Bylvay (odevixibat) sta per essere approvato negli Stati Uniti e nell'UE!

Albireo Pharma è una società di malattie epatiche rare che sviluppa nuovi regolatori degli acidi biliari. Di recente, l'azienda ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere di revisione positivo raccomandando l'approvazione di Bylvay (odevixibat) per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). ). Bylvay è un potente inibitore del trasporto degli acidi biliari ileali (IBATi) non sistemico, da assumere una volta al giorno, che ha il potenziale per diventare il primo trattamento non chirurgico per questa malattia rara e cambierà i tipi 1, 2 e 3 di PFIC. Il modello di cura per i bambini.

Ora, i pareri del CHMP saranno presentati alla Commissione Europea (CE) per la revisione, che di solito prenderà una decisione di approvazione entro i prossimi 2 mesi. Negli Stati Uniti, Bylvay è in fase di revisione prioritaria da parte della FDA e la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 20 luglio 2021. Nell'Unione europea, Bylvay è l'unico IBATi assegnato dall'EMA per l'accelerazione valutazione. In precedenza, l'EMA ha anche concesso a Bylvay la designazione di farmaco orfano e la designazione di farmaco prioritario (PRIME) per il trattamento della PFIC. Oltre a PFIC, Bylvay ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Alagille, dell'atresia biliare e della colangite primaria.

La PFIC è una malattia rara, devastante e devastante che colpisce i bambini piccoli e può portare a una malattia epatica progressiva e pericolosa per la vita. In molti casi, la PFIC può causare cirrosi epatica e insufficienza epatica nei primi 10 anni di vita. La manifestazione persistente più importante e fastidiosa della PFIC è il prurito intenso, che spesso porta a un grave declino della qualità della vita. Attualmente, non esistono farmaci per il trattamento della PFIC e l'unica opzione per molti pazienti è il trapianto di fegato o altri interventi chirurgici invasivi. L'attuale cura standard del trapianto di fegato deve affrontare sfide reali, tra cui l'immunosoppressione permanente e la sfida di trovare organi per i bambini piccoli.

Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, Bylvay ha il potenziale per diventare il primo farmaco a ricevere l'approvazione normativa per il trattamento della PFIC. Negli Stati Uniti, dopo l'approvazione di Bylvay, Albireo potrà beneficiare di un voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (PRV) e Bylvay sarà commercializzato nella seconda metà del 2021. Attualmente, lo studio BOLD di fase 3 di Bylvay per il trattamento dell'atresia biliare e lo studio globale di Fase 3 ASSERT per il trattamento della sindrome di Alagille sono in corso.

La struttura chimica diodevixibat(fonte immagine: medkoo.com)

L'ingrediente farmaceutico attivo di Bylvay'è odevixibat, un inibitore pionieristico, potente e selettivo, non sistemico, del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), con esposizione sistemica minima e che agisce localmente nell'intestino. Attualmente, il farmaco è in fase di sviluppo per il trattamento di rare malattie epatiche colestatiche infantili, tra cui PFIC, atresia biliare, sindrome di Alagille, ecc.; tra questi, PFIC è la prima indicazione di destinazione.

Ron Cooper, Presidente e CEO di Albireo, ha dichiarato: “L'opinione positiva di oggi del CHMP su Bylvay ci avvicina di un passo all'obiettivo di lanciare il primo trattamento non chirurgico della storia. Questo trattamento può ridurre l'impatto della PFIC su famiglie e bambini. onere. Lanciando Bylvay, speriamo di fornire ai bambini un sollievo a breve termine da sintomi come il prurito e un miglioramento a lungo termine di parametri importanti come la crescita."

La revisione positiva di Bylvay da parte del CHMP si basa sui dati di 2 studi clinici (PEDFIC 1, PEDFIC 2), che è il più grande studio clinico globale di fase 3 per PFIC mai condotto.

PEDFIC-1 è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e i risultati soddisfano l'endpoint primario dei requisiti normativi degli Stati Uniti e dell'UE: rispetto al placebo, Bylvay ha migliorato significativamente il prurito cutaneo (p=0,004) e ridotto significativamente Reazione degli acidi biliari (SBA, p=0,003), ben tollerata e con un'incidenza molto bassa di diarrea/frequenti movimenti intestinali (9,5% nel gruppo di trattamento e 5,0% nel gruppo placebo).

PEDFIC-2 è uno studio di estensione di Fase 3 a lungo termine, in aperto. I dati riaffermano la forte efficacia di Bylvay's, mostrando che nei pazienti trattati fino a 48 settimane, la SBA è ridotta in modo continuo e persistente, la valutazione del prurito è migliorata, il fegato e la crescita Gli indicatori funzionali sono incoraggianti.

In questi due studi, Bylvay è stato ben tollerato e diarrea/frequenti movimenti intestinali sono stati gli eventi avversi gastrointestinali più comuni correlati al trattamento. Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento.

Nel complesso, questi studi hanno confermato il potenziale di Bylvay'come primo trattamento PFIC. La PFIC è una malattia devastante ed è attualmente trattata con un intervento chirurgico, incluso il trapianto di fegato. Bylvay è un farmaco terapeutico sicuro ed efficace con il potenziale di apportare cambiamenti reali ai pazienti con PFIC e alle loro famiglie. Dopo aver ottenuto l'approvazione normativa, Albireo prevede di portare Bylvay sul mercato nella seconda metà del 2021.