Il potente inibitore della tirosina chinasi di piccole molecole EGFR di Takeda Mobocertinib è stato insignito della qualifica farmaceutica innovativa dalla FDA degli Stati Uniti!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) per il trattamento di pazienti con carcinoma polmonare metastatico non a piccole cellule (NSCLC) che hanno progredito durante o dopo aver ricevuto la chemioterapia contenente platino e trasportare la mutazione dell'inserzione 20 del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR). Al momento, non esiste un piano di trattamento approvato per questo particolare tipo di NSCLC. Mobocertinib è un inibitore della tirosina chinasi a piccole molecole (TKI) progettato per colpire selettivamente le mutazioni di inserzione dell'esone 2 (HER 2) dell'esone 2 (HER 2).

La Breakthrough Drug Qualification (BTD) è un nuovo canale di revisione dei farmaci creato dalla FDA in 2012 per accelerare lo sviluppo e la revisione dei trattamenti per malattie gravi o potenzialmente letali, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco sia paragonabile ai farmaci terapeutici esistenti Nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente la condizione. L'ottenimento di farmaci BTD può ottenere una guida più stretta, compresi i funzionari senior della FDA durante la ricerca e lo sviluppo. È ammissibile alla revisione continua e alla revisione prioritaria nella nuova revisione del mercato dei farmaci per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

La FDA ha assegnato mobocertinib BTD in base al tasso di risposta globale (ORR) e al beneficio di sopravvivenza a lungo termine dei pazienti che hanno risposto alla terapia con mobocertinib in uno studio di fase I / II. Lo studio sta valutando l'efficacia e la sicurezza di mobocertinib (160 mg, una volta al giorno per via orale) nel trattamento di pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico che hanno mutazioni di inserzione di esone EGFR 20 e hanno precedentemente ricevuto chemioterapia sistemica . Al momento non esistono terapie mirate e i benefici offerti dagli attuali regimi di trattamento sono limitati.

I dati di questo studio segnano progressi potenzialmente significativi nell'affrontare le esigenze di tali pazienti. I dati hanno mostrato che la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) del trattamento con mobocertinib era di 7. 3 mesi e il tasso di risposta globale (ORR) era del 43% (n={{ 4}} / 28). Nello studio, la sicurezza di mobocertinib era controllabile (n= 7 2). Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento sono stati diarrea (85%), nausea (43%), eruzione cutanea (36%), vomito (29%) e diminuzione dell'appetito ( 25%).

Formula chimica strutturale Mobocertinib (Fonte: medchemexpress.cn)

Il Dr. Christopher Arendt, capo del campo di trattamento oncologico di Takeda, ha dichiarato: 0010010 quot; Siamo lieti che la FDA abbia riconosciuto il potenziale terapeutico di mobocertinib per i pazienti con NSCLC che trasportano l'esone EGFR 20 mutazione. Questi pazienti necessitano urgentemente di opzioni terapeutiche efficaci. Ci impegniamo a sviluppare farmaci innovativi per il trattamento delle malattie refrattarie. La rivoluzionaria qualificazione dei farmaci di Mobocertinib è un importante passo avanti nei nostri sforzi per cambiare l'attuale standard di assistenza per le persone scarsamente servite. 0010010 quot;

Il cancro del polmone è la principale causa di morte per cancro in tutto il mondo. Il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) è il tipo più comune di carcinoma polmonare, che rappresenta circa il 85% dei casi di carcinoma polmonare. Le mutazioni di inserimento dell'esone 20 dell'EGFR rappresentano solo l'1-2% dei pazienti con NSCLC e la prognosi è peggiore rispetto ad altre mutazioni dell'EGFR. Attualmente non esiste alcun trattamento per le mutazioni dell'esone 20 . I benefici di questi pazienti sono limitati.

Mobocertinib è un potente inibitore della tirosina chinasi a piccole molecole (TKI) progettato specificamente per colpire le mutazioni di inserzione di EGFR e HER 2 esone 20 . In 2019, la FDA degli Stati Uniti ha concesso la qualifica di farmaco orfano mobocertinib (ODD) per il trattamento dei pazienti con carcinoma polmonare con mutazioni HER 2 o mutazioni EGFR (comprese le mutazioni di inserzione dell'esone 20 ).

Il progetto di sviluppo di mobocertinib è iniziato nella popolazione NSCLC e si prevede che si espanderà ad altre popolazioni sottoservite di altri tipi di tumore. Mobocertinib è un farmaco sperimentale la cui efficacia e sicurezza non sono state determinate. (Da 0010010 nbsp;Bioon.com)