TransCon Ormone umano della crescita ottiene gli Stati Uniti E le qualifiche di farmaco orfani dell'UE

Ascendis Pharma ha annunciato il 15 aprile 2020 che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso TransCon Ormone della crescita umano (lonapegsomamatropin) denominazione di farmaco orfano per trattare la carenza di ormone della crescita (GHD).

TransCon ormone della crescita umano è una ricerca a lungo atto profarmaco di ormone della crescita, che è stato sviluppato in un farmaco di trattamento GHD settimanale. TransCon ormone della crescita umano mantiene la stessa modalità di azione come trattamento quotidiano dell'ormone della crescita umano rilasciando le stesse molecole di ormone della crescita. Attualmente, non c'è nessuna terapia approvato di ormone della crescita ad azione prolungata negli Stati Uniti o mercato europeo. TransCon Ormone della crescita umana è stato certificato dalla Commissione europea (EC) per il trattamento della GHD in Europa nel mese di ottobre 2019.

Farmaci approvati dalla FDA per farmaci orfani si riferiscono a quelli che possono in modo sicuro, efficacemente trattare, diagnosticare, o prevenire malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 200.000 cittadini degli Stati Uniti, e possono essere più sicuri o più efficaci dei prodotti approvati. La designazione di farmaco orfano fornisce alcuni vantaggi e incentivi per gli sviluppatori di farmaci, tra cui un periodo di monopolio di mercato degli Stati Uniti di sette anni dalla data di autorizzazione del mercato, esenzione dalle tasse degli utenti FDA e crediti d'imposta per la ricerca clinica. La concessione di designazioni di farmaci orfani non modificherà i requisiti normativi della FDA per determinare la sicurezza e l'efficacia dei farmaci attraverso una ricerca appropriata e ben controllata per supportare l'approvazione e la commercializzazione.