U.S. FDA approva l'aggiornamento dell'etichetta Aduhelm per l'anticorpo beta amiloide

Biogen e il suo partner Eisai hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'aggiornamento dell'etichetta di Aduhelm (aducanumab-avwa) 100mg/ml iniezione. Questo aggiornamento include l'aggiunta di alcuni contenuti alla sezione indicazioni e utilizzo (Sezione 1) per enfatizzare lo stadio della malattia studiato negli studi clinici (il contenuto aggiornato è sottolineato in corsivo e in grassetto in giallo):

Aduhelm è adatto per il trattamento della malattia di Alzheimer (AD). Aduhelm deve prima iniziare il trattamento per i pazienti con AD con decadimento cognitivo lieve o demenza lieve nella fase iniziale della malattia. Questa è la popolazione trattata negli studi clinici. Attualmente non ci sono dati sulla sicurezza o l'efficacia di Aduhelm per il trattamento in una fase precedente o successiva della malattia in esame. Questa indicazione è stata approvata attraverso un processo di approvazione accelerato basato sulla riduzione delle placche di amiloide-beta osservata nei pazienti trattati con Aduhelm. La continua approvazione di questa indicazione può dipendere dalla verifica dei benefici clinici negli studi clinici di conferma.

Alfred Sandrock, Head of R&D di Biogen, ha dichiarato: "Sulla base del nostro dialogo continuo con i medici prescrittori, la FDA e i difensori dei pazienti, abbiamo presentato questo aggiornamento dell'etichetta per chiarire ulteriormente i pazienti studiati nei tre studi clinici Aduhelm che supportano l'approvazione. La comunità. Mentre la pratica clinica si adatta a questo importante piano di primo trattamento, promettiamo di continuare ad ascoltare le esigenze della comunità".

Questo aggiornamento chiarisce le indicazioni evidenziando le informazioni sullo stadio della malattia studiate nello studio clinico Aduhelm. Bojian e Eisai si sono precedentemente scambiati informazioni sulla popolazione di ricerca, anche in una dichiarazione aziendale rilasciata il 23 giugno 2021.

L'AD è una malattia cerebrale irreversibile e progressiva, distruggerà lentamente la memoria e la capacità di pensiero delle persone e, infine, distruggerà la capacità di svolgere compiti semplici. Sebbene la causa specifica dell'AD non sia completamente compresa, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, tra cui placche amiloidi e grovigli neurofibrillari (tau), che portano alla perdita dei neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la memoria e la capacità di pensiero di una persona.

Nel giugno di quest'anno, Aduhelm ha ricevuto l'approvazione accelerata dalla FDA statunitense per il trattamento dell'AD. Aduhelm rappresenta il primo farmaco del suo genere ad essere approvato per il trattamento dell'AD, la prima nuova terapia approvata per il trattamento dell'AD dal 2003 e la prima terapia per la fisiopatologia sottostante dell'AD.

I ricercatori hanno valutato l'efficacia di Aduhelm in un totale di 3482 pazienti in 3 studi clinici separati (Studio 1: NCT02484547; Studio 2: NCT02477800; Studio 3: NCT01677572). Questi studi includono studi in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo in pazienti con AD. Nei pazienti trattati con Aduhelm, le placche di β amiloide hanno avuto una riduzione significativa della dose e del tempo-dipendente, mentre i pazienti del gruppo di controllo non hanno avuto alcuna riduzione delle placche amiloidi β.

Questi risultati supportano l'approvazione accelerata di Aduhelm, che si basa sull'endpoint surrogato di una diminuzione delle placche di amiloide-beta nel cervello, una caratteristica distintiva dell'AD. Nello studio, l'imaging della tomografia ad emissione di positroni (PET) è stato utilizzato per quantificare le placche di β amiloide al fine di stimare il livello di placche di β amiloide nei complessi di regioni cerebrali che si prevede siano ampiamente colpite dalla patologia AD e confrontare i risultati con quelli attesi. Sono state confrontate le regioni cerebrali colpite da questa patologia.