FDA rilascia 15 farmaci orfani a settimana

Nell'ultima settimana, la FDA degli Stati Uniti ha emesso 15 qualifiche di farmaco orfano in un solo respiro, tra cui molti farmaci per il trattamento del cancro del fegato, cancro gastrico, e cancro del tratto biliare.

curare il cancro

Di questi 15 farmaci, 5 sono utilizzati per il trattamento del cancro, che rappresentano un terzo. Tra questi, la terapia cellulare TCB002 portata da TC BioPharm è l'unico farmaco per il trattamento del cancro del sangue. Si tratta di una terapia cellulare "allogenica" "pronta all'uso" per le cellule delta T gamma CD3-positive espanse. È entrato negli studi clinici per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Le restanti quattro terapie per il cancro trattano tumori solidi, di cui l'inibitore del PD-L1 di Astra-Eneca Imfinzi (durvalumab) e l'inibitore CTLA-4 tremelimumab sono qualifiche di farmaci orfani per il carcinoma epatocellulare. L'anticorpo sottocutaneo PD-L1 di Silydi ha diritto al farmaco orfano che si rivolge al cancro del tratto biliare. OBI-999 di Taiwan Hao Ding Company è un farmaco coniugato contro l'antigene Globo-H, e la sua qualifica di farmaco orfano è mirata al cancro gastrico.

Terapia genica

Abbiamo anche visto alcune terapie geniche, come quella di Esteve Pharmaceuticals, che mira a utilizzare il vettore genico AAV9 per introdurre il normale gene GALNS nei pazienti per trattare la mucopolisacidosi dell'IVA; un altro trattamento da parte di Baxalta è la codifica genica FIX Padova è stata trasferita in pazienti con vettore AAV8 per il trattamento dell'emofilia di tipo B.

Aruvant Sciences è una terapia che utilizza vettori lentivirali. Introduce un gene che codifica la globina genica nelle cellule CD34-positive di un paziente per trattare l'anemia delle cellule falciformi. Un'altra terapia simile proviene da Orchard Therapeutics, che utilizza anche cellule CD34-positive. La differenza è che trasferisce il gene gp91phox per trattare la granulomatosi cronica legata al cromosoma X.

Altre malattie rare

Oltre al cancro e alle malattie rare che possono essere trattate con la terapia genica, altre malattie rare hanno anche potenziali nuovi sviluppi farmacologici. Woolsey Pharmaceuticals 'fasudil è un inibitore rock, che dovrebbe trattare la sclerosi laterale amiotrofica; OATD-01 di OncoArendi Therapeutics è un innovativo inibitore CHIT-1, che dovrebbe essere utilizzato per il trattamento della sarcoidosi; Rebasez (Luspatercept) è un agente di maturazione dei globuli rossi e la malattia bersaglio della qualifica di farmaco orfano è la fibrosi del midollo osseo.

Tra questi farmaci che si qualificano per farmaci orfani, ci sono anche alcuni farmaci anti-infettivi. Tra questi, il TNP 2092 di Danuo Medicine ha ottenuto la qualifica di infezione articolare artificiale. In precedenza, è stato anche qualificato dalla FDA come un prodotto anti-infettivo. L'olorofim di F2G ha ottenuto due qualifiche di farmaco orfano, rispettivamente per l'infezione di Lomentospora / Scedosporium e aspergillosi invasiva.