La FDA statunitense ha concesso la qualifica rapida Vivet/Pfizer VTX-801: trattamento della malattia di Wilson

Pfizer e Vivet Therapeutics, una società di biotecnologie in fase clinica, hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la terapia genica di Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) per il trattamento della malattia di Wilson (WD). ). In precedenza, VTX-801 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA statunitense e dall'EMA dell'UE. La WD, nota anche come degenerazione epatolenticolare, è una malattia autosomica recessiva del metabolismo del rame. La malattia è una malattia genetica rara che riduce la capacità del fegato e di altri tessuti di regolare i livelli di rame. Può causare gravi danni al fegato, sintomi neurologici e potenziale morte.

Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo di farmaci e una rapida revisione per malattie gravi per affrontare gravi esigenze mediche insoddisfatte in aree chiave. Ottenere qualifiche rapide per i farmaci in fase di sviluppo significa che le aziende farmaceutiche possono interagire con la FDA più frequentemente durante la fase di ricerca e sviluppo. Dopo aver inviato una domanda di marketing, sono idonei per l'approvazione accelerata e la revisione prioritaria se soddisfano gli standard pertinenti. Inoltre, sono anche idonei per la revisione continua.

VTX-801 è un nuovo tipo di terapia genica di ricerca, che sarà valutata nello studio di Fase 1/2 GATEWAY (NCT04537377) per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività farmacologica di una singola infusione endovenosa per il trattamento degli adulti con malattia di Wilson. Pfizer sta lavorando con Vivet per fornire VTX-801 per gli studi clinici di Fase 1/2.

Seng Cheng, Senior Vice President e Chief Scientific Officer del dipartimento di ricerca sulle malattie rare di Pfizer, ha dichiarato: “La decisione della FDA di concedere lo status di Fast Track al VTX-801 evidenzia l'urgente necessità di nuove opzioni di trattamento per affrontare questa malattia devastante. La malattia può essere fatale. Siamo molto felici di collaborare con Vivet a questo importante progetto di sviluppo. Riteniamo che se avrà successo, avrà un impatto significativo sulla vita dei pazienti con malattia di Wilson."

Il Dr. Michael Schilsky, capo ricercatore presso la Yale University School of Medicine, ha dichiarato:"Siamo onorati di partecipare a questo importante studio clinico. Se VTX-801 viene sviluppato con successo, ha il potenziale per diventare un farmaco veramente innovativo in grado di riprendersi dopo una singola iniezione endovenosa. Il metabolismo del rame risponde alle significative esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti con malattia di Wilson."

La malattia di Wilson (WD) è una malattia genetica rara causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina ATP7B, che riduce la capacità del fegato e di altri tessuti di regolare i livelli di rame, portando a gravi danni al fegato, sintomi neurologici e potenziale morte . L'anello KF (anello di Kayser-Fleischer, ovvero anello del pigmento corneale) è la caratteristica più importante della malattia di Wilson', osservata nel 95-98% dei pazienti, la maggior parte dei quali sono binoculare.

VTX-801 è un nuovo tipo di vettore di terapia genica di ricerca basato sul virus adeno-associato ricombinante (rAAV). Ha lo scopo di fornire una proteina codificata dal transgene ATP7B miniaturizzato. Questa proteina funzionale ha dimostrato di ripristinare l'omeostasi del rame e invertire la patologia epatica e ridurre l'accumulo di rame nel cervello del modello murino della malattia di Wilson. Il sierotipo rAAV di VTX-801 è stato selezionato in base alla sua propensione a trasdurre epatociti umani.

Lo studio GATEWAY (NCT04537377) è uno studio clinico multicentrico, non randomizzato, in aperto di Fase 1/2 progettato per valutare la sicurezza di una singola infusione endovenosa di VTX-801 negli adulti con malattia di Wilson prima e dopo la sospensione del trattamento di base per la WD , Tollerabilità e attività farmacologica.

Lo studio sarà condotto in sei importanti centri clinici negli Stati Uniti e in Europa e si prevede che saranno arruolati fino a 16 pazienti adulti con malattia di Wilson. Il paziente parteciperà al periodo di osservazione pre-dose e riceverà un regime profilattico di steroidi. L'endpoint primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VTX-801 dopo una singola infusione endovenosa di 52 settimane. Altri endpoint includono cambiamenti nei biomarcatori correlati alla malattia, tra cui rame libero sierico e attività della ceruloplasmina sierica e radioattività. Cambiamenti nei parametri correlati al rame e nello stato dei rispondenti a VTX-801.