Il primo inibitore del fattore B del complemento di Novartis, Iptacopan, è stato certificato come passaporto dell'innovazione nel Regno Unito!

Novartis ha recentemente annunciato che la British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), il National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) e la Scottish Medical Association (SMC) hanno assegnato la terapia orale iptacopan (LNP023) per il trattamento dei glomeruli C3"Passaporto dell'innovazione" qualificazione per malattia (C3G).

C3G è una forma estremamente rara e grave di glomerulonefrite primaria, caratterizzata da un disturbo della regolazione del complemento. L'incidenza annuale della malattia nel mondo è di 1-2 parti per milione. Ci sono circa 10.000 casi negli Stati Uniti, circa 10.500 casi in Europa, circa 3.200 casi in Giappone e circa 32.000 casi in Cina. C3G viene solitamente diagnosticato negli adolescenti e nei giovani adulti. La prognosi della malattia è molto sfavorevole. Circa il 50% dei pazienti sviluppa una malattia renale allo stadio terminale (ESRD) entro 10 anni e il 50-70% dei pazienti recidiva dopo il trapianto di rene.

Iptacopan è un pionieristico inibitore orale del fattore B scoperto dal Novartis Institute of Biomedical Research. Il fattore B è una serina proteasi chiave nella via alternativa del sistema del complemento. Iptacopan ha il potenziale per diventare la prima terapia mirata a ritardare il progresso della dialisi C3G.

Il Passaporto dell'Innovazione è un pass per il Permesso e l'Accesso per l'Innovazione (ILAP). ILAP è un nuovo modo per accelerare l'approvazione dei farmaci lanciati dopo la Brexit. È stato lanciato nel gennaio 2021. Ha lo scopo di accelerare l'approvazione e la commercializzazione di farmaci innovativi e promuovere i pazienti' accesso ai farmaci. ILAP fornisce un'unica piattaforma integrata per la collaborazione tra MHRA, partner medici tra cui NICE e SMC e sviluppatori medici. Gli sviluppatori di farmaci in questo canale riceveranno più feedback da MHRA e dalle parti interessate (incluso NICE). Un unico passaporto dell'innovazione può coprire più indicazioni future per la stessa sostanza attiva. Pertanto, i farmaci possono anche coinvolgere più malattie nelle fasi successive dell'ILAP.

struttura chimica iptacopan

iptacopan è un inibitore del fattore B di prima classe, orale, potente, selettivo, di piccole dimensioni e reversibile. Il fattore B è una serina proteasi chiave nella via alternativa del sistema del complemento.

Attualmente, iptacopan è stato sviluppato per trattare molte malattie renali guidate dal complemento (CDRD) con significative esigenze mediche non soddisfatte, tra cui C3G, nefropatia da IgA, sindrome emolitico uremica atipica (aHUS), nefropatia membranosa (MN) e la rara malattia parossistica del sangue emoglobinuria notturna (EPN).

I dati di Fase 2 pubblicati hanno mostrato che: (1) il trattamento di IgAN con iptacopan ha ridotto la proteinuria e stabilizzato la funzione renale; (2) il trattamento di C3G ha ridotto il tasso di declino della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e ha stabilizzato la funzione renale; (3) Il trattamento della EPN riduce significativamente l'emolisi intravascolare ed extravascolare, consentendo alla maggior parte dei pazienti di ottenere un miglioramento rapido e duraturo senza trasfusioni di sangue.

Sebbene Novartis abbia 35 anni di storia nel trattamento del trapianto di rene, iptacopan è il primo trattamento per CDRD nella pipeline di trattamento delle malattie renali. L'obiettivo di Novartis è quello di cambiare l'approccio terapeutico prendendo di mira uno dei fattori chiave di queste malattie rare e progressive, che ha il potenziale per prolungare la vita non dialitica dei pazienti con CDRD.

Chinmay Bhatt, amministratore delegato di Novartis Pharmaceuticals Regno Unito, Irlanda e Nord Europa, ha dichiarato: “Garantire che i nostri farmaci siano consegnati ai pazienti che ne hanno più bisogno è la nostra priorità fondamentale. Siamo orgogliosi di sviluppare una licenza basata sulla nuova innovazione. E l'accesso ai farmaci che ottengono un passaporto innovativo. Siamo molto felici di impegnarci con le parti interessate nel sistema sanitario del Regno Unito attraverso questo nuovo modo di esplorare l'opportunità di portare questo medicinale per lo sviluppo ai pazienti il ​​prima possibile."