Nel febbraio 2021, il primo lotto al mondo di 7 nuovi farmaci, la quarta terapia CAR-T Breyanzi è stata approvata dalla FDA

Secondo il database globale dei farmaci di Yaodu, nel febbraio 2021, ci sono stati 7 nuovi farmaci approvati per la commercializzazione per la prima volta al mondo, tutti approvati dalla FDA. Tra questi, ci sono 5 nuove entità molecolari, un anticorpo e una terapia cellulare.

La quarta terapia CAR-T al mondo Lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi)

Nuovo farmaco linfoma Umbralisib (nome commerciale: Ukoniq)

Trilaciclib, un nuovo farmaco per la protezione del midollo osseo in chemioterapia (nome commerciale: COSELA)

Nuovo farmaco per abbassare i lipidi Evinacumab (nome commerciale: EVKEEZA)

Casimersen, un nuovo farmaco per la progressiva distrofia muscolare di Duchenne (nome commerciale: Amondys 45)

Un nuovo farmaco per la carenza di cofattori di molibdeno di tipo A: Fosdenopterin (nome commerciale: Nulibry)

Nuova terapia per il mieloma (farmaco coniugato con peptidi) Melflufen (nome commerciale: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) è una terapia cellulare T inibitoria del recettore dell'antigene chimerico (iCAR) mirata al CD19 sviluppata da BMS e approvata per l'uso in pazienti adulti con trattamento di linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante / refrattario (DLBCL).

Breyanzi è la quarta terapia CAR-T approvata al mondo. In precedenza, è stata concessa la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA, la designazione di terapia avanzata della medicina rigenerativa (RMAT), il linfoma diffuso a grandi cellule B e il linfoma centrale follicolare. 4 qualifiche di farmaco orfano per il linfoma primario mediastino delle cellule B e il linfoma delle cellule del mantello. La particolarità è che il rapporto tra cellule T CD8-positive e CD4-positive (1:1) in terapia può essere controllato efficacemente, in modo da controllare meglio gli effetti collaterali della terapia cellulare.

02Umbralisib

Umbralisib è stato sviluppato da TG Therapeutics ed è approvato per il trattamento di pazienti con linfoma di zona marginale recidivante /refrattario (MZL) che hanno precedentemente ricevuto almeno una terapia anti-CD20, nonché pazienti recidivanti / refrattari che hanno ricevuto almeno terapia sistemica di terza linea in passato pazienti adulti con linfoma follicolare (FL).

Umbralisib è il primo inibitore orale approvato pi3Kδ/CK1ε. In precedenza ha ottenuto la qualifica fast track, la qualifica di farmaco orfano, la qualifica di revisione prioritaria e la designazione della terapia rivoluzionaria concessa dalla FDA degli Stati Uniti.

03Trilaciclib

Trilaciclib è un inibitore CDK4/6 ad azione breve e reversibile sviluppato da G1 Therapeutics. È approvato per prevenire la soppressione del midollo osseo causata dalla chemioterapia in pazienti adulti con diffusione di cancro polmonare a piccole cellule.

Trilaciclib è il primo e unico prodotto al mondo che viene somministrato profilatticamente durante la chemioterapia per proteggere il midollo osseo e il sistema immunitario. Si prevede che venga utilizzato come supplemento ai metodi di chemioterapia di base per coprire una popolazione di pazienti più ampia.

Nell'agosto 2020, Simcere Pharmaceuticals ha raggiunto un accordo di licenza esclusiva con G1 e ha ottenuto i diritti di sviluppo e commercializzazione di Trilaciclib per tutte le indicazioni nella regione della Grande Cina.

04Evinacumab

Evinacumab è stato sviluppato da Regeneron ed è approvato per il trattamento di bambini dai 12 anni in su o adulti con ipercolesterolemia omozigota familiare (HoFH).

Evinacumab è un anticorpo monoclonale IgG4κ completamente umano che prende di mira la proteina simile all'angiopoietina 3 (ANGPTL3). È un farmaco che abbassa i lipidi con un nuovo meccanismo che accelera indirettamente la degradazione del grasso corporeo inibendo ANGPTL3. Prima di questo, ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano, la qualifica di revisione prioritaria e la designazione della terapia rivoluzionaria concessa dalla FDA, ed è il primo inibitore angptl3 ad essere commercializzato.

05Casimersen

Casimersen è una terapia oligonucleottica antisenso che prende di mira il distroglicano. È stato sviluppato da Sarepta Therapeutics ed è stato approvato per trattare la progressiva distrofia muscolare di Duchenne con mutazione genica esone 45 che salta. È il primo farmaco approvato per questo tipo di pazienti affetti da DMD geneticamente mutati.

Casimersen è stato approvato per utilizzare il canale di approvazione accelerata questa volta. Il farmaco ha ottenuto la qualifica accelerata concessa dalla FDA, la qualifica di revisione prioritaria e la qualifica di farmaco orfano.

06Fosdenopterina

Fosdenopterin è stato sviluppato da Origin Biosciences ed è stato approvato per ridurre il rischio di morte a causa della carenza di cofattore di molibdeno di tipo A (MoCD). È il primo trattamento innovativo approvato dalla FDA per il trattamento del MoCD di tipo A, e gli è stata concessa una designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA Con l'approvazione di malattie pediatriche rare, Origin ha anche ricevuto un voucher di revisione prioritaria del valore di oltre 100 milioni emesso dalla FDA.

Il MoCD di tipo A è una malattia ereditaria autosomica recessiva causata dall'interruzione della sintesi del cofattore di molibdeno, che è estremamente rara. I pazienti sono solitamente neonati con grave encefalopatia e convulsioni intrattabili, con alta mortalità e un tempo medio di sopravvivenza di 4 anni. In precedenza, l'unica opzione di trattamento era la cura di supporto e il trattamento per le complicazioni causate dalla malattia.

La fosdenopterina è una terapia sostitutiva del substrato che può sostituire il cPMP e consentire al passo di sintesi del cofattore molibdeno di continuare. Attiva enzimi cofattori-dipendenti dal molibdeno eliminando i solfiti, riducendo i sintomi del sistema nervoso centrale e quindi riducendo il tasso di mortalità dei pazienti con MoCD di tipo A.

07Melflufene

Melflufene (noto anche come Melphalan flufenamide) è stato sviluppato da Oncopeptides. Il 26 febbraio, la FDA ha approvato il suo uso in combinazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante / refrattario (MM). Questo è il primo farmaco coniugato peptidico anti-cancro approvato dalla FDA. In precedenza gli è stata concessa la revisione prioritaria e lo status di farmaco orfano dalla FDA.

Questa approvazione si basa sui risultati dello studio clinico horizon di fase 2 cardonale. In questo studio clinico, 157 pazienti con MM recidivante/refrattario hanno ricevuto terapia combinata pepaxto e desametasone. I risultati del test hanno mostrato che la terapia combinata ha raggiunto un tasso di remissione complessivo del 23,7%, e la durata mediana della remissione è stata di 4,2 mesi.

Il melflufene è un farmaco coniugato con peptide "di prima classe". Utilizza la piattaforma proprietaria peptide-drug cojugate (PDC) di Oncopeptides per accoppiare l'agente alchilante felfalan con peptidi che prendono di mira l'amminopeptidasi. Insieme. Il melflufene può essere rapidamente assorbito dalle cellule MM a causa della sua lipofilia, e quindi viene rapidamente idrolizzato dalla peptidasi intracellularmente, rilasciando così un agente alchilante idrofilo.

L'amminopeptidasi è sovraespressa nelle cellule tumorali, specialmente nei tumori avanzati o nei tumori con complessi ad alta mutazione. Negli esperimenti in vitro, Melflufen può aumentare la concentrazione di agente alchilante nelle cellule, e la sua capacità di uccidere cellule MM è 50 volte superiore a quella dell'agente alchilante che trasporta.