Ocaliva (OCA, acido obeticolico) è stato rinviato per la terza volta negli Stati Uniti e la posizione di leader di Intercept rimane invariata!

Intercept Pharma è una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di malattie epatiche progressive, non virali. Di recente, la società ha annunciato che, sulla base delle discussioni all'inizio della scorsa settimana, la Food and Drug Administration (FDA) americana ha notificato alla società che il suo comitato consultivo (AdCom), che è provvisoriamente previsto per giugno 9, {{ 2}}, è stato posticipato Il contenuto dell'incontro ha coinvolto il farmaco Ocaliva (acido obeticolico, OCA, acido obeticolico) della società&# 39 per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) causata dalla fibrosi epatica nuova applicazione di droga (NDA). Dopo la pubblicazione della notizia, il prezzo delle azioni di Intercept&# 39 è crollato del 15%.

Il ritardo è dovuto alla necessità della FDA di rivedere i dati aggiuntivi, che la società prevede di presentare questa settimana. La FDA ha indicato che stabilirà una nuova data di AdCom nel prossimo futuro. Intercept ora prevede che la revisione da parte della FDA della NDA supererà la data dell'azione target di giugno 26, 2020 nella quotazione GG; quotazione GU Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) ;.

Alla fine di novembre 2019, la FDA ha accettato la NDA di Ocaliva&# 39 e ha concesso la revisione prioritaria. L'applicazione NDA accelera l'approvazione di Ocaliva per il trattamento della fibrosi causata da steatoepatite non alcolica (NASH). A quel tempo, la FDA aveva designato una data obiettivo PDUFA di marzo 26, 2020.

Vale la pena ricordare che questo ritardo non è la prima volta che è stato ritardato. In effetti, è stato posticipato 2 volte. La prima volta è stata a metà dicembre 2019. Intercept ha annunciato che la FDA aveva comunicato alla società di aver posticipato il tempo provvisorio della riunione di AdCom ad aprile 22, 2020 e che la data prevista per il PDUFA sarebbe stata prorogata di conseguenza. La seconda volta era alla fine di marzo 2020, Intercept ha nuovamente annunciato che la FDA ha ritardato la riunione di AdCom fino a giugno 9 a causa della nuova epidemia di polmonite da coronavirus (COVID-19). Quest'ultimo ritardo è anche il terzo ritardo.

Negli ultimi 2 anni, molti avversari nel campo della NASH hanno subito battute d'arresto, tra cui Gilead Sciences, quindi la posizione di leader di Intercept non è cambiata. L'ultimo ritardo non permetterà agli altri concorrenti di prevalere.

Negli Stati Uniti, la NASH dovrebbe diventare la principale causa di trapianto di fegato non appena 2020. Se approvato, Ocaliva sarà il primo metodo che può essere utilizzato per trattare i pazienti con fibrosi epatica causata dalla NASH. Vale la pena ricordare in particolare che, in termini di NASH, l'OCA è l'unico farmaco di ricerca concesso dalla FDA alla qualifica di farmaco rivoluzionaria (BTD). È anche il primo farmaco di ricerca al mondo ad entrare ed essere il primo a completare con successo uno studio clinico di fase III. .

A dicembre 2019, i risultati positivi dell'analisi a medio termine dello studio RIGENERATO di Fase III che valuta Ocaliva (acido obeticolico, OCA) nel trattamento della fibrosi causata da steatoepatite non alcolica (NASH) sono stati pubblicati su The Lancet (La lancetta). Questa è anche la prima pubblicazione peer-reviewed per valutare i risultati positivi di uno studio clinico chiave di un farmaco sperimentale per la NASH.

Lo studio è stato condotto in pazienti con fibrosi epatica in stadio 2 o 3 a causa della NASH e ha valutato l'efficacia e la sicurezza di due dosi di OCA (10 mg e 25 mg una volta ogni giorno) rispetto al placebo.

Nell'analisi di efficacia primaria, nell'analisi di medio termine di 18 mesi pre-pianificata, rispetto al placebo, l'endpoint giornaliero di una dose di 25 mg di 0CA ha raggiunto il miglioramento della fibrosi (fase ≥ 1 ) e La NASH non ha peggiorato l'endpoint primario (p=0. 0002). Inoltre, rispetto al gruppo placebo, una percentuale più elevata di pazienti nel gruppo di trattamento OCA con dose 25 mg ha raggiunto l'endpoint primario di eliminazione della NASH e nessun peggioramento della fibrosi epatica.

Zobair M. Younossi, professore e capo del dipartimento medico della Innova Fairfax School of Medicine, presidente del comitato direttivo di REGENERATE e primo autore dell'articolo, ha dichiarato:" Il primo studio positivo di fase III nel campo della NASH rappresenta questo campo dell'epatologia. Un vero spartiacque. L'effetto anti-fibrosi osservato dopo 18 mesi di trattamento con OCA nello studio REGENERATE è particolarmente significativo perché la fibrosi è il più importante predittore istologico di insufficienza epatica e morte nei pazienti con NASH."

Ocaliva è un agonista del recettore X farnesoide (FXR). FXR è un recettore nucleare espresso nel fegato e nell'intestino tenue. È un regolatore chiave di acidi biliari, infiammazione, fibrosi e vie metaboliche. Negli Stati Uniti, Ocaliva è stata approvata per la quotazione a maggio 2016 per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC). Attualmente, Ocaliva è in fase di sviluppo per il trattamento di molte altre patologie epatiche croniche, tra cui NASH, colangite sclerosante primaria e atresia biliare.

La steatoepatite non alcolica (NASH) è una grave malattia epatica progressiva causata da un eccessivo accumulo di grasso epatico che provoca infiammazione cronica, portando a fibrosi progressiva (cicatrici), che può portare a cirrosi, insufficienza epatica, cancro al fegato e morte. La fibrosi avanzata è associata a un aumento significativo della morbilità e della mortalità correlate al fegato nei pazienti con NASH.

Secondo" Nature" rivista, la NASH è diventata la seconda causa più comune di trapianto di fegato dopo l'epatite C cronica negli Stati Uniti e si prevede che diventerà la causa principale in 2020. Attualmente, il mercato NASH ha raggiunto $ 40 miliardi di dollari. Tuttavia, nonostante le urgenti necessità mediche, finora non sono stati approvati farmaci per il trattamento della NASH.