La FDA approva Johnson & Johnson Darzalex Faspro per il trattamento dell'amiloidosi della catena leggera

Recentemente, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Darzalex Faspro di Xian Janssen, una sussidiaria di Johnson & Johnson, per il trattamento di pazienti adulti di nuova diagnosi con amiloidosi a catena leggera.

Vale la pena notare che Darzalex Faspro è anche la prima e unica terapia approvata dalla FDA per i pazienti con questa indicazione. Questa volta, la FDA ha approvato il farmaco da utilizzare in combinazione conBortezomib, ciclofosfamide e desametasone.

L'approvazione di questa nuova indicazione si basa principalmente sui dati dello studio ANDROMEDA della fase III di Darzalex Faspro. I risultati del test mostrano che rispetto all'attuale piano di trattamento tipico, la combinazione di Darzalex + bortezomib + ciclofosfamide + desametasone (13%) rispetto all'attuale piano di trattamento tipico, bortezomib + ciclofosfamide + dexametasone (VCd) solo (13%) Con il regime farmacologico (D-VCd), il tasso completo di remissione del sangue del paziente è aumentato di oltre 3 volte (42%). Inoltre, i pazienti con il regime combinato Darzalex hanno anche raggiunto un tasso di risposta ematologico complessivo più elevato (92% vs. 77%). Rispetto all'attuale regime tipico di trattamento VCd, il regime di combinazione Darzalex prolunga anche la sopravvivenza libera da progressione (MOD-PFS) del deterioramento vitale dell'organo del paziente e prolunga la sopravvivenza senza eventi del paziente (MOD-EFS). In questo studio, la sicurezza del farmaco combinato è coerente con la sicurezza della preparazione sottocutanea Darzalex o del regime VCd.

L'amiloidosi a catena leggera è una malattia del sangue correlata a proteine anomale. Proteine anomale nel corpo del paziente possono portare al deterioramento degli organi vitali (in particolare il cuore, i reni e il fegato). L'azienda non raccomanda l'uso del farmaco in NYHA IIB o IV malattie cardiache o pazienti con amiloidosi a catena leggera Mayo IIIB al di fuori di studi clinici controllati. Ogni anno, 4.500 persone in tutto il mondo soffrono purtroppo di amiloidosi a catena leggera. Circa un terzo dei pazienti aveva visto una media di cinque o più medici prima di ottenere finalmente una diagnosi accurata, e al 72% dei pazienti è stato diagnosticato più di un anno dopo i loro primi sintomi. A causa del ritardo nella diagnosi, la prognosi di tali pazienti è solitamente scarsa. Nel primo anno dopo la diagnosi, circa il 30% dei pazienti con amiloidosi a catena leggera muore.

Darzalex Faspro è stato originariamente sviluppato da Genmab. Nel maggio dello scorso anno, il farmaco è stato approvato per il trattamento di 4 opzioni di trattamento per mieloma multiplo (MM), anche per pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non sono idonei per il trapianto Di più pazienti con mieloma, pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario. Darzalex Faspro, tra cui daratumumab e hyaluronidase-fihj, è una nuova preparazione di iniezione sottocutanea (SC) di Darzalex. Attualmente, la domanda di Darzalex Faspro per il trattamento di questa indicazione è attualmente all'esame anche delle agenzie di regolazione dell'UE.