HMPL-523 di Chi-Med è incluso nella categoria di terapia rivoluzionaria

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) ha recentemente annunciato che il Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration (NMPA) ha incluso HMPL-523 come farmaco terapeutico innovativo per il trattamento di agenti patogeni cronici che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria (ITP). HMPL-523 è un nuovo inibitore orale della tirosin-chinasi della milza (Syk). L'ITP è una malattia emorragica autoimmune che causa gravi emorragie e ha un impatto significativo e sfaccettato sulla salute e sulla qualità della vita dei pazienti.

I farmaci terapeutici innovativi della State Food and Drug Administration includono farmaci innovativi che vengono utilizzati per la prevenzione e il trattamento di gravi malattie potenzialmente letali e non hanno metodi di prevenzione e trattamento efficaci o hanno evidenti vantaggi clinici rispetto ai metodi di trattamento esistenti. Per le varietà incluse nei farmaci per la terapia innovativa, le domande di approvazione condizionale e le domande di revisione e approvazione prioritarie possono essere presentate al momento della presentazione di nuove domande di commercializzazione di farmaci.

L'inclusione di HMPL-523 come terapia rivoluzionaria si basa sul supporto dei dati dello studio di fase 1b. I dati rilevanti sono stati presentati come presentazione orale al 63 ° american society of hematology (ASH) Annual Meeting nel dicembre 2021: a partire dalla data limite dei dati del 30 settembre 2021, un totale di 34 pazienti erano stati randomizzati a HMPL-523 Nel gruppo di trattamento, 11 pazienti sono stati assegnati al gruppo placebo. Di questi, 11 (68,8%) dei 16 pazienti randomizzati a ricevere la dose raccomandata di 300 mg una volta al giorno di HMPL-523 in uno studio clinico di fase 2 (RP2D) hanno risposto durante il periodo in doppio cieco delle prime 8 settimane dello studio. Al contrario, solo 1 (9,1%) degli 11 pazienti randomizzati a ricevere placebo ha risposto. In un successivo periodo in aperto di 16 settimane, un altro paziente inizialmente randomizzato a ricevere RP2D HMPL-523 ha risposto.

Quattro pazienti assegnati in modo casuale a ricevere placebo hanno incrociato per ricevere RP2D HMPL-523 dopo il primo periodo in doppio cieco di 8 settimane e tutti e 4 i pazienti hanno risposto. Nelle 2 fasi dello studio, 16 pazienti su 20 (80%) hanno risposto e 8 (40%) hanno ottenuto risposte durature. [La risposta è stata definita come almeno una conta piastrinica ≥50 × 10E9 / L. La risposta duratura è stata definita come conta piastrinica ≥50 × 10E9 / L in almeno 4 delle ultime 6 visite. 】

L'ITP è una malattia autoimmune caratterizzata dalla distruzione immunitaria delle piastrine e dalla diminuzione della produzione piastrinica. I pazienti possono presentare petecchie cutanee, porpora e sanguinamento della mucosa gastrointestinale e/o uretrale. L'ITP è anche associata a stanchezza (riportata fino al 39% degli adulti con ITP) e compromissione della qualità della vita (compresi gli aspetti della salute emotiva, funzionale e riproduttiva, nonché della vita lavorativa o sociale). L'incidenza di ITP primaria negli adulti è stimata in 3,3 per 100.000 adulti all'anno e la prevalenza è di 9,5 per 100.000 adulti.

HMPL-523 è un nuovo, altamente selettivo, potente inibitore di piccole molecole, somministrato per via orale, che prende di mira la tirosina chinasi della milza (Syk). Come proteina chiave nella via di segnalazione delle cellule B, Syk è un bersaglio terapeutico maturo per vari sottotipi di linfomi a cellule B e malattie autoimmuni. Chi-Med detiene attualmente tutti i diritti su HMPL-523 in tutto il mondo.

Poiché la distruzione piastrinica dell'ITP è correlata alla fagocitosi delle piastrine regolata da Syk legata ai recettori Fcγ, gli inibitori di Syk possono essere una promettente terapia ITP.