Vitrakvi è approvato nel Regno Unito per il trattamento dei tumori solidi di fusione NTRK

Il gigante farmaceutico tedesco Bayer (Bayer) che ha ricevuto buone notizie nel Regno Unito. Il National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) ha pubblicato indicazioni per approvare Vitrakvi per l'uso nel National Health Service (NHS) del Regno Unito, per tumori solidi che contengono una fusione genica neurotrofica recettore tirosina (NTRK) in tumori pazienti infantili e adulti, in particolare: pazienti con fusione genica NTRK positiva, localmente avanzata, metastatica o chirurgica possono causare gravi complicazioni , e non esiste un'opzione di trattamento alternativo soddisfacente. Vale la pena ricordare che Vitrakvi è la prima "specie di cancro illimitata (non correlata alla istologia)" farmaco fornito dal Regno Unito attraverso il Cancer Drug Fund (CDF) per i pazienti con NHS.

Vitrakvi è un inibitore orale TRK pioniere, che è un metodo di trattamento indipendente dall'istologia, appositamente sviluppato per il trattamento di tumori che trasportano la fusione genica NTRK, indipendentemente da dove il tumore ha avuto origine nel corpo. I tumori guidati dalla fusione t.C. possono verificarsi in varie parti del corpo, di solito in tipi di tumore rari, e le opzioni di trattamento convenzionali (come la chirurgia, la chemioterapia, la radioterapia, ecc.) potrebbero non essere soddisfacenti. Vitrakvi ha una forte efficacia nei bambini e negli adulti con tumori a fusione di TRK, compresi i tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) e le metastasi cerebrali, che possono fornire alti tassi di remissione e remissioni durature.

Alla fine di novembre 2018, Vitrakvi ha ricevuto il primo lotto al mondo negli Stati Uniti, diventando il primo inibitore orale della TRK approvato nella storia e il primo farmaco anti-cancro "specie di cancro illimitato, ad ampio spettro" non correlato al tipo di tumore, ha aperto una nuova era di trattamento "tumorale agnostico". Attualmente, Vitrakvi è stato approvato in molti paesi e regioni del mondo, compresa l'Unione europea.

La decisione di NICE nel Regno Unito si basava su dati aggregati provenienti da un totale di 102 pazienti dello studio di fase I su pazienti adulti, dallo studio NAVIGATE di fase II su pazienti adulti e pediatrici e sullo studio SCOUT di fase I / II di pazienti pediatrici, di cui 93 pazienti provenivano dal gruppo di analisi principale e da altri 9 pazienti con tumori del sistema nervoso centrale primario (SNC). I risultati hanno mostrato che il trattamento di Vitrakvi ha mostrato un alto tasso di remissione, una remissione duratura e rapida. I dati specifici sono: il set di analisi principale mostra che il tasso di risposta totale (ORR) è del 72% (95% CI: 62,81), di cui il tasso di risposta completa (CR) è del 16% e il tasso di risposta parziale (PR) è del 55%. In un'altra ulteriore analisi, compresi i pazienti con SNC primario, ORR era del 67% (95% CI: 57,76), con CR del 15% e PR del 51%.

Al momento dell'analisi principale, il tempo mediano alla prima risposta per i pazienti che ricevevano Viktarvy era di 1,81 mesi. Al momento dell'analisi, la durata mediana della remissione non era stata raggiunta (intervallo da 1,6 a 38,7 mesi) e il 75% dei pazienti aveva una durata di remissione di 12 mesi. Tra i pazienti che hanno ricevuto il trattamento, l'88% (95% CI: 81,95) era ancora vivo un anno dopo l'inizio del trattamento. Al momento dell'analisi, la sopravvivenza mediana libera dalla progressione (PFS) non è stata raggiunta. È stata valutata la sicurezza di 125 pazienti con fusione genica NTRK. La maggior parte degli eventi avversi (AE) erano di grado 1 o di grado 2. Solo il 3% dei pazienti ha dovuto interrompere il trattamento in modo permanente a causa di AEs che si è verificato durante il trattamento. Diciannove (15%) pazienti hanno riportato una riduzione della dose, di cui 10 (8%) dovuti a eventi avversi. La maggior parte degli eventi avversi che hanno provocato una riduzione della dose si sono verificati durante i primi tre mesi di trattamento.

Il trattamento Viktarvy di adulti e bambini affetti da cancro da fusione TRK ha miglioramenti clinicamente significativi nella qualità della vita del paziente (QoL). In due studi clinici multicentrici globali, il 60% dei pazienti adulti ha segnalato un miglioramento del punteggio di salute globale EORTC QLQ-C30. Per i pazienti pediatrici, il 76% dei pazienti ha riportato un miglioramento del punteggio totale di PedsQL.

Amanda Cunnington, direttrice di Bayer UK per i farmaci per i pazienti, ha dichiarato: "Bayer accoglie con favore la raccomandazione di NICE per Viktarvy perché darà ai medici del Regno Unito la prima opportunità di fornire ai pazienti adulti e pediatrici un cancro terrore basato sulla fusione TRK per indirizzare i trattamenti specifici per il conducente della malattia. Bayer è orgogliosa di collaborare con NICE e il National Service System (NHS) del Regno Unito durante la valutazione di questa terapia pionieristica per portare una nuova popolazione orale potenzialmente benefica ai pazienti oncologici guidati dalle opzioni di trattamento della fusione TRK. "

La fusione genica NTRK è un cambiamento genetico anormale che esiste in una vasta gamma di tumori, che porta alla segnalazione incontrollata del TRK e alla crescita del tumore. Sempre più prove dimostrano che il gene NTRKs codificante proteina TRKs può essere anormalmente fuso con altri geni, generando segnali che possono causare il cancro a crescere in più parti del corpo. Il cancro della fusione della TRK è generalmente raro, colpendo non più di poche migliaia di pazienti in Europa ogni anno. La fusione TRK può colpire bambini e adulti e si verifica a frequenze diverse in diversi tipi di tumore.

Il principio farmaceutico attivo di Vitrakvi è larotrectinib, che è un potente, orale, inibitore del recettore tropomyosina selettivo (TRKs) progettato per indirizzare direttamente TRK (tra cui TRKB, TRKB, e TRKC), con conseguente arresto TRK fonde il percorso del segnale di crescita del tumore. Il cancro della fusione della TRK è generalmente raro e colpisce ogni anno non più di poche migliaia di pazienti in Europa. La malattia può colpire bambini e adulti e si verifica a frequenze diverse in diversi tumori. Negli studi clinici, Vitrakvi è stato studiato e trattato 29 tumori solidi con diverse istologie. I risultati mostrano che Vitrakvi ha un'attività antitumorale significativa e durevole contro i tumori della fusione della TRK, compresi i tumori primari del SNC e le metastasi cerebrali, indipendentemente dall'età del paziente e dall'istologia del tumore.

fonte:BelloApproves farmaco orale VITRAKVI (larotrectinib), il primo trattamento istologico indipendente ad essere reso disponibile in Inghilterra, per bambini e adulti con cancro guidato da TRK fusion