Il farmaco antitumorale mirato ad ampio spettro Vitrakvi di Bayer è approvato dal Giappone

Bayer ha recentemente annunciato che il Ministero giapponese della salute, del lavoro e del benessere (MHLW) ha approvato il suo farmaco oncologico di precisione Vitrakvi (larotrectinib), che è un inibitore TRK orale, specifico per il trattamento dei recettori tirosina neurotrofici nei tumori. Bambini e adulti con tumori solidi avanzati o metastatici con fusione genica NTRK. Al momento, Vitrakvi è stato approvato in molti paesi e regioni in tutto il mondo, inclusi gli Stati Uniti, l'Unione Europea e il Regno Unito. Le domande in altre regioni sono in corso o pianificate.

Vitrakvi ha un alto tasso di remissione, una remissione duratura e una buona sicurezza nei tumori da fusione TRK di adulti e bambini. In pazienti con tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) e metastasi del sistema nervoso centrale, sono state osservate anche remissione del trattamento e tassi di controllo della malattia elevati.

L'approvazione di Vitrakvi per la commercializzazione fornirà ai pazienti e ai medici giapponesi una terapia altamente selettiva progettata per i tumori da fusione TRK di adulti e bambini. Indipendentemente dal tipo di tumore o dall'età del paziente, ha il potenziale per migliorare significativamente i risultati del trattamento. In precedenza, i farmaci antitumorali venivano utilizzati principalmente per il cancro in una certa parte del corpo e Vitrakvi era stato sviluppato specificamente per trattare i pazienti con cancro a fusione TRK, indipendentemente da dove il tumore avesse avuto origine nel corpo. Vitrakvi è un importante passo avanti nella lotta contro questo raro cancro perché sostituirà trattamenti costosi che non sono specificamente mirati a questo tipo di cancro e non hanno dimostrato efficacia e sicurezza in questo tipo di popolazione di pazienti.

Scott Z. Fields, MD, Senior Vice President e Head of Oncology Development, Bayer Pharmaceuticals, ha dichiarato:" I farmaci terapeutici che prendono di mira direttamente le anomalie genomiche che guidano la crescita del tumore, come Vitrakvi, possono fornire valore a pazienti e medici in Giappone, indipendentemente dal tipo di tumore o dal paziente. Indipendentemente dall'età, esiste il potenziale per migliorare significativamente i risultati del trattamento. Questa approvazione sottolinea ulteriormente l'importanza di test genomici di alta qualità e facilmente accessibili per identificare in modo più accurato i pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento di fusione genica NTRK dei tumori. Supporta i medici che offrono ai pazienti giusti il ​​trattamento giusto, efficace e sicuro al momento giusto."

In Giappone, lo studio di fase I approvato da Vitrakvi su pazienti adulti, lo studio di fase II NAVIGATE su adulti e adolescenti e lo studio di fase I / II SCOUT su pazienti pediatrici hanno dati aggregati di 125 pazienti. In questi studi, Vitrakvi è stato studiato e trattato più di 20 tumori solidi con diverse istologie, tra cui cancro ai polmoni, cancro della tiroide, melanoma, tumore stromale gastrointestinale, cancro del colon, colangiocarcinoma, sarcoma dei tessuti molli, cancro delle ghiandole salivari e neonati fibrosarcoma e così via.

I risultati hanno mostrato che il trattamento con Vitrakvi ha mostrato un alto tasso di remissione, una remissione rapida e di lunga durata. I dati specifici sono: (1) I dati dell'analisi dalla popolazione di pazienti dello studio NAVIGATE hanno mostrato che il tasso di risposta globale (ORR) era del 65,2%, di cui il tasso di risposta completo (CR) era del 16,9%; (2) I dati dello studio SCOUT hanno mostrato che l'ORR era dell'88,9%, la CR è del 22,2%. I dati di sicurezza di 116 pazienti nello studio NAVIGATE e 73 pazienti nello studio SCOUT hanno mostrato che Vitrakvi ha mostrato una buona sicurezza.

Il trattamento di Viktarvy&del cancro guidato dalla fusione TRK negli adulti e nei bambini ha miglioramenti clinicamente significativi nella qualità della vita del paziente (QoL). In due studi clinici multicentrici globali, il 60% dei pazienti adulti ha riportato un miglioramento del punteggio di salute globale EORTC QLQ-C30. Per i pazienti pediatrici, il 76% dei pazienti ha riportato un miglioramento del punteggio PedsQL totale.

Struttura molecolare di Larotrectinib

I tumori di fusione TRK sono generalmente rari, possono colpire bambini e adulti e si verificano con frequenze diverse in diversi tipi di tumore. Quando un gene NTRK viene fuso con un altro gene non correlato per produrre una proteina TRK alterata, si verificherà il cancro da fusione TRK. La proteina alterata, o proteina di fusione TRK, diventa costitutivamente attiva o sovraespressa, innescando l'attivazione della cascata di segnalazione intercellulare. Queste proteine ​​di fusione TRK agiscono come fattori trainanti degli oncogeni e possono promuovere la diffusione e la crescita dei tumori, indipendentemente dall'origine del tumore.

Vitrakvi è un pionieristico inibitore orale di TRK. Il suo ingrediente farmaceutico attivo larotrectinib è un potente inibitore orale e selettivo del recettore della chinasi della tropomiosina (TRKs) progettato per colpire direttamente TRK (inclusi TRKB, TRKB) e TRKC), chiudere la via di segnalazione che porta alla crescita del tumore di fusione TRK. I tumori guidati dalla fusione TRK possono verificarsi in varie parti del corpo e le opzioni di trattamento convenzionali (come chirurgia, chemioterapia, radioterapia, ecc.) Di solito non possono ottenere risultati di trattamento soddisfacenti.

Vitrakvi è un metodo di trattamento indipendente dall'istologia specificamente sviluppato per trattare i tumori portatori di fusioni del gene NTRK, indipendentemente da dove il tumore ha avuto origine nel corpo. Nei bambini e nei pazienti adulti con tumori di fusione TRK, Vitrakvi ha forti effetti curativi, inclusi i tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) e le metastasi cerebrali, fornendo alti tassi di remissione e remissioni di lunga durata, indipendentemente dall'età del paziente e dall'istologia del tumore.

Alla fine di novembre 2018, Vitrakvi ha vinto il primo lotto mondiale di&negli Stati Uniti, diventando il primo inibitore TRK orale approvato nella storia, e anche il primo" tipo di cancro senza restrizioni," ad ampio spettro; farmaco antitumorale mirato che non ha nulla a che fare con il tipo di tumore. . Attualmente, Vitrakvi è stato approvato in molti paesi e regioni in tutto il mondo, inclusa l'Unione Europea.