CStone Pharmaceuticals Ivosidenib ha pubblicato i risultati di uno studio globale di fase III

Nell'agosto 2021, uno studio globale di fase III volto a valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco mirato di prima classe ivosidenib combinato con il farmaco chemioterapico azacitidina in pazienti con LMA di nuova diagnosi che non sono idonei per la chemioterapia intensificata ha ottenuto risultati chiari. I dati positivi di efficacia e sicurezza significano che ivosidenib amplia ulteriormente l'ambito di applicazione sulla base del trattamento con agente singolo delle mutazioni IDH1 in pazienti adulti con LMA recidivante o refrattaria, e più pazienti con LMA ne trarranno beneficio.

Le terapie esistenti per la LMA hanno benefici limitati e i pazienti hanno urgente bisogno di trattamenti innovativi

La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore del sangue e del midollo osseo. È la leucemia acuta dell'adulto più comune. Si stima che ci siano circa 20.000 nuovi casi ogni anno negli Stati Uniti e più di 30.000 nuovi casi ogni anno in Cina. A causa del rapido progresso della malattia, la maggior parte dei pazienti alla fine svilupperà resistenza al trattamento o recidiva e svilupperà leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni di solo il 27%.

Attualmente, la chemioterapia intensiva e la chemioterapia ad alte dosi vengono solitamente utilizzate clinicamente e quindi combinate con la terapia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento completo della LMA. Tuttavia, a causa della tossicità della chemioterapia e delle ragioni biologiche del paziente, alcuni pazienti anziani (oltre i 60 anni) non sono applicabili. I pazienti sottoposti a chemioterapia intensiva non possono beneficiare di questa terapia e questi pazienti necessitano urgentemente di opzioni di trattamento più sicure ed efficaci.

Gli studi hanno dimostrato che circa il 6%-10% dei pazienti con LMA ha mutazioni IDH1. L'enzima mutante IDH1 blocca la differenziazione delle normali cellule staminali ematopoietiche e favorisce l'insorgenza della leucemia acuta. Questa è una ragione importante per l'insorgenza e lo sviluppo dell'AML. Il meccanismo indica anche la direzione per lo sviluppo di farmaci mirati correlati.

I farmaci mirati innovativi coprono la LMA di nuova diagnosi, recidivante e refrattaria e più pazienti ne beneficiano

Ivosidenib è un potente inibitore orale mirato contro i tumori con mutazione del gene IDH1. Bloccando l'attività degli enzimi mutanti IDH1, può promuovere la differenziazione delle cellule AML, esercitando così effetti antitumorali. Negli Stati Uniti, ivosidenib è stato approvato per la monoterapia in pazienti adulti con mutazioni IDH1 con LMA recidivante o refrattaria, nonché in pazienti adulti di nuova diagnosi con LMA con mutazione IDH1 di età ≥75 anni o che non possono utilizzare la chemioterapia di induzione intensiva a causa di comorbidità.

Nel luglio 2019, nel mio paese è stato approvato uno studio clinico di ivosidenib per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria portatori di mutazioni del gene IDH1 e successivamente la somministrazione del primo paziente' è stata rapidamente completata. Sulla base del buon effetto curativo di ivosidenib, ivosidenib è stato inserito con successo nella versione 2020 delle"Linee guida CSCO per la diagnosi e il trattamento delle neoplasie ematologiche" nel 2020, ed è stato incluso nella"Clinical Urgently Needs Overseas New Drug List (terzo lotto)" dal Drug Evaluation Center della National Food and Drug Administration del mio paese. .

I risultati positivi dello studio sul trattamento combinato di ivosidenib e azacitidina sono di grande importanza per i pazienti con leucemia mieloide acuta mutante IDH1 non trattata. Questo piano di trattamento non solo offre nuove opzioni di trattamento per i pazienti con LMA che non sono adatti alla chemioterapia intensiva, ma dovrebbe anche diventare una nuova opzione di trattamento di prima linea per i pazienti con LMA di nuova diagnosi, oltre alla monoterapia con ivosidenib per la mutazione IDH1 recidivante o refrattaria Pazienti adulti con LMA, Ampliamento della popolazione beneficiaria.

È stato riferito che CStone Pharmaceuticals ha raggiunto una cooperazione esclusiva con Servier e ha ottenuto i diritti di sviluppo clinico e commercializzazione di ivosidenib nella Grande Cina, compresa la Cina continentale, Hong Kong, Taiwan e Macao e Singapore. CStone Pharmaceuticals, in qualità di partner commerciale di ivosidenib in questo studio clinico di fase III su pazienti con LMA di nuova diagnosi in Cina, ha svolto un ruolo chiave nella promozione della ricerca.

Solo pochi giorni fa, l'applicazione di marketing per tablet ivosidenib di CStone Pharmaceutical'è stata pianificata per essere inclusa nella coda di revisione prioritaria da parte del CDE. L'indicazione è quella di trattare la leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria negli adulti che sono suscettibili alle mutazioni IDH1. Con la pubblicazione dei risultati di questo studio, ivosidenib coprirà sia la LMA adulta di nuova diagnosi che quella recidivante e refrattaria. Resta inteso che CStone Pharmaceuticals intende rafforzare la comunicazione con CDE nel prossimo futuro e sta attivamente promuovendo ivosidenib affinché diventi il ​​trattamento di prima linea per questa indicazione.

Vale la pena ricordare che nel maggio di quest'anno, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la domanda supplementare di ivosidenib per l'elenco dei nuovi farmaci come potenziale opzione di trattamento per i pazienti con colangiocarcinoma mutante IDH1 precedentemente trattati e ha ottenuto le qualifiche di revisione prioritaria. Si prevede che il prossimo futuro porterà nuove opzioni ai pazienti con colangiocarcinoma avanzato che hanno limitate opzioni di trattamento esistenti. Inoltre, anche la ricerca su ivosidenib per il trattamento di pazienti con glioma è in pieno svolgimento e ha mostrato un notevole potenziale terapeutico.

Vale la pena notare che, sebbene ivosidenib non sia stato ancora approvato in Cina, ha compiuto un importante passo avanti nella dimensione della disponibilità di farmaci prima del previsto. Solo pochi giorni fa, ivosidenib, come uno dei 75 farmaci speciali d'oltremare, è stato incluso nella Beijing Inclusive Health Insurance. Il 2 agosto, ivosidenib è stato incluso nella Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance come uno dei 25 farmaci nazionali, il che significa che più pazienti possono trarne beneficio, migliorando notevolmente l'accessibilità del farmaco.