Il primo trattamento non chirurgico per carcinoma uroteliale superiore di basso grado (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha rapidamente approvato la preparazione del gel di pielonefrio Jelmyto (mitomicina, mitomicina), che è un farmaco di prima classe, utilizzato per il trattamento del carcinoma uroteliale superiore di basso grado negli adulti (LG-cus). Jelmyto è stato approvato attraverso un processo di revisione prioritaria e in precedenza aveva ottenuto una Breakthrough Drug Qualification (BTD). Vale la pena ricordare che Jelmyto è la prima e unica opzione di trattamento non chirurgico approvata per il trattamento di LG-UTUC.

Jelmyto è costituito da mitomicina (un farmaco chemioterapico) e un gel sterile, sviluppato utilizzando la tecnologia RTGel ™ brevettata a rilascio lento di UroGen 0010010 # 39; Il farmaco è progettato per esporre a lungo il tessuto del tratto urinario alla mitomicina, rendendo possibile il trattamento dei tumori con mezzi non chirurgici.

Questa approvazione fondamentale si basa sui risultati positivi del test OLYMPUS di fase III. Lo studio ha mostrato che Jelmyto ha ottenuto l'eradicazione della malattia clinicamente significativa nei pazienti adulti con LG-UTUC: il tasso di risposta completo era alto fino al 58% e la durata mediana della risposta (DOR) non era ancora stata raggiunta. Questi dati suggeriscono che per un malato di cancro raro e difficile da trattare come LG-UTUC, Jelmyto fornirà un'efficace opzione di trattamento per la conservazione dei reni.

I risultati di questo studio includono: (1) Nella popolazione intenzionata al trattamento e nel sottogruppo di persone ritenute non operative alla diagnosi, il tasso di risposta completo (CR, endpoint primario) era {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Al 1 {{4}} - punto temporale del mese per la valutazione della durata della remissione, 1 9 pazienti erano ancora in stato CR , 7 pazienti presentavano recidive della malattia e 9 pazienti hanno continuato a seguire per valutare 1 {{4}} - i dati sulla remissione del mese. (3) Il tasso sostenuto di 1 {{4}} - la remissione mensile valutata dall'analisi Kaplan-Meier era del 84% (sulla base di dati provvisori). (4) Le reazioni avverse più comuni (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) sono ostruzione ureterale, lombalgia, tratto urinario infezione, ematuria, insufficienza renale, affaticamento, nausea, dolore addominale, disuria e vomito. La maggior parte degli eventi avversi sono da lievi a moderati. Può essere controllato utilizzando i metodi di trattamento esistenti e non si sono verificati decessi correlati al trattamento.

LG-UTUC è un tumore raro che si verifica nel tratto urinario superiore, negli ureteri e nei reni. Negli Stati Uniti, ogni anno ci sono circa 6000-7000 pazienti LG-UTUC nuovi o recidivati. La struttura anatomica del sistema urinario è complessa e il trattamento è difficile. Gli attuali standard di cura comprendono operazioni multiple e la maggior parte dei pazienti richiede una nefroureterectomia radicale, inclusa la rimozione del bacino, del rene, dell'uretere e del bracciale vescicale. Il trattamento complicato è che LG-UTUC è più comunemente osservato in pazienti di età superiore ai 70 anni. Questi pazienti possono già avere una funzionalità renale compromessa e possono soffrire di ulteriori complicazioni dovute a interventi chirurgici importanti.

Seth Lerner, MD, capo investigatore dello studio OLYMPUS e professore di urologia al Baylor College of Medicine in Texas, ha dichiarato: 0010010 quot; La nefroureterectomia radicale è associata a ridotta funzionalità renale e altre complicazioni. Jelmyto sarà responsabile per coloro che potrebbero richiedere ai pazienti trattati con ureterectomia di fornire un nuovo trattamento non chirurgico. Questo nuovo trattamento minimamente invasivo che trattiene i reni può cambiare il trattamento del carcinoma uroteliale superiore di basso grado, aiutando i pazienti a evitare interventi chirurgici e complicazioni a lungo termine legate alla perdita del rene. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, CEO di Bladder Cancer Advocacy Network, ha dichiarato: 0010010 quot; Per decenni, il trattamento del carcinoma uroteliale superiore di basso grado (LG-UTUC) ha fatto pochi progressi e questa nuova opzione sarà per quei pazienti che spesso affrontano recidive e interventi chirurgici importanti per rimuovere i loro reni portano un cambiamento nel modello di trattamento. Apprezziamo l'approvazione della FDA per Jelmyto. LG-UTUC colpisce seriamente i pazienti anziani, molti dei quali hanno combattuto la malattia e hanno sempre voluto avere un Non esiste alcuna opzione per il trattamento chirurgico. 0010010 quot;