Concord Kylin Crysvita è stata approvata dall'Unione Europea per trattare pazienti adolescenti e adulti!

Kyowa Kirin ha recentemente annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato Crysvita (burosumab) per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti con ipofosphatemia legata all'X (XLH). In precedenza, Crysvita è stato approvato condizionatamente per il trattamento di bambini e adolescenti XLH che sono di 1 anno e più, hanno prove di imaging di malattie ossee, e stanno crescendo ossa.

Crysvita è l'unico trattamento che affronta la fisiopatologia intrinseca di XLH. XLH è una malattia genetica rara che colpisce le ossa, i muscoli e le articolazioni per tutta la vita. L'ultima approvazione espanderà la popolazione applicabile di Crysvita: tutti i pazienti adolescenti europei XLH con prove di imaging della malattia ossea (indipendentemente dallo stato di crescita ossea) e i pazienti adulti XLH sono ora idonei per il trattamento Crysvita.

Questa approvazione si basa sui dati di due studi di fase III: Phase III UX023-CL303 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha studiato la sicurezza e l'efficacia di Crysvita in pazienti adulti con XLH; Fase III UX023 - Lo studio CL304 è uno studio a marchio aperto, con un braccio solo che studia l'effetto di Crysvita sul trattamento dell'osteomalacia (ammorbidimento scheletrico) negli adulti con XLH. Due studi hanno scoperto che Crysvita aumenta e mantiene i livelli di fosfato del siero all'interno della gamma normale, aiuta a guarire pseudofratture e fratture legate all'osteomalacia, e migliora l'osteomalacia. Altri endpoint hanno mostrato che i pazienti avevano ridotto il dolore e la rigidità e migliorato la funzione fisica e la mobilità nel tempo. La sicurezza di Crysvita è coerente con quella osservata in altri studi di Crysvita. Gli eventi avversi includono reazioni del sito di iniezione, iperfosphatemia e reazioni di ipersensibilità. Non ci sono stati eventi avversi gravi legati al trattamento.

La dott.ssa Karine Briot dell'ospedale Cochin in Francia ha dichiarato: "Finora, i pazienti adulti con XLH hanno opzioni di trattamento molto limitate. L'approvazione di oggi è un importante progresso, il che significa che per la prima volta questi pazienti adulti con XLH hanno un trattamento per la causa sottostante di XLH ."

Abdul Mullick, Presidente di Kyowa Kirin International, ha dichiarato: "L'approvazione della CE è una pietra miliare importante per la gestione di XLH. XLH è una malattia progressiva per tutta la vita che ha un profondo impatto sulla vita di bambini e adulti. Attraverso questa approvazione gli adolescenti XLH e gli adulti potranno anche beneficiare del trattamento Crysvita, che è l'unico trattamento che si rivolge alla fisiofisiologia intrinseca di XLH. Ora ci concentreremo sull'assicurare che i pazienti più qualificati ricevano il trattamento."

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L'ipofosphatemia legata a X (XLH) è una malattia genetica rara che causa anomalie nelle ossa, nei muscoli e nelle articolazioni. XLH non è in pericolo di vita, ma il suo fardello è per tutta la vita e graduale, che può ridurre la qualità della vita di una persona. I sintomi e i segni di XLH iniziano nella prima infanzia e causano deformità degli arti inferiori, bassa statura e dolore. Questi porteranno a difficoltà nel camminare e le funzioni del corpo, e influenzare la qualità della vita. Deformità scheletriche più ipofosphatemia irrisolta significa che la malattia continua a svilupparsi negli adulti, portando a dolore e rigidità, così come molteplici difetti muscolo-scheletrici, che possono essere già il secondo o il terzo decimo dopo la nascita del paziente. L'anno è stato influenzato.

Il principio attivo di Crysvita è il burosumab, che è un anticorpo monoclonale IgG1 completamente umanizzato che si rivolge a legarsi e inibire l'attività del fattore di crescita fibroblasta 23 (FGF-23). FGF23 è un ormone che riduce i livelli di fosfato del siero regolando l'escrezione di fosfati renali e la produzione attiva di vitamina D. In XLH, il livello e l'attività di FGF23 sono troppo alti, con conseguente spreco di fosfati e ipofosphatemia.

Crysvita può indirizzare FGF-23 per inibire l'attività biologica di FGF-23. Bloccando l'eccessivo FGF-23 nel corpo del paziente, Crysvita può aumentare la riassorbimento del fosofro da parte dei reni e aumentare la produzione di vitamina D, migliorando così anche l'assorbimento di fosfato e calcio nell'intestino. Crysvita è stato sviluppato per trattare le malattie ipofosphatemia correlate all'FGF-23, come XLH, osteomalacia indotta dal tumore (TIO) / sindrome del nevo epidermico (ENS).

Crysvita è il primo anticorpo monoclonale IgG1 completamente umano ricombinante che prende di mira direttamente FGF23. Il farmaco è stato scoperto da Kyowa Kirin e sviluppato in collaborazione con Ultragenyx.

Negli Stati Uniti, Crysvita è stato approvato per il trattamento di bambini e adulti con XLH di età compresa tra ≥6 mesi. Nel giugno di quest'anno, Crysvita è stato nuovamente approvato dalla FDA degli Stati Uniti come una nuova indicazione per i pazienti pediatrici e adulti ≥ 2 anni di età per trattare l'osteomalacia indotta dal tumore (TIO), che può causare ipofosphatemia e osteomalacia. Vale la pena ricordare che Crysvita è il primo farmaco approvato per il trattamento di XLH, e anche il primo farmaco approvato per il trattamento di pazienti TIO i cui tumori non possono essere localizzati o radicalmente rimossi.