Menarini Elzonris approvato nell'UE: Trattamento del tumore delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN)!

Il Gruppo Menarini è un'azienda farmaceutica e diagnostica italiana privata. Recentemente, la società ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato Elzonris (tagraxofusp) come terapia aggiuntiva per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con tumore della cellula dendritica del plasma plasmacitoide blastico (BPDCN). Bpdcn è una malignità ematologica con una prognosi molto scarsa. L'approvazione si basa sul più grande studio clinico prospettico mai condotto in pazienti BPDCN che non hanno precedentemente ricevuto un trattamento (ingenuo) e che hanno precedentemente ricevuto un trattamento (trattato).

Vale la pena ricordare che Elzonris è il primo e unico farmaco per il trattamento del BPDCN approvato in Europa e la prima terapia mirata CD123 approvata in Europa. In precedenza, a Elzonris è stato concesso un farmaco orfano in Europa e l'approvazione del farmaco affronterà le esigenze mediche altamente insoddisfatte in questo campo. Il BPDCN è un tumore maligno raro e aggressivo e non esiste prima un trattamento approvato nell'UE.

Elcin Barker Ergun, Group CEO di Menarini, ha dichiarato: "Questa approvazione è una pietra miliare importante per i pazienti BPDCN in Europa. Questi pazienti avranno la prima opportunità di beneficiare del trattamento con Elzonris. L'approvazione di questo farmaco apporterà un cambiamento importante nel trattamento del BPDCN perché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti. Stiamo lavorando sodo per lanciare Elzonris in Europa nel più breve tempo possibile.

Elzonris è una terapia mirata per CD123, che è stata commercializzata per la prima volta da Stemline Therapeutics negli Stati Uniti. L'azienda fa ora parte del Gruppo Menarini. Secondo i termini dell'acquisizione, gli azionisti di Stemline hanno ricevuto un diritto non negoziabile o prezioso (CVR). Dopo l'approvazione della Commissione Europea, dopo il completamento della prima vendita Elzonris in qualsiasi paese dell'UE-5, ogni azionista riceverà $ 1,00 in contanti per azione.

Elzonris è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti nel dicembre 2018 per il trattamento di bambini e adulti BPDCN di età pari o superiore a 2 anni, compresi i pazienti BPDNC che non hanno ricevuto cure (ingenui) e che hanno ricevuto un trattamento (trattamento). Vale la pena ricordare che questa approvazione rende Elzonris il primo farmaco approvato per il trattamento del BPDCN e il primo farmaco mirato CD123 approvato.

Il BPDCN è un tumore maligno ematologico aggressivo e raro con prognosi infausta. Questo è un campo di trattamento con esigenze mediche insoddisfatte. Le caratteristiche del BPDCN possono essere simili ad alcune malattie, o possono essere diagnosticate erroneamente come alcune malattie, tra cui leucemia mieloide acuta (AML), linfoma non Hodgkin (NHL), leucemia linfocitica acuta (ALL) e sindrome mielodisplastica Malattia, leucemia mielogena cronica (CML) e altri tumori maligni con manifestazioni cutanee. Il BPDCN si trova di solito nel midollo osseo e/o nella pelle, e può anche coinvolgere linfonodi e organi interni. La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade immunodiagnostica di CD123, CD4 e CD56. Cd123 (IL-3R) è un marcatore chiave per identificare bpdcn e un obiettivo rapidamente emergente in varie ricerche sul trattamento del cancro.

Elzonris è una citotossina diretta dal CD123, progettata specificamente per il target CD123. Il farmaco è una fusione ricombinante di IL-3 umano e tossina difterite troncata (DT). Il dominio IL-3 può convertire frammenti DT citotossici. Guida alle cellule tumorali che esprimono CD123. Dopo essere stato interiorizzato dalle cellule tumorali, Elzonris può inibire irreversibilmente la sintesi proteica e indurre l'apoptosi cellulare bersaglio.

Attualmente, Elzonris è anche in fase di valutazione in altri studi clinici per trattare altre indicazioni positive cd123, tra cui: leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF) e altre indicazioni pianificate.