Il nuovo farmaco immunologico Spesolimab ha ottenuto la designazione di farmaco per il trattamento innovativo CDE

Recentemente, Boehringer Ingelheim ha annunciato che il suo nuovo farmaco immunologico Spesolimab in fase di sviluppo è stato riconosciuto dal Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration come un farmaco terapeutico rivoluzionario per il trattamento della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP).

La qualifica di farmaco terapeutico innovativo è impostata per accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci per malattie gravi che hanno dimostrato negli studi pre-clinici in termini di efficacia o sicurezza di essere significativamente migliori rispetto ai trattamenti esistenti. Il CDE è la qualifica di farmaco terapeutico rivoluzionario per Spesolimab. L'identificazione si basa sulle sue prestazioni superiori negli studi clinici di fase I e fase II.

Il GPP non è così semplice come la psoriasi ordinaria

Il GPP è una malattia infiammatoria sistemica rara e pericolosa per la vita. Le manifestazioni cliniche sono pustole asettiche multiple che sono acute sulla base dell'eritema, che sono densamente e ampiamente distribuite, e le pustole si fondono per formare un lago di pus traballante, accompagnato da febbre, mialgia, leucocitosi e altri sintomi di avvelenamento. Il GPP può ripresentarsi ripetutamente e acutamente, oppure può essere persistente. Può essere accompagnato da danni al fegato e ai reni, oppure può essere pericoloso per la vita a causa di infezioni secondarie e insufficienza d'organo.

Secondo i rapporti precedenti del mio paese, la prevalenza della psoriasi in Cina è dello 0,123% e il tipo pustoloso rappresenta lo 0,69% dei pazienti affetti da psoriasi2. Uno studio epidemiologico basato sul database delle assicurazioni mediche urbane mostra che il tasso di prevalenza grezza di GPP nel 2016 era di 1,40 per 100.000 persone-anno3. Le attuali opzioni di trattamento per il GPP sono estremamente limitate e i pazienti hanno un urgente bisogno di opzioni di trattamento rapide, potenti e durature.

Nel nostro paese, la consapevolezza del pubblico sul GPP è seriamente insufficiente, il che non solo ritarda la diagnosi precoce e il trattamento di molti pazienti, ma fa anche sì che tali malattie siano assenti dal catalogo delle malattie rare. I pazienti e le loro famiglie sono gravati dall'ombra della malattia e hanno una mentalità enorme. E la pressione economica.

La prima apparizione di Spesolimab

Spesolimab è un anticorpo monoclonale IL-36R in grado di bloccare l'azione del recettore dell'interleuchina-36 (IL-36R) ed è il primo trattamento del suo genere in fase di sviluppo. Il recettore dell'interleuchina-36 è una via di segnalazione nel sistema immunitario, che può svolgere un ruolo in molte malattie infiammatorie tra cui il GPP.

I risultati dello studio clinico di fase I di Spesolimab sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) nel marzo 2019. I dati mostrano che Spesolimab può migliorare significativamente i sintomi della psoriasi pustolosa generalizzata: 7 pazienti con attacco acuto da moderato a grave di GPP dopo l'uso di Spesolimab, i loro sintomi sono migliorati rapidamente.

Sulla base dei risultati positivi dello studio clinico di Fase I di Spesolimab per le indicazioni GPP, lo studio clinico cardine globale di Fase II è stato lanciato a maggio 2020. Lo studio clinico di fase II in Cina è stato condotto dall'ospedale Huashan affiliato alla Fudan University per valutare l'efficacia e la sicurezza di Spesolimab nel trattamento di pazienti GPP con attacchi acuti da moderati a gravi. I risultati di questo studio clinico saranno annunciati nel prossimo futuro. Lo studio clinico cinese di fase IIb condotto allo stesso tempo è stato condotto dal secondo ospedale affiliato dell'Università di Zhejiang per valutare l'efficacia e la sicurezza di Spesolimab nel prevenire l'insorgenza di pazienti con una storia di GPP.

Boehringer Ingelheim sta attualmente sviluppando il farmaco per il trattamento di una varietà di indicazioni di malattie immunitarie. Oltre al GPP, le malattie della pelle includono anche la pustolosi palmoplantare (PPP), l'idrodenite suppurativa (HS) e la dermatite atopica (AtD), tra cui il GPP è l'indicazione con i progressi più rapidi nella ricerca e sviluppo.

Il Dr. Zhang Wei, Head of Medicine and Clinical R&D di Boehringer Ingelheim Greater China, ha dichiarato: "Questa rivoluzionaria certificazione di qualificazione dei farmaci è un'importante pietra miliare nel processo di sviluppo di Spesolimab. L'affermazione del trattamento della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP). Vale la pena ricordare che, grazie all'implementazione della strategia "China Critical", la Cina ha partecipato alla sperimentazione clinica globale di fase II ed è diventata il sito chiave della sperimentazione. Questo rende sincronizzata la velocità di sviluppo di Spesolimab in Cina e nel mondo. Abbiamo in programma di presentare domande per la quotazione in Cina e nel mondo nell'ottobre di quest'anno e non vediamo l'ora che venga approvato per la quotazione in Cina il prima possibile, a beneficio dei pazienti GPP!"