimane di trattamento e i dati di sicurezza erano coerenti con i dati osservati nel precedente studio di fase 3. Inoltre, durante le 24 settimane di trattamento, sono stati osservati miglioramenti clinicamente significativi in ​​più endpoint secondari di efficacia, tra cui: variazione percentuale prevista del volume espiratorio forzato al secondo (ppFEV1), cloruro del sudore e versione di revisione del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) punteggio del dominio respiratorio, indice di massa corporea (BMI) e altri indicatori di misurazione.

Lo studio ha mostrato che il profilo rischio-beneficio di Trikafta nei bambini CF di età compresa tra 6 e 11 anni è simile al profilo rischio-beneficio dello studio di fase 3 che supporta l'approvazione del farmaco per i pazienti CF dai 12 anni in su.

La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara che accorcia la vita che colpisce circa 75.000 persone in tutto il mondo. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce i polmoni, il fegato, il tratto gastrointestinale, i seni, le ghiandole sudoripare, il pancreas e il tratto riproduttivo. La FC è causata da alcune mutazioni nel gene CFTR che causano difetti o delezioni della funzione della proteina CFTR. I bambini devono ereditare 2 geni CFTR difettosi (uno per ogni genitore) per sviluppare la FC.

Sebbene ci siano molti diversi tipi di mutazioni CFTR che possono causare malattie, la maggior parte dei pazienti CF ha almeno una mutazione F508del. Queste mutazioni possono essere determinate mediante test genetici o genotipizzazione. La proteina CFTR di solito regola il trasporto ionico nella membrana cellulare e le mutazioni geniche possono causare la distruzione o la perdita della funzione del prodotto proteico. Quando il trasporto di ioni nella membrana cellulare viene interrotto, la viscosità del rivestimento di muco su alcuni organi si ispessirà. Una delle caratteristiche principali della malattia è l'accumulo di muco denso nel tratto respiratorio, che porta a difficoltà respiratorie, infezioni polmonari ricorrenti croniche e danno polmonare progressivo, che alla fine porta alla morte. L'età media di morte per i pazienti CF è intorno ai 30 anni.

Fino ad ora, Vertex ha elencato 4 farmaci per la FC: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), i primi 3 farmaci possono trattare Là sono circa 40.000 pazienti in tutto il mondo, che rappresentano circa il 50% di tutti i pazienti CF. La tripla terapia recentemente approvata Trikafta può espandere la gamma di trattamenti fino al 90% dei pazienti CF in tutto il mondo.

Nel giugno di quest'anno, l'agenzia di ricerche di mercato farmaceutiche EvaluatePhamra ha pubblicato un rapporto che prevede che Trikafta diventerà uno dei farmaci TOP10 più venduti al mondo nel 2026, con vendite che raggiungeranno 8.739 miliardi di dollari USA e un tasso di crescita annuale composto del 54,3% nel periodo 2019-2026. .