Il soterercept della trappola del ligando di Acceleron / BMS TGF-β ha vinto la qualifica di droga innovativa della FDA degli Stati Uniti!

Acceleron Pharma è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione della terapia superfamiglia TGF-β per il trattamento di malattie gravi e rare. Di recente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) qualificazione farmacologica innovativa (BTD) per i pazienti con ipertensione polmonare (PAH) (gruppo WHO 1 ). A settembre 2019, la FDA ha anche concesso la qualifica di farmaco orfano (ODD) sotertercept.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) è un nuovo canale di revisione del farmaco creato dalla FDA in 2012 per accelerare lo sviluppo e la revisione dei trattamenti per malattie gravi o potenzialmente letali, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco è comparabile ai farmaci terapeutici esistenti Nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente la condizione. L'ottenimento di farmaci BTD può ottenere una guida più stretta, compresi i funzionari senior della FDA durante la ricerca e lo sviluppo. La nuova revisione del mercato dei farmaci è ammissibile alla revisione continua e alla revisione prioritaria per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

sotatercept è un farmaco di ricerca progettato per fungere da trappola per ligando selettivo per i membri della superfamiglia TGF-β per riequilibrare il driver chiave della segnalazione PAH, BMPR-II. Negli studi preclinici sulla PAH, soterercept ha invertito la muscolatura vascolare polmonare e ha migliorato gli indicatori di insufficienza cardiaca destra.

Alla fine di gennaio di quest'anno, Acceleron ha annunciato i risultati dell'analisi della linea superiore dello studio PULSAR di fase II, dimostrando che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, l'endpoint secondario critico e altri endpoint secondari. Gli eventi avversi erano coerenti con gli eventi avversi precedentemente segnalati del soterercept in altre malattie. Come parte di un accordo di licenza con Xinji (che è stato acquisito da Bristol-Myers Squibb), anche soterercept è in fase di valutazione nella sperimentazione di fase II SPECTRA.

Vale la pena ricordare che proprio di recente, Reblozyl (luspatercept), un altro farmaco trappola per ligando TGF-β sviluppato da Acceleron e Xinji, è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti per una nuova indicazione per la sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS)) Pazienti adulti, trattamento di anemia. Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione dei globuli rossi approvato dalla FDA, che rappresenta una nuova classe di terapia che aiuta i pazienti a ridurre il carico dell'infusione di globuli rossi regolando la fase avanzata della maturazione dei globuli rossi. Negli Stati Uniti, Reblozyl è stato approvato per la prima volta a novembre 2019 per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con beta talassemia che richiedono un'infusione regolare di globuli rossi.

Vale la pena ricordare che Reblozyl è il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'anemia correlata alla beta talassemia ed è anche la prima approvazione della FDA per la trasfusione di eritrociti (RBC) e un tipo di produzione di eritrociti Nuove opzioni di trattamento per i pazienti con MDS che ha fallito la terapia stimolante. Va notato che Reblozyl non è adatto come sostituto della trasfusione di globuli rossi nei pazienti che devono correggere immediatamente l'anemia.

L'ingrediente farmaceutico attivo di Reblozyl&# 39 è luspatercept, che è un agente di maturazione dei globuli rossi (EMA) di prima classe che regola la maturazione dei globuli rossi in ritardo. Il farmaco è una proteina di fusione solubile. Il dominio Fc delle IgG umane 1 è fuso con il dominio extracellulare del recettore del tipo di attivina IIB (ActRIIB). Come trappola per ligandi, può regolare la maturazione tardiva dei globuli rossi attraverso l'associazione mirata. Il ligando specifico della superfamiglia con fattore di crescita trasformante (TGF) -β riduce l'attivazione della via di segnalazione Smad 2 / 3 , migliora la generazione di globuli rossi inefficaci, favorisce la maturazione del sangue rosso tardivo cellule e aumenta i livelli di emoglobina.