Epclusa approvato per i bambini con epatite C

La FDA statunitense ha approvato l'applicazione supplementare del farmaco Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) di terza generazione di Gilead per il trattamento di età ≥ 6 anni o peso ≥ 17 kg, senza cirrosi (malattia epatica ) o solo lieve Bambini con epatite C cronica di genotipo 1 - 6 con cirrosi grave. Allo stesso tempo, il Bong Tong Sha combinato con ribavirina è usato per il trattamento di pazienti pediatrici con cirrosi epatica grave di età ≥ 6 anni o di peso ≥ 17 kg.

Il dott. Debra Birnkrant, direttore della divisione antivirale del FDA' Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci, ha dichiarato:" Questa approvazione fornirà nuove opzioni di trattamento per bambini e adolescenti con epatite C."

L'epatite C è causata dall'infezione da virus dell'epatite C (HCV), che può portare a una ridotta funzionalità epatica o insufficienza. Secondo le statistiche, circa 130-150 milioni di persone in tutto il mondo hanno l'epatite cronica C. Tra le persone infette, circa 11 milioni sono bambini di età inferiore a 15 anni, di cui 5 milioni il periodo di viremia (riferito al virus nel sangue).

Kathleen B Schwarz, professore di Pediatria alla Johns Hopkins University School of Medicine, ha dichiarato:" Sebbene il trattamento dell'epatite C sia migliorato significativamente negli ultimi anni, i pediatri devono ancora considerare una varietà di fattori, tra cui i genotipi, quando scegliere il trattamento e la gravità della malattia del fegato. L'espansione dell'approvazione di Bongtongsa può aiutare i bambini eleggibili con epatite C a combattere questa malattia epatica fatale."

Epclusa è il primo piano di trattamento per l'epatite C in compresse singole per via orale, pan-genotipo, completamente orale,&# 39. Approvato negli Stati Uniti a giugno 2016 per il trattamento di pazienti adulti con infezione da HCV cronica con / senza cirrosi di tutti i genotipi (tipi 1-6) Pazienti con cirrosi compensata). Attualmente, il farmaco è stato elencato anche in Cina.

L'approvazione si basava sui dati di uno studio clinico multicentrico di fase II non-studio (Studio 1143). Lo studio ha arruolato 175 bambini che hanno ricevuto 12 settimane di trattamento con Epclusa, di cui 173 sono stati inclusi nell'analisi di efficacia. La farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di Epclusa sono state verificate qui.

I risultati mostrano che:

· Non vi sono differenze significative nella farmacocinetica dei pazienti pediatrici rispetto ai pazienti adulti.

· La sicurezza e l'efficacia del trattamento con Bentongsha per i bambini 6 e oltre sono sostanzialmente coerenti con i risultati degli adulti.

· Tra 102 pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni, il 93% dei pazienti con genotipo 1 e il 100% dei pazienti con genotipo 2, {{6} }, 4 e 6 non hanno rilevato virus nel sangue dopo 12 settimane di completamento del trattamento, mostra che l'infezione da epatite C è stata curata.

· Dei 71 pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con genotipi 1-4, il 93% aveva genotipo 1 pazienti, il 91% aveva genotipo 3 pazienti, Il 100% aveva pazienti con genotipo 2 e genotipo 4 . Dopo 12 settimane, nessun virus è stato rilevato nel sangue.

· Le reazioni avverse più comuni sono affaticamento e mal di testa. Le reazioni avverse osservate nei pazienti pediatrici sono coerenti con quelle dei pazienti adulti.

Epclusa contiene un avvertimento sulla scatola nera: suggerisce che il farmaco può causare il rischio di riattivazione del virus dell'epatite B in pazienti con coinfezione da epatite C / HBV. Per i bambini di età inferiore a 6 anni, la sicurezza e l'efficacia di Bentongsa devono ancora essere determinate.